FDA nem hajlandó jóváhagyni az új gyógyszer roxadustat

FibroGen bejelentette, hogy az Amerikai Élelmiszer-és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) kiadott egy teljes válasz levelet kapcsolatos Új Drug Application (NDA) aroxadustatkrónikus vesebetegség (CKD) vérszegénység kezelésére, kijelentve, hogy nem hagyja jóvá aroxadustat, És előírta a vállalatnak, hogy végezzen további klinikai vizsgálatokat a roxadustaton, mielőtt újra benyújtja az NDA-t.

roxadustat hipoxia-indukálható prolil-hidroxi-gátló (HIF-PH) inhibitor. Képes kezelni a vese vérszegénységet a vörösvértestek termelésének serkentésével, a vas anyagcseréjének szabályozásával és a hepcidin csökkentésével. 2019-ben a hipoxia-induktív tényezők mechanizmusát felfedező tudósok abban az évben fiziológiai vagy orvosi Nobel-díjat kaptak, és az ezekből a tudományos kutatási eredményekből született roxadustat is nagy figyelmet kapott.

Jelenlegroxadustatengedélyezték a forgalomba Kínában, Japánban, Chilében, Dél-Koreában és más helyeken kezelésére CKD vérszegénység nem dialízis függő (NDD) és dialízis függő (DD) felnőtt betegek, és az EU kérelmezni fogja a termék forgalomba augusztus végén Hoz egy döntést.

Tény, hogy az FDA döntése már előrevetítette. Az FDA eredeti PDUFA határideje a roxadustatra 2020 decembere volt, de aztán kiterjesztette felülvizsgálatát 2021 márciusára, majd 2021 augusztusára.

Miközben várta az FDA jóváhagyási határozatát, a FibroGen április 6-án nyilatkozatot adott ki, elismerve, hogy a roxadustat szívbiztonsági adatok elemzésére használt szabványokat megváltoztatták annak érdekében, hogy az adatok előnyösebbek legyenek. Az új adatok azt mutatják, hogy a roxadustat nem lehet jobb, mint a darpoetin alfa csökkenti a kockázatot a káros kardiovaszkuláris események a betegeknél. Ez hatással volt, FibroGen részvényárfolyam zuhant 43%-kal azon a napon.

2021 július közepén az FDA tanácsadó bizottsága bejelentette a roxadustat felülvizsgálatának eredményeit a krónikus vesebetegség vérszegénység kezelésében. A bizottság elsöprő számú elutasító szavazattal javasolta, hogy ne hagyják jóvá a roxadustat forgalomba hozatali kérelmét. Bár az FDA nem mindig követi a tanácsadó bizottság ajánlásait, egyértelmű, hogy ezúttal nem történt kivétel.

Ami az FDA döntését, hogy megtagadja a jóváhagyástroxadustat, FibroGen vezérigazgatója Enrique Conterno kifejezte "nagyon csalódott": "Ez egy szerencsétlen nap a betegek CKD vérszegénység az Egyesült Államokban. A Roxadustat jelenleg világszerte megváltoztatja a betegek életét. Ezután megvitatjuk a következő lépést az Egyesült Államokban partnerünkkel, az AstraZenecával."