Vertex's Triple Therapy Trikafta kapott elsőbbségi felülvizsgálatot az amerikai FDA, bővülő az alkalmazandó népesség (6-11 éves)!

A Vertex Pharmaceuticals globális vezető szerepet tölt be a cisztás fibrózis (CF) kezelésében. Nemrégiben, a társaság jelentették be amit a U.S. Étel és Gyógyszer Közigazgatás (FDA) birtokol elfogadott -a kiegészítő új gyógyszer alkalmazás (sNDA) -hoz kiterjed a használ -ban hármas terápia Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor és ivacaftor) -hoz tartalmaz legalább egy F508del -ban CFTR gén. 6-11 éves CF betegek, akik mutációval vagy specifikus mutációval vannak a CFTR génben, és in vitro adatok alapján reagálnak a Trikafta-kezelésre. Az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot adott az sNDA-nak, és 2021. június 8-ra jelölte ki a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvényt (PDUFA).

Az Egyesült Államokban ≥ a Trikafta-t 12 éves, CF-ben szenvedő, legalább egy F508del mutációt vagy a CFTR gén specifikus mutációját hordozó CF-betegeknél történő alkalmazásra hagyták jóvá, és in vitro adatok alapján, amelyek szerint a mutáció reagál a Trikafta-kezelésre.

Carmen Bozic, MD, ügyvezető alelnök és a Vertex főorvosa a következőket mondta: "Ha a kiterjesztett használatot jóváhagyják, lehetőségünk lesz a Trikafta-t használni a betegség kiváltó okának kezelésére az élet korai szakaszában, és körülbelül 1500 CF-s gyermek számára előnyös lehet. Először 2019 óta kaptuk meg a Trikafta hatósági jóváhagyását, fáradhatatlanul dolgozunk azon, hogy ezt a gyógyszert a lehető leghamarabb elhozzuk a várakozó betegeknek. Bízunk benne, hogy együttműködik az ügynökséggel, hogy vizsgálja felül a kérelmet az elkövetkező hónapokban."

A Vertex azt is tervezi, hogy 2021 első felében forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet (MAA) nyújt be az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA) a 6-11 éves CF-s gyermekek esetében. A vállalat azt is tervezi, hogy a következő hónapokban más piacokon, például Kanadában és Ausztráliában is benyújtja erre a korcsoportra vonatkozó pályázati dokumentumokat. A Trikafta kiterjesztett alkalmazásra vonatkozó alkalmazását egy globális fázis 3 vizsgálat adatai támasztják alá. A vizsgálatot 6-11 éves CF-ben szenvedő betegeknél végezték, akiknél az F508del mutáció 2 példánya, az F508del mutáció 1 példánya és egy minimális funkcionális mutáció volt, és értékelték a Trikafta hatékonyságát és biztonságosságát.

Cisztás fibrózis (CF) egy ritka, életet lerövidítő genetikai betegség, amely érinti mintegy 75.000 ember világszerte. A CF egy progresszív, többrendszeres betegség, amely befolyásolja a tüdőt, a májat, a gyomor-bél traktust, az orrmelléküregeket, a verejtékmirigyeket, a hasnyálmirigyet és a reproduktív traktust. A CF-t a CFTR gén bizonyos mutációi okozzák, amelyek CFTR fehérjefunkciós hibákat vagy törléseket okoznak. A gyermekeknek 2 hibás CFTR gént kell örökölnie (minden szülőnek egyet) a CF kifejlesztéséhez.

Bár sok különböző típusú CFTR mutációk okozhat betegséget, a legtöbb CF betegek legalább egy F508del mutáció. Ezeket a mutációkat genetikai vizsgálattal vagy genotipizálással lehet meghatározni. A CFTR fehérje általában szabályozza az ionszállítást a sejtmembránban, és a génmutációk a fehérjetermék funkcióját elpusztíthatják vagy elvesztését okozhatják. Amikor a sejtmembránban az ionszállítás megszakad, bizonyos szervek nyálka bevonatának viszkozitása megvastagod. A betegség egyik fő jellemzője a vastag nyálka felhalmozódása a légutakban, ami légzési nehézségekhez, krónikus visszatérő tüdőfertőzéshez és progresszív tüdőkárosodáshoz vezet, ami végül halálhoz vezet. A CF betegek halálának medián életkora a 30-as éveik elején van.

Eddig a Vertex 4 CF gyógyszert sorolt fel: Kalydeco (ivakaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivakaftor és ivakaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor és ivakaftor), az első 3 gyógyszer világszerte mintegy 40 000 beteget képes kezelni, az összes CF-beteg mintegy 50%-át. Az újonnan jóváhagyott trikafta tripla terápia 2019 végén világszerte a CF betegek 90% -ra bővítheti a kezelési tartományt.

A EvaluatePhamra gyógyszeripari piackutató szervezet közzétett egy jelentést, amely szerint a Trikafta 2026-ban a világ egyik legkelendőbb TOP10 gyógyszere lesz, az eladások elérik a 8,739 milliárd dollárt, a 2019-2026-os összetett éves növekedési ütem pedig 54,3%-ot.