A Chi-Med HMPL-523-asa az áttörést jelentő terápiás kategóriába tartozik.

A Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) nemrégiben bejelentette, hogy a Nemzeti Gyógyszerügyi Hivatal (NMPA) Gyógyszerértékelési Központja (CDE) a HMPL-523-at olyan krónikus kórokozók kezelésére szolgáló áttörést jelentő terápiás gyógyszerként vette fel, amelyek legalább egy korábbi terápiát kaptak. Immun thrombocytopenia (ITP) szenvedő felnőtt betegek. A HMPL-523 egy új orális lép tirozin-kináz (Syk) inhibitor. Az ITP egy autoimmun vérzési rendellenesség, amely súlyos vérzést okoz, és jelentős és sokrétű hatással van a betegek egészségére és életminőségére.

Az Állami Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal áttörést jelentő terápiás gyógyszerei közé tartoznak azok az innovatív gyógyszerek, amelyeket súlyos, életveszélyes betegségek megelőzésére és kezelésére használnak, és amelyek nem rendelkeznek hatékony megelőzési és kezelési módszerekkel, vagy nyilvánvaló klinikai előnyökkel rendelkeznek a meglévő kezelési módszerekhez képest. Az áttörést jelentő terápiás gyógyszerekben szereplő fajták esetében feltételes jóváhagyási kérelmeket, valamint elsőbbségi felülvizsgálati és jóváhagyási kérelmeket lehet benyújtani az új gyógyszermarketing kérelmek benyújtásakor.

A HMPL-523 áttörést jelentő terápiaként való felvétele az 1b. fázisú vizsgálati adatok támogatásán alapul. A vonatkozó adatokat szóbeli előadásként mutatták be a 63. amerikai hematológiai társaság (ASH) 2021. decemberi éves ülésén: A 2021. szeptember 30-i adatlezáró időpontig összesen 34 beteget randomizáltak a HMPL-523-ra A kezelési csoportban 11 beteget osztottak be a placebo csoportba. Ezek közül a 16 beteg közül 11 (68,8%) randomizált, hogy naponta egyszer megkapja a HMPL-523 ajánlott adagját egy 2. fázisú klinikai vizsgálatban (RP2D), reagált a vizsgálat első 8 hetének kettős-vak időszakában. Ezzel szemben a placebót kapó 11 beteg közül csak 1 (9,1%) reagált. Egy későbbi, 16 hetes nyílt időszak alatt egy másik beteg, aki kezdetben randomizálta az RP2D HMPL-523-at, válaszolt.

Négy, placebót kapó beteg fordult át az RP2D HMPL-523-nak az első 8 hetes kettős-vak időszak után, és mind a 4 beteg válaszolt. A vizsgálat két fázisában 20 betegből 16 (80%) válaszolt, és 8 (40%) tartós választ adott. [A válasz meghatározása szerint legalább egy vérlemezkeszám ≥50 × 10E9/L. A tartós választ az elmúlt 6 látogatásból legalább 4-nél ≥ 50 × 10E9/L vérlemezkeszámként határozták meg.

Az ITP egy autoimmun betegség, amelyet a vérlemezkék immunpusztulása és a vérlemezketermelés csökkenése jellemez. A betegek bőr petechiát, purpurát, valamint gyomor-bélrendszeri és/vagy húgycső nyálkahártya vérzést okozhatnak. Az ITP a fáradtsággal (az ITP-ben szenvedő felnőttek legfeljebb 39% -ában) és az életminőség romlásával (beleértve az érzelmi, funkcionális és reproduktív egészség, valamint a munka vagy a társadalmi élet szempontjait) is jár. Az elsődleges ITP előfordulása felnőtteknél a becslések szerint 3,3 / 100 000 felnőtt évente, és a prevalencia 9,5 / 100 000 felnőtt.

A HMPL-523 egy új, rendkívül szelektív, erős kis molekula inhibitor, szájon át, a lép tirozin-kinázt (Syk) célozva. A B-sejtes jelátviteli útvonal kulcsfontosságú fehérjéjeként a Syk érett terápiás célpont a B-sejtes limfómák és autoimmun betegségek különböző altípusai számára. A Chi-Med jelenleg minden jogot birtokol a HMPL-523-ra világszerte.

Mivel az ITP vérlemezke-megsemmisítése az Fcγ receptorokhoz kötött vérlemezkék Syk által szabályozott fagocitózisához kapcsolódik, a Syk-gátlók ígéretes ITP terápia lehet.