A többcélos TKI-gátlókat áttörést jelentő terápiaként ismeri el az FDA

Exelixis bejelentette, hogy az FDA megadta a multi-célzott kis molekula TKI inhibitor cabozantinib áttörés terápia kijelölése (BTD), mint egy lehetséges terápia kezelésére betegek radioaktív jód tűzálló differenciált pajzsmirigyrák (DTC). Ezek a betegek már részesültek korábbi kezelésekben. A betegség a kezelés után fejlődött.

December 21-én az Exelixis bejelentette a cabozantinib kulcsfontosságú fázis III klinikai vizsgálatának (COSMIC-311) időközi elemzési adatait a radioaktív jód-tűzálló differenciált pajzsmirigyrák kezelésében. A placebóhoz képest a cabozantinib 78% -kal csökkentheti a betegség progressziója vagy halála kockázatát (HR: 0,22, 96% CI 0,13 – 0,36; p<>

Ezen eredmény alapján a független adatbizottság javasolta az alanyok leállították, a kutatóközpontot és a betegeket pedig fel kell függetni. Cabozantinib egy kis molekula több cél orális tirozin-kináz (TKI) inhibitor, amely gátolja a tirozin-kináz aktivitása VEGFR-1-3, C-MET, AXL, KIT, RET, FLT3, TIE-2 . A tablettákat először 2012-ben indították el az Egyesült Államokban, és előrehaladott vesesejtes karcinómában és hepatocelluláris karcinómában szenvedő betegek kezelésére használják, akik korábban szorafenib kezelést kaptak. Az Európai Unióban és a világ más országaiban és régióiban is jóváhagyták a forgalmazást. Cabozantinib még nem jelentette be a tőzsdei Kínában.

Cabozantinib molekulaszerkezet(kémiai könyv.com)

2016-ban az Exelixis kizárólagos jogot biztosított az IPSEN-nek a cabozantinib klinikai fejlesztésére és forgalmazásra az Egyesült Államokon és Japánon kívüli más országokban és régiókban. 2017-ben az Exelixis kizárólagos jogot biztosított a Takeda számára a cabozantinib klinikai fejlesztésére és forgalmazására minden japánban. Az Exelixis fenntartja magának a kizárólagos jogot a cabozantinib fejlesztésére és forgalmazására az Egyesült Államokban.

2021-ben, az Egyesült Államok hozzá 44.000 megerősített esetben a pajzsmirigyrák, és differenciált pajzsmirigy daganatok teszik ki mintegy 90% A pajzsmirigyrák esetek. A differenciált pajzsmirigyrákban szenvedő betegeket általában először megműtik, majd radioaktív jódot használnak a fennmaradó pajzsmirigyszövet felgyújtésére. Az esetek körülbelül 5- 15% -a ellenáll a radioaktív jód terápiának, és ezeknek a betegeknek a várható élettartama csak 3-6 év az áttétes betegség felfedezése után.