A fejlesztés alatt álló CStone Pharmaceuticals gyógyszer feltételezett jóváhagyását javasolja a CHMP-től

A Blueprint Medicines, a CStone Pharmaceuticals partnere, nemrégiben bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség&# 39 emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) pozitív véleményt adott ki, amelyben javasolja az avapritinibtabletták (avapritinib) felvételének feltételes jóváhagyását. monoterápia. Vérlemezke-eredetű növekedési faktor receptor alfa (PDGFRA) gén exon 18 D842V mutációval járó, fel nem kezelt vagy metasztatikus gasztrointesztinális stroma daganat (GIST) felnőtt betegek kezelésére. Az Európai Bizottság a végleges jóváhagyást ez év szeptember vége előtt teszi meg.

Az apotinib egy erős és nagyon specifikus KIT és PDGFRA mutáns kináz inhibitor, amelyet a Blueprint Medicines fejlesztett ki. A CStone Pharmaceuticals kizárólagos fejlesztési és forgalomba hozatali engedélyével rendelkezik a gyógyszer számára Kínában. 2020 elején az USA FDA jóváhagyta az apotinibet a nem-resztatálható vagy áttétes GIST felnőtt betegek kezelésére, akiknek a PDGFRA gén 18. exonjában mutációk vannak (beleértve a PDGFRA D842V mutációt). Ez az első pontos GIST-célpont, amelyet az Egyesült Államokban forgalmaztak a drogokra.

A CHMP&# 39 pozitív áttekintése az apotinibről a NAVIGATOR 1. fázisú klinikai vizsgálat hatékonysági és biztonságossági adatain, valamint a VOYAGER 3. fázisú klinikai vizsgálat biztonsági eredményein alapul. Az adatok azt mutatják, hogy az apotinib mély és tartós klinikai választ mutatott a PDGFRA exon 18 D842V mutáns GIST betegek kezelésében, és ez jól tolerálható. A vonatkozó klinikai kutatási adatokat a The Lancet Oncology folyóiratban tették közzé 2020. június 29-én.

A CHMP felülvizsgálati véleményét további felülvizsgálat céljából beterjesztik az Európai Bizottsághoz (EK), amely a gyógyszerkészítmények forgalomba hozatali engedélyének jóváhagyásáért felelős. Az apotinib tőzsdei tőzsdei bevezetését illetően az Európai Bizottság várhatóan végleges jóváhagyást fog kiadni ez év szeptember vége előtt. Ha jóváhagyják, az apotinib lesz az első célzott terápiás gyógyszer azon GIST-betegek számára, akik a PDGFRA gén 18. exonjában D842V mutációt hordozzák, és amelyet az Európai Unióban forgalmaznak. A gyógyszert AYVAKYT márkanéven forgalmazzák.

Kínában a CStone Pharmaceuticals ez év áprilisában benyújtotta az apotinib új gyógyszer-jegyzékbe vétel iránti kérelmét a kínai Nemzeti Élelmiszer- és Gyógyszerhivatalhoz (NMPA), amely két indikációt fed le: ①A vérlemezke eredetű növekedési faktor receptor (PDGFRA) kezelésére Exon 18 mutációk (ideértve a PDGFRA D842V mutációkat is) fel nem kezelhető vagy áttétes GIST-felnőtt betegekben és fourth felnőtt betegekben, akiknek negyedik sorozatán nem reszekcionálható vagy áttétes GIST-t szenvednek.