Az FDA jóváhagyta a Finteplat

Az FDA június 27-én jóváhagyta a Zogenix&# 39 fuvola amfetamin belsőleges oldatát, a Fintepla-t (korábban ZX008) Dravet-szindrómához, 2 évesnél idősebbeknél. Ez a jóváhagyás két kettős vak kontrollos vizsgálat eredményein alapul. A Fintepla a standard terápia hátterében a placebóhoz képest 50-60% -kal csökkenti a havi spasticitások számát, és az epilepsziának legalább 50% -kal történő csökkentésének szintje szintén szignifikánsan magasabb, mint a placebo esetében. Bár összesen több mint 700 ember klinikai vizsgálata során nem derült fényre, hogy ez a Fintepla adag kardiotoxicitást okozott, de a mai Fen-Phen-eset miatt e jóváhagyásnak két szíve van a szívbillentyű betegségben (VHD) és a pulmonális hipertóniában (PAH). A doboz figyelmezteti, hogy a terméket a REMS rendszeren keresztül kell eladni. A Fintepla korábban megkapta az FDA prioritási jóváhagyását és az ritka betegségek gyógyszereinek képesítését. Ma a ZGNX először jóváhagyta, hogy a Fintepla 24% -kal növekedjen, de aztán a befektetők aggodalmai a fekete doboz figyelmeztetése miatt a ZGNX 13% alá süllyedtek.

Kábítószer-forrás elemzése

A Dravet&# 39 betegsége ritka súlyos epilepszia, amelynek becsült előfordulási gyakorisága 1 000 000 és 20 000 között fordul elő. Ennek a betegségnek a legnagyobb részét egy SCN1A nevű (ioncsatornát kódoló) gén inaktivációs mutációja okozza, de nincs olyan gyógyszer, amely megváltoztatná a betegséget e célpont számára, és a forgalomba hozott gyógyszerek alapvetően a tünetek kezelésére irányulnak. A GW Pharma az előző évben elindította a kannabiszdiol (CBD) készítményt. A Sage szülés utáni depressziós gyógyszerét, a Zulresso neuroszteroid hormont szintén tesztelték ebben a betegségben, és a Fintepla egy 5HT receptor agonista. Ezek a gyógyszerek nyilvánvalóan nem állnak kapcsolatban az SCN1A-val.

A Fintepla a Fen-Phen egyik alkotóeleme, amfetamin, ez a gyógyszer hatalmas veszteségeket okozott az elhízott betegek és az eredeti gyártó, Wyeth számára. Egy másik, a Mediator kábítószerhez hasonló peres eljárás még folyamatban van. Tavaly a francia Servier gyógyszergyártót vádolták a kábítószer túlzott népszerűsítésével. Számos példa található a drogok piacról történő kivonására, és a leghíresebb a reakció megállítása. A több mint 10 000 fókakorú baba tragédiát okozó gyógyszer később hatékony gyógyszerré vált a multiplex mielóma kezelésére. Egyszerű származéka, a Revlimid a kismolekulájú gyógyszerek királya. Egy másik analógot, a Pomalyst, a múlt hónapban jóváhagyták a Kaposi&# 39 szarkómájára. . A Wanluo COX2-gátló, amely egyszer károsította a Merck&# 39 gazdaságát és hírnevét, szintén várhatóan visszatér a folyókba és tavakba, és hemofíliás betegek ízületi torlódásainak okozta hemofil artropathia kezelésére szánták.

