A perifériás κ opioid receptor (KOR) agonista, a Korsuva kiemelt felülvizsgálatot kap az amerikai FDA-tól!

A Cara Therapeutics egy klinikai stádiumú biofarmáciai vállalat, amely új vegyi anyagok fejlesztésére és forgalmazