TransCon emberi növekedési hormon szerez usa. És az EU ritka betegségek gyógyszerei

Ascendis Pharma bejelentette, április 15, 2020, hogy az amerikai Food and Drug Administration (FDA) nyújtott TransCon emberi növekedési hormon (lonapegsomatropin) árva gyógyszer kijelölése kezelésére növekedési hormon hiány (GHD).

TransCon emberi növekedési hormon egy kutatás hosszú hatású prodrug a növekedési hormon, amely et fejlesztettek ki egy heti GHD kezelés gyógyszer. TransCon emberi növekedési hormon fenntartja ugyanazt a hatásmechanizmust, mint a napi emberi növekedési hormon kezelés felszabadításával ugyanazt a növekedési hormon molekulák. Jelenleg, nincs jóváhagyott hosszú hatású növekedési hormon terápia az AMERIKAI vagy az európai piacon. A TransCon emberi növekedési hormont az Európai Bizottság (EK) 2019 októberében igazolta a GHD kezelésére Európában.

Gyógyszerek által jóváhagyott FDA a ritka betegségek gyógyszerei utalnak, hogy azok, amelyek biztonságosan, hatékonyan kezelni, diagnosztizálni, vagy megakadályozzák a ritka betegségek vagy érintő feltételek kevesebb, mint 200,000 amerikai állampolgárok, és lehet, hogy biztonságosabb vagy hatékonyabb, mint a jóváhagyott termékek. A ritka betegségek gyógyszermegjelölés nyújt bizonyos előnyöket és ösztönzőket a kábítószer-fejlesztők, beleértve a hét éves amerikai piaci monopólium időszak a ttól az időponttól kezdve a piaci engedély, mentességet FDA felhasználói díjak és adójóváírások a klinikai kutatás. Megadása ritka betegségek gyógyszer megnevezések nem változtatja meg az FDA szabályozási követelmények biztonsági és hatékonysága gyógyszerek révén megfelelő és jól ellenőrzött kutatás támogatása jóváhagyás és kereskedelmi forgalomba.