A VISEN Pharma bejelentette, hogy a TransConTM emberi növekedési hormon megkapja a ritka betegségek gyógyszereinek alkalmazhatóságát az Egyesült Államokban és az EU-ban a növekedési hormonhiány kezelésére

A VISEN Pharma, az endokrin kezeléssel foglalkozó közös vállalkozás, április 21, 2020 bemutatta a 0010010 # 39 világ vezető kezelési módszereit és gyógyszerek Kínába, és volt felelős az Ascendis Pharma endokrin kezelési programjáról Nagy-Kínában a fejlesztésért és promócióért. Az Ascendis Pharma 15, 2020 áprilisban bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) a TransCon humán növekedési hormont (lonapegsomatropin) adta be a ritka betegségek gyógyszereinek a megjelölésére a növekedési hormon hiány (GHD) kezelésére.

A TransCon Humán Növekedési Hormon egy hosszú távú hatású kutatási prodrug, amelyet heti GHD kezelő gyógyszerré fejlesztettek ki. A TransCon humán növekedési hormon ugyanolyan hatásmechanizmussal rendelkezik, mint a humán növekedési hormon napi kezelése, ugyanannak a növekedési hormonnak a felszabadításával. Jelenleg az Egyesült Államokban vagy az európai piacon nincs jóváhagyott hosszú hatású növekedési hormonterápia. A TransCon emberi növekedési hormont az Európai Bizottság (EK) tanúsította a GHD kezelésére Európában októberben 2019.

0010010 quot; A TransCon Human Growth Hormon az Egyesült Államokban és Európában már ritka betegségek gyógyszereként van tanúsítva. Úgy gondoljuk, hogy ez egy fontos kijelentés, hogy a világnak hosszú hatású terápiára van szüksége a GHD és az összes endokrin egészségügyi probléma kezelésére. 0010010 quot; Az Ascendis Pharma, Dana Pizzuti, alelnök, a következõket mondta: 0010010 quot; Mivel az egyetlen fejlõdõ hosszú hatású növekedési hormon termék, amely módosítatlan növekedési hormont biztosít, úgy véljük, hogy a TransCon Human Growth Hormon nagy lehetõségeket kínál az élet javítására. betegek. Még mindig várhatóan második leszünk ebben az évben a tervezett negyedéves és negyedik negyedéves forgalmazási kérelmek benyújtásával a TransCon Humán Növekedési Hormon számára az Egyesült Államokban és Európában. 0010010 quot;

Az FDA által az ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek olyan gyógyszerekre utalnak, amelyek biztonságosan, hatékonyan kezelhetik, diagnosztizálhatják vagy megakadályozzák ritka betegségeket vagy állapotokat, amelyek kevesebb, mint 200 000 amerikai állampolgárt érintnek, és biztonságosabbak vagy hatékonyabbak lehetnek, mint a jóváhagyott termékek. A ritka betegségek gyógyszereinek megnevezése bizonyos előnyöket és ösztönzőket kínál a gyógyszerfejlesztők számára, ideértve a forgalombahozatali engedély dátumától számított hétéves amerikai monopólium időszakot, az FDA felhasználói díjainak alóli mentességet és a klinikai kutatások adójóváírásait. Az ritka betegségek gyógyszereinek megnevezése nem változtatja meg az FDA szabályozási követelményeit a gyógyszerek biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása érdekében, megfelelő és jól ellenőrzött kutatások révén, amelyek támogatják az engedélyezést és a forgalomba hozatalot.

Lu Anbang, a Weisheng Pharmaceutical vezérigazgatója rámutatott: 0010010 quot; Jelenleg a ritka betegségek több mint 90% -ánál nincs hatékony kezelés. A TransCon humán növekedési hormon jóváhagyása az amerikai FDA ritka betegségek gyógyszere mellett nagy jelentőséggel bír a növekedési hormon hiányának kezelésében. A heti TransCon humán növekedési hormon csökkentheti a napi injekciók terhelését, így nagyobb esélyt nyújthat a betegek számára a felnőtt normál magasságának és az endokrin egészségi állapotának elérésére. Jelenleg a TransCon humán növekedési hormont használják Kínában 0010010 # 39; a gyermekkori növekedési hormon hiányának III. Fázisú klinikai vizsgálatában. A kutatás a 2019 végén kezdődött. Mint a kizárólagosan engedélyezett R 0010010 erősítő; A Weisheng Pharmaceutical a TransCon Human Growth Hormon nagy-kínai értékesítő és értékesítő társasága a jövőben teljes mértékben támogatja a Kínában való tőzsdei tőzsdei bevezetési tervet, és elkötelezett amellett, hogy bemutassa a 0010010 # 39 világ vezető kezelési módszereit és gyógyszerek Kína, reméli, hogy több kínai beteg élvezheti a világ 0010010 # 39 korszerűbb és megbízhatóbb kezelési lehetőségeit korábban. 0010010 quot;

A TransConTM technológiáról

A TransCon a 0010010 quot; tranziens kapcsolat 0010010 quot; (Átmeneti konjugáció). A TransCon technológiai platform innovatív technológiákon keresztül új kezeléseket dolgoz ki a kezelési hatások optimalizálása érdekében, ideértve a hatékonyságot, a biztonságot és az alkalmazás gyakoriságát.

A TransCon molekula három részből áll: nem módosított prototípus gyógyszer, egy inert hordozó molekula, amely megvédi a prototípus drogot, és egy kapcsolódási szerkezet, amely ideiglenesen összeköti a kettőt. A három rész kombinációja esetén a vivőmolekulák inaktiválhatják a gyógyszer prototípusát, és a test nem távolítja el azokat. Az emberi testbe történő injektáláskor a pH és a testhőmérséklet fiziológiás körülményei között az aktív, nem módosított prototípus gyógyszer szabályozott módon szabadul fel. Mivel a gyógyszer prototípusa nem módosult, meg tudja őrizni eredeti farmakológiai mechanizmusát. A TransCon technológia széles körben alkalmazható fehérjékre, peptidekre vagy kis molekulákra különféle terápiás területeken, és szisztémásan vagy lokálisan is alkalmazható.