Az amerikai FDA jóváhagyta a Fintepla-t (fenfluramin belsőleges oldat) Dravet-szindróma kezelésére!

A Zogenix gyógyszeripari vállalat, amely a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztésére törekszik. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) jóváhagyta a Fintepla (fenfluramin) belsőleges oldatot (CIV) Dravet-szindrómával járó epilepszia kezelésére ≥2 éves kor felett. A gyógyszert prioritási felülvizsgálati eljárás keretében hagyták jóvá. Ezt megelőzően az FDA megadta a Fintepla ritka betegségek gyógyszerének minősítését (ODD) és áttöréses gyógyszer képesítését (BTD) a Dravet-szindrómával összefüggő epilepszia kezelésére.

A Dravet-szindróma egy ritka gyermekkori epilepszia, amelyet gyakori és súlyos gyógyszer-rezisztens rohamok, kapcsolódó kórházi kezelések és orvosi sürgősségek, súlyos fejlődési és mozgási rendellenességek, valamint a hirtelen váratlan halál (SUDEP) megnövekedett kockázattal járnak.

A Fintepla alacsony dózisú fenfluramin folyékony készítménye, amely a szerotonin receptorok és a sigma-1 receptorok aktivitásának modulálásával csökkentheti a rohamok gyakoriságát (lásd referencia: A fenfluramin az 5HT2A szerotonin és a 1 szigma receptor). Két placebo-kontrollált III. Fázisú klinikai vizsgálat adatai azt mutatták, hogy azokban a betegekben, akik nem tudták a rohamokat más gyógyszerekkel megfelelően ellenőrizni, a Fintepla szignifikánsan csökkentette a görcsrohamok gyakoriságát a placebóhoz képest.

Az orvos, Joseph Sullivan, a Fintepla klinikai kutatásainak fő kutatója és a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem Benioff Gyermekkórházának Gyermekkori Epilepszia Kiválósági Központjának igazgatója elmondta: „Sok Dravet-szindrómás betegnél még mindig van egy hatalmas kielégítetlen szükség, még akkor is, ha egy vagy több jelenleg kapható epilepszia elleni gyógyszer bevétele után továbbra is súlyos rohamok jelentkeznek. Tekintettel arra, hogy a Fintepla jelentősen csökkentette a görcsrohamok gyakoriságát a klinikai vizsgálatok során, folyamatos és erős biztonsági ellenőrzéssel párosulva, úgy gondolom, hogy a Fintepla rendkívül fontos kezelési lehetőséget biztosít Dravet-szindrómás betegek számára."

Fenfluramin-molekuláris szerkezeti képlet (Képforrás: Wikipedia.org)

Az FDA jóváhagyta a Fintepla-t a Dravet-szindrómával kapcsolatos epilepszia kezelésére két randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos III fázisú klinikai vizsgálat adatai alapján (2-18 éves betegek esetében az eredményeket a Lancet, illetve a JAMA Neurology publikálta). ), valamint egy nyílt, meghosszabbított vizsgálat biztonsági adatai (sok beteg 3 évig kapta a Fintepla-t). Az adatok azt mutatják, hogy azokban a vizsgálati betegekben, akik egy vagy több olyan epilepsziás gyógyszert szedtek, amelyek nem kontrollálták megfelelően a rohamokat, a Fintepla a meglévő kezelési lehetőségek alapján szignifikánsan csökkentette a havi konvulzív rohamokat a placebóval összehasonlítva. rohamok, CS) gyakorisága. Ezenkívül a vizsgálati betegek többsége a Fintepla-kezelés megkezdésétől számított 3-4 héten belül reagált, és a kezelés teljes időtartama alatt következetes eredményeket tartott fenn.

Érdemes megjegyezni, hogy a Fintepla&# 39 gyógyszercímkéjén található egy fekete doboz, amely figyelmezteti, hogy a gyógyszer szívszelep betegséggel (VHD) és pulmonális hipertóniával (PAH) kapcsolatos. Ezen kockázatok miatt a betegeknek a kezelést megelőzően és annak során minden hat hónapban echokardiográfiás ellenőrzést kell végezniük, és a kezelés utáni három-hat hónappal az echokardiográfiás ellenőrzést kell elvégezni. Ha az echokardiogram szelep szívbetegség, PAH vagy más szív rendellenességek jeleit mutatja, az egészségügyi szakembereknek mérlegelniük kell a Fintepla betegek kezelésére történő további alkalmazásának előnyeit és kockázatait.

A VHD- és PAH-kockázatok miatt a Fintepla csak korlátozott gyógyszer-elosztási terv keretében használható kockázatértékelési és kockázatcsökkentési stratégia (REMS) keretében. A Fintepla REMS megköveteli, hogy a Fintepla-t felíró egészségügyi szakemberek és a Fintepla-t forgalmazó gyógyszertárak kifejezetten a Fintepla REMS-en tanúsítsanak, és megkövetelik a betegek regisztrációját a REMS-ben. A REMS követelményeinek részeként a gyógyszereket felíró orvosoknak és a betegeknek be kell tartaniuk a szükséges echokardiográfiai szívmonitorozást, hogy részesüljenek a Fintepla kezelésen.

A klinikai vizsgálatokban a Fintepla leggyakoribb mellékhatásai (incidencia ≥10% és magasabb, mint a placebó esetén) a következők: étvágytalanság, álmosság, szedáció és álmosság, hasmenés, székrekedés, rendellenes echokardiográfia, fáradtság vagy kimerültség, teljes Ataxia, egyensúlyzavar, járási rendellenesség, megemelkedett vérnyomás, kiáradás, túlzott nyálképzés, láz, felső légúti fertőzés, hányás, súlycsökkenés, esések, epilepsziás állapot.

A Dravet-szindróma mellett a Zogenix fejleszti a Fintepla-t a Lennox-Gastaut szindrómával (LGS) társult rohamok kezelésére is. A Dravet-szindróma és az LGS a gyermekkori rohamok két ritka és gyakran katasztrofális rohama, amelyek jellemzői a korai életkor, a rohamok különféle típusai, a rohamok magas gyakorisága, az intelligencia súlyos károsodása és a kezelés nehézségei. Az Egyesült Államokban a Fintepla megkapta a Áttöréses Kábítószer-képesítést (BTD) a Dravet-szindróma kezeléséért, az Orpán gyógyszerminősítés (ODD) a Dravet-szindróma és az LGS kezelésére.