Az amerikai FDA jóváhagyja a C-típusú nátriuretikus peptid analóg Voxzogo-t (vosoritide) ---1/2

A BioMarin Pharmaceuticals nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) felgyorsította a Voxzogo (vosoritide) jóváhagyását, amely a C-típusú nátriuretikus peptid (CNP) analógok napi egyszeri injekciója 5 éves és gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésére. fent achondroplasia (achondroplasia) és a növekedési lemez nyitott, a lineáris növekedés fokozódik. Az achondroplasia a leggyakoribb aránytalanul alacsony termet az emberekben.

A Voxzogo jóváhagyása mellett az FDA egy ritka gyermekbetegségek elsőbbségi felülvizsgálati utalványát (PRV) is kiállította a BioMarinnak, hogy jutalmazza a vállalatot a ritka betegségek kezelésére szolgáló új gyógyszerek kifejlesztéséhez nyújtott kiemelkedő hozzájárulásáért. Ez a PRV minden olyan új gyógyszer elsőbbségi felülvizsgálatára cserélhető, amely nem felel meg az elsőbbségi felülvizsgálatnak, és eladható vagy átruházható.

Az évesített növekedési ráta (AGV) javulása alapján az indikációt gyorsított engedélyezési eljárás keretében engedélyezték. A javallat további jóváhagyása a megerősítő vizsgálatokban szereplő klinikai előnyök igazolásától és leírásától függ. Ennek a forgalomba hozatalt követő követelménynek való megfelelés érdekében a BioMarin a folyamatban lévő nyílt címkés expanziós vizsgálatot kívánja felhasználni a meglévő természetrajzi adatokkal való összehasonlításhoz.

Az Európai Unióban a Voxzogo-t 2021 augusztusában engedélyezték az achondroplasia kezelésére 2 éves kortól zárt növekedési lemezekig. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a Voxzogo megkapta az Orphan Drug (ODD) minősítést az achondroplasia kezelésére. A növekedési lemez záródása a pubertás után következik be, amikor elérjük a végső felnőtt magasságot.

A Voxzogo az első olyan gyógyszer, amelyet jóváhagytak achondroplasiás gyermekek kezelésére. Kezelheti a betegség kiváltó okát. Jelentős orvosi áttörést jelent, és jelentős hatással lehet a betegekre' él. A Voxzogo hatóanyaga a vosoritide, amely egy módosított C-típusú natriuretikus peptid (CNP), amely a fibroblaszt növekedési faktor receptor 3 (FGFR3) jelátvitelének leszabályozásával elősegíti az endochondralis csontképződést, és közvetlenül a porcfejlődést célozza Az elégtelenség belső patofiziológiája.

Ez a jóváhagyás egy globális randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 3. fázisú vizsgálat és ennek a 3. fázisú vizsgálat nyílt elnevezésű kiterjesztésének eredményein alapul. A vizsgálatba 121, 5 és 14,9 év közötti achondroplasiás gyermeket vontak be. A placebo-csoport és a Voxzogo-csoport kiindulási átlagos AGV-értéke 4,06 cm/év, illetve 4,26 cm/év volt. A kezelés 52. hetében az AGV változása a placebo-csoportban a kiindulási értékhez képest -0,17 cm/év volt, és a Voxzogo-csoportban az AGV változása a kiindulási értékhez képest 1,40 cm/év volt, így a Voxzogo-csoport a placebo csoport az AGV szempontjából. Az iskolában jelentős javulás 1,57 cm/év. A kettős-vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálat 52 hete után 58 beteg, akiket eredetileg véletlenszerűen a Voxzogo-ba soroltak be, belépett a nyílt kiterjesztési időszakba. A randomizálás után 2 évig követett betegeknél az AGV javulása változatlan maradt.