Novartis Kymriah jóváhagyott: kezelés 2 típusú B-sejtes rosszindulatú daganatok!

Novartis nemrég bejelentette, hogy az új szabályozási keret a sejt-, szövet-és génterápiás termékek (CTGTP), a Health Sciences Authority of Singapore (HSA) jóváhagyta Kymriah (tisagenlecleucel), mint Szingapúr első kereskedelmi forgalomba chimeric antigén receptor T-sejt (CAR-T) terápia.

Kymriah egy CD19 irányított genetikailag módosított autológ T-sejt immunsejt terápia. Két halálos rák kezelésére hagyták jóvá. A kezelési lehetőségek e két rák korlátozottak, és a prognózis történelmileg gyenge. Sürgős terápia szükséges.

Ellentétben a hagyományos kis molekula vagy biológiai terápiák, CAR-T sejtterápia egy élő T-sejt terápia termék. A Kymriah elve az, hogy genetikailag módosítja a beteg T-sejtjeit, hogy kifejezze a kiméra antigén receptort (CAR), amelyet az antigén CD19 megcélzására terveztek, amely egy antigén fehérje, amelyet különböző vér tumorsejtek, köztük a B-sejtek limfóma és leukémia sejtek felületén fejeznek ki.

A HSA jóváhagyta a Kymriah- t: (1) a B-sejtes akut limfoblasztos leukémia (ALL) kezelésére, gyermekek és fiatal felnőttek refrakter, relapszusos transzplantáció utáni relapszusban, 2-25 éves második vagy több relapszusban szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek kezelésére; (2) Relapszusos vagy refrakter (r/r) diffúz nagy B-sejtes limfómában (DLBCL) szenvedő felnőtt betegek kezelésére használják 2 vagy több szszintű terápiát követően.

Ez a jóváhagyás két globálisan regisztrált CAR-T klinikai vizsgálat, a JULIET és az ELIANA felülvizsgálatán alapul. Ezekben a vizsgálatokban a Kymriah erős és tartós válaszadási arányt és következetes biztonságot mutatott két nehezen kezelhető betegpopulációban.

Kymriah egy személyre szabott kezelési módszer, amely módosítja a beteg saját T-sejtek elleni küzdelem és megöli a rákos sejteket. Ennek az új és innovatív kezelésnek Szingapúrba való hozzuk, az egészségügyi rendszer számos érdekelt félének együttműködését igényli. Ez magában foglalja a hatósági jóváhagyások megszerzését, a megfelelő jelzésekre alkalmas minősített kezelőközpontok validálását és képzését, valamint a Kymriah betegeknek történő biztonságos és zökkenőmentes szállításának biztosítása érdekében korábban nem létező személyre szabott kezelések szállítási rendszereinek integrálást.

Szingapúr General Hospital (SGH) az első Kymriah kezelési központ Délkelet-Ázsiában kell működtetni kezelésére felnőtt r / r DLBCL és fiatal felnőtt r / r B-sejt minden beteg. Novartis jelenleg tárgyal a National University Hospital of Singapore (NUH), hogy bővítse annak lehetőségét, kymriah felnőtt r / r DLBCL és a gyermekek és a fiatal felnőtt r / r B-sejt minden beteg.

Professzor William Hwang, orvosi igazgatója a National Cancer Center of Singapore, azt mondta: "CAR-T terápia jelentős előrelépést immunterápiás stratégiák és fontos előrelépés az egyénre szabott rák kezelésére. Ez a terápia nagy ígéretet tett, mint életmentő terápia. kilátások, és új reményt ad a vérrákos betegeknek."