Egy importált gyulladáscsökkentő gyógyszer, az Otezla kérelmet nyújtott be az Egyesült Államokban enyhe vagy közepesen súlyos plakkos pikkelysömör kezelésére!

Amgen nemrég bejelentette, hogy benyújtott egy kiegészítő új gyógyszer alkalmazás (sNDA) az orális gyulladáscsökkentő gyógyszer Otezla (apremilast) az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) kezelésére jogosult betegek fototerápia vagy rendszerszintű terápia. Enyhe vagy közepesen súlyos plakkos pikkelysömörben szenvedő felnőtt betegek.

Az sNDA a Phase 3 ADVANCE vizsgálat adatain alapul. Advance (PSOR-022) egy multicentrikus, randomizált, placebo-kontrollált, kettős-vak fázis 3 vizsgálat, amely értékeli a hatékonyságát és biztonságosságát Otezla kezelésében enyhe vagy közepesen súlyos plakk pikkelysömör. Enyhe vagy közepesen súlyos plakkos pikkelysömör meghatározása: testfelület (BSA) bevonása 2%-15%, pikkelysömör terület és súlyossági index (PASI) pontszám 2-15, statikus orvos átfogó értékelés (sPGA) pontszám 2-3 pont. A vizsgálatban 595 beteget véletlenszerűen 2 csoportra osztottak 1:1 arányban. Az egyik csoport Otezla 30 mg-ot kapott szóban naponta kétszer (n= 297), a másik csoport placebót (n= 298) kapott 16 hetes kezelés alatt. A 16 hetes kezelés befejezése után minden beteg Otezla- kezelést kapott a nyílt tágulási időszak alatt a 32. Az elsődleges végpont azon betegek százalékos aránya volt, akik a 16. Az sPGA válasz meghatározása szerint az sPGA pontszámú bőrelváltozás eltávolítása (0 pont) vagy majdnem teljes eltávolítás (1 pont), és legalább 2 ponttal csökkent a kiindulási értékhez képest. .

Az eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat elérte az elsődleges végpontot: a placebo-csoporttal összehasonlítva az Otezla kezelési csoport statisztikailag szignifikáns javulást mutatott az sPGA válaszában a 16. Ezenkívül a placebo-csoporttal összehasonlítva az Otezla kezelési csoport statisztikailag szignifikáns javulást mutatott a kulcsfontosságú másodlagos végpontokban is, többek között: a kezelés 16. Az ADVANCE vizsgálatban megfigyelt nemkívánatos események összhangban vannak az Otezla ismert biztonságosságával. A két kezelési csoportban a betegek legalább 5% - ában a leggyakoribb mellékhatások a hasmenés, fejfájás, hányinger, nasopharyngitis és felső légúti fertőzés voltak.

Az ADVANCE vizsgálat részletes eredményeit egy közelgő orvosi konferencián jelentik be. David M. Reese, az Amgen kutatási és fejlesztési ügyvezető alelnöke a következőket mondta: "A kezelés előrehaladása ellenére az enyhe vagy közepesen súlyos plakk pikkelysömörben szenvedő betegek klinikai szükségletei még mindig nem teljesülnek. Ezek a betegek a meglévőket használják. Helyi kezelési módszerek, de még mindig szembe kell nézniük a betegség kezelésének kihívásával, különösen a nehezen kezelhető területeken a betegségben szenvedő betegeknél. Az ADVANCE vizsgálat eredményei bizonyítják, hogy az Otezla képes orális, nem biológiai lehetőséget biztosítani ezeknek a betegeknek. Bízunk benne, hogy együttműködik az FDA együttműködik, hogy potenciálisan bővíteni a használatát Otezla és teljesíti elkötelezettségünket, hogy javítsa a kezelési eredmények betegek enyhe vagy közepesen súlyos plakk pikkelysömör."

Pikkelysömör egy súlyos krónikus gyulladásos betegség, amely okozhat emelt vörös pikkelyek a bőrön, általában befolyásolja a könyök, térd, vagy a külső a fejbőr, de ez is megjelenhet bárhol. Világszerte mintegy 125 millió ember szenved pikkelysömörben, ebből körülbelül 14 millió Európában és több mint 7,5 millió az Egyesült Államokban. Ezeknek a betegeknek körülbelül 80% - ának plakk pikkelysömöre van.

Otezla (apremilast) egy orális szelektív foszfodiesteráz 4 (PDE4) kis molekula-gátló, amely szabályozza a hálózat pro-gyulladásos és gyulladáscsökkentő mediátor a sejten belül. A PDE4 egy ciklikus adenozin-monofoszfát (cAMP) specifikus PDE és a gyulladásos sejtek fő PDE-je. A PDE4 gátlás az intracelluláris cAMP szintek növekedésével jár, amelyről úgy gondolják, hogy közvetve szabályozza a gyulladásos mediátorokat. Az Otezla terápiás hatásának specifikus mechanizmusa a betegeknél még mindig nem tisztázott.

Jelenleg az Otezla-t 3 kezelési javallatra hagyták jóvá: (1) közepesen súlyos vagy súlyos plakkos pikkelysömörben szenvedő felnőtt betegek kezelése; (2) aktív pikkelysömörös ízületi gyulladásban szenvedő felnőtt betegek kezelése; (3) Behcet Felnőtt betegek kezelése betegséggel összefüggő szájüregi fekélyekkel. Mivel először hagyta jóvá a forgalomba az amerikai FDA 2014-ben, több mint 25 beteg közepesen súlyos plakk pikkelysömör vagy aktív pikkelysömörös ízületi gyulladás az Egyesült Államokban kaptak Otezla kezelés.