A Dravet&# 39 betegsége ritka súlyos epilepszia, amelynek becsült előfordulási gyakorisága 1 000 000 és 20 000 között fordul elő. Ennek a betegségnek a legnagyobb részét egy SCN1A nevű (ioncsatornát kódoló) gén inaktivációs mutációja okozza, de nincs olyan gyógyszer, amely megváltoztatná a betegséget e célpont számára, és a forgalomba hozott gyógyszerek alapvetően a tünetek kezelésére irányulnak. A GW Pharma az előző évben elindította a kannabiszdiol (CBD) készítményt. A Sage szülés utáni depressziós gyógyszerét, a Zulresso neuroszteroid hormont szintén tesztelték ebben a betegségben, és a Fintepla egy 5HT receptor agonista. Ezek a gyógyszerek nyilvánvalóan nem állnak kapcsolatban az SCN1A-val. A Fintepla a Fen-Phen egyik alkotóeleme, amfetamin, ez a gyógyszer hatalmas veszteségeket okozott az elhízott betegek és az eredeti gyártó, Wyeth számára. Egy másik, a Mediator kábítószerhez hasonló peres eljárás még folyamatban van. Tavaly a francia Servier gyógyszergyártót vádolták a kábítószer túlzott népszerűsítésével. Számos példa található a drogok piacról történő kivonására, és a leghíresebb a reakció megállítása. A több mint 10 000 fókakorú baba tragédiát okozó gyógyszer később hatékony gyógyszerré vált a multiplex mielóma kezelésére. Egyszerű származéka, a Revlimid a kismolekulájú gyógyszerek királya. Egy másik analógot, a Pomalyst, a múlt hónapban jóváhagyták a Kaposi&# 39 szarkómájára. . A Wanluo COX2-gátló, amely egyszer károsította a Merck&# 39 gazdaságát és hírnevét, szintén várhatóan visszatér a folyókba és tavakba, és hemofíliás betegek ízületi torlódásainak okozta hemofil artropathia kezelésére szánták. Tegnap megemlítették, hogy az első gyógyszer nem megfelelő használata vagy nem megfelelő optimalizálása negatív hatással lesz az egész mechanizmusra. A Fintepla felsorolása miatt a biztonságosabb 5HT receptor agonisták nagyobb figyelmet fordíthatnak ennek a súlyos betegségnek a kezelésére. Az amfetamin, a biztonságosabb analóg Belviq, súlycsökkentő gyógyszerként kerül forgalomba, de először az Eisai-nek adták el, mert a rossz eladások miatt. Ebben az évben a tumor kockázata miatt felszólították a piacról való kivonásra. Bár a Belviq retrospektív elemzéssel alacsony szintű daganatos kockázatot mutatott, ez határozottan jobb, mint a Fintepla. Ha az adagot is csökkentik, akkor hatékony lehet epilepsziában. A biztonságnak dominánsnak kell lennie.

A fluamfetamin nem rendeltetésszerű használata az eset elõtt és a jellemzés kiértékelése a zebrahalban késõbb fontos szerepet játszott a helyes elnevezésében, de fontos oka az, hogy a Dravet&# 39 betegsége súlyosabb, mint a fogyás, és képes tolerálni bizonyos oldalakat. hatások. Kockázatosabb és előnyösebb, ha valamelyik gyógyszert megéri-e használni. Az ICU&# 39 sürgősségi gyógyszere és a cukorbetegség több mint tucat típusú gyógyszerkészlettel teljesen eltérő biztonsági követelményekkel rendelkezik. A Dravet-betegek korai (kb. Egy éves) betegségük kezdete, gyakori és fájdalmas, súlyos halált okozhat. Sőt, a betegek túlnyomó többsége szignifikánsan lelassította szellemi fejlődését az epilepszia megkezdése után, ami hatalmas terhet jelent. Tavaly a Johnson& A Johnson&# 39 porkészítmény Spravato-t súlyos depresszió kezelésére hagyták jóvá. Ezeket a gyógyszereket, amelyek komoly károkat okoztak a betegeknek, fel lehet újítani. Ez azt mutatja, hogy függetlenül attól, hogy varázslatos gyógyszer, például metformin vagy tüske, például fenfluramin, hosszú idő és kemény kutatásokra van szükség a termék legjobb felhasználásának megtalálásához. Ha a kutatás elegendő, akkor a drogok és a drogok közötti határ nem lehet olyan nagy, mint az elképzelte.