CStone Pharmaceuticals megszerezte az FDA jóváhagyását az Avatinib új javallatára

Avapritinib, amelyet idén márciusban hagytak jóvá kínában, ma jó híreket kapott az Egyesült Államoktól. Az FDA jóváhagyta a terméket a fejlett szisztémás mastocytosis (fejlett SM) kezelésére. ) Felnőtt betegek, beleértve az agresszív SM (ASM), SM hematológiai daganatok (SM-AHN) és hízósejtes leukémia (MCL). Ez a világ első precíziós terápiája, amely kifejezetten a betegség fő hajtó génjeire irányul. Tartós klinikai reakciókat mutatott, beleértve a teljes remissziót is, előkezelésben vagy anélkül kezelt betegeknél.

A CStone Pharmaceuticals kizárólagos fejlesztési és kereskedelmi engedéllyel rendelkezik az avatinib számára a nagy-kínai régióban. Idén március 29-én a kínai Nemzeti Orvosi Termék Hatóság (NMPA) jóváhagyta az avatinib-et, mint a gyomor-bélrendszeri stroma tumorok (GIST) precíziós célzott gyógyszerét, amelyet Kínában forgalmaznak. Avatinib volt az első jóváhagyott gyógyszer Kínában. A PDGFRA exon 18 mutáns GIST precíziós kezelési gyógyszerei a vezető génjein alapuló precíziós terápia új korszakának belépését is jelentették a gyomor-bélrendszeri stroma tumorok (GIST) kezelésében. Úgy vélik, hogy a CStone Pharmaceuticals hozza az új indikációk által jóváhagyott az Egyesült Államok ezúttal a hazai betegek a lehető leggyorsabban.

Az INDIKÁCIÓ SM által jóváhagyott FDA ezúttal egy ritka vérrendszeri betegség. Ez egy heterogén klonális betegség, amelyet a hízósejtek rendellenes proliferációja jellemez egy vagy több szövetben, kivéve a bőrt, ami túlzott hízósejtekhez vezethet. Hízósejtek termelése és felhalmozódása a csontvelőben és más szervekben, ami számos súlyos szövődményhez vezet, mint például gyengeség, szervi diszfunkció és kudarc.

Ismeretes, hogy az előrehaladott szisztémás mastocytosis magában foglalja az agresszív mastocytosis (ASM), a mastocytosis és a kapcsolódó hematológiai daganatok (SM-AHN) és a hízósejtes leukémia (MCL) három altípusát. Az előrehaladott SM- ben szenvedő betegeknek a kezelés után még mindig rossz a prognózisuk. Figyelembe MCL betegek, mint például, a medián teljes túlélés kevesebb, mint 6 hónap, és a kezelési lehetőségek korlátozottak. Kínában nincsenek jóváhagyott terápiás gyógyszerek. Köztudott, hogy nem volt klinikai kutatás az új gyógyszerek hízósejtes hiperplázia és nem jóváhagyott terápiás gyógyszerek országszerte. A betegek diagnózisához vezető út gyakran nehéz és kínzó, és a kezelési lehetőségek hiánya további dilemmába sodorja a betegeket.

Szinte minden SM esetet a KIT D816V mutáció okoz, így a Kit inhibitor-alapú kezelés kiválasztása lett az első választás. Az avatinib egy 1-es típusú inhibitor, amely a kináz aktivációs konformációt célozza meg. Ez gátolhatja a különböző fehérje kinázok hordozó KIT és PDGFRA génmutációk. A KIT és PDGFRA mutációk esetében (beleértve a KIT D816V, PDGFRα D842V és KIT exon 17 mutációkat) jó toleranciát, erős és pontos gyógyító hatást mutattak.

A legfrissebb klinikai adatok elemzése szerint az SM-betegek tartósanAvapritinibés jól tolerálható. MertAvapritinibszelektíven célzott a vezető génmutációk a betegség, A gyógyszer képes alapvetően megváltoztatni a kezelési kilátások a betegek előrehaladott SM.

Az adatok szerint a fázis 1 klinikai vizsgálat EXPLORER és a fázis 2 klinikai vizsgálat PATHFINDER, az amerikai FDA teljes jóváhagyást adott avatinib használható felnőtt betegek előrehaladott SM. Hosszú távú klinikai hatékonyságot mutatott előrehaladott SM betegeknél, akik különböző betegség altípusokkal rendelkeznek. Az 53 kimenekíthető, 11, 6 hónapos medián követési periódusban szenvedő beteg közül a teljes válaszarány (ORR) 57% volt (95% CI: 42%, 70%), a teljes válasz/ hematológiai teljes válaszarány pedig 28%. A remisszió medián időtartama 38,3 hónap volt.

Jeff Albers, vezérigazgatója Blueprint gyógyszerek, épít erre a fejlődésre, és hozza az előnyeit precíziós kezelés szélesebb körű betegek klinikai vizsgálatokon keresztül a betegek nem előrehaladott szisztémás mastocytosis.

Jelenleg az Avatinib sikeresen kereskedelmi forgalomba került, és a CStone Pharmaceuticals stratégiai együttműködési megállapodásokat írt alá olyan partnerekkel, mint a Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., stb., hogy jelentősen javítsák a betegek gyógyszerhez való hozzáférését. Sürgős igények a rendelkezésre állás, a fizetés hozzáférhetősége stb. Körülbelül egy hónapon belül, hogy jóváhagyták, avatinib már ki az első tétel a receptek egyszerre közel 30 kórházak, beleértve a Pekingi Egyetemi Rákkórház, Pekingi Egyetemi Népi Kórház, és a Renji Kórház kapcsolt Shanghai Jiaotong University School of Medicine. Hivatalosan több mint 50 kórháznak és kórházon kívüli gyógyszertárnak szállít gyógyszereket az ország számos tartományában és városában.