Antagonista sparsentán 3. fázisú klinikai: a hatékonyság legyőzi az irbezartánt! --- 2/2

Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a sparsentán elnyerte a ritka betegségek gyógyszereinek jelölését (ODD) az IgAN és az FSGC kezelésére. A preklinikai adatok azt mutatják, hogy az endotelin A típusú és az angiotenzin II típusú útvonalak blokkolása ritka, krónikus vesebetegségekben csökkentheti a proteinuriát, védheti a podocytákat, és megakadályozhatja a glomeruláris szklerózist és a mesangialis sejtek proliferációját. Az Egyesült Államokban és Európában a Sparsentant ritka betegségek gyógyszereként ítélték oda az IgAN és az FSGS kezelésére.

A sparsentán gátolhatja az FSGS és az IgAN jelátviteli útjait

A PROTECT egy globális, randomizált, többközpontú, kettős-vak, párhuzamosan kontrollált klinikai vizsgálat, amelyet 404, 18 éves és idősebb IgAN-betegben végeztek, akiknél az ACE- vagy ARB-kezelés ellenére is fennáll a proteinuria, és értékelték a 400 mg sparsentánt és az irbezartánt ( irbezartán, 300 mg) biztonságosságát és hatékonyságát. A tanulmány&39. protokollja előírja, hogy a 36 hetes kezelés után az első 280 beteg vaktalan félidős elemzését végzi el az elsődleges hatékonysági végpont-a proteinuria (vizeletfehérje / kreatinin arány) változása alapján az alapvizsgálatból 36 hetes kezelés. A másodlagos hatékonysági végpontok a következők: a becsült glomeruláris szűrési arány (eGFR) változási aránya a randomizált kezelés megkezdése után 58 és 110 hét között, és az eGFR változási aránya a randomizálás előtti 6 hét után 52 hét és 104 hét között. .

Az időközi elemzés eredményei azt mutatták, hogy 36 hetes kezelés után a sparsentán -kezelési csoport proteinuria átlagosan 49,8% -kal csökkent az alapvizsgálathoz képest, míg az irbezartán -kezelés proteinuria átlagosan 15,1% -kal csökkent a alapvizsgálat (p<>

A Travere Therapeutics úgy véli, hogy az időközi elemzés során kapott előzetes eGFR adatok azt jelzik, hogy 2 éves kezelés után klinikailag jelentős terápiás hatások jelentkezhetnek. A kutatási protokoll szerint a betegek vakon folytatják a PROTECT vizsgálatot, hogy teljes egészében értékeljék az eGFR meredekség terápiás hatását 110 héten keresztül a megerősítő végpont elemzésben. A megerősítő végpont -elemzés eredményeit várhatóan 2023 második felében hozzák nyilvánosságra.

Az időközi biztonsági eredmények előzetes áttekintése azt mutatta, hogy eddig a két kezelési csoport jól tolerálható, és úgy tűnik, hogy a sparsentán összhangban van a korábban megfigyelt biztonsági állapottal, és nem merültek fel új biztonsági jelek.

A Travere Therapeutics 2021 harmadik negyedévében sparsentánt is biztosít a fokális szegmentális glomerulosclerosis (FSGS) kritikus 3. fázisának DUPLEX szabályozásának kezelésére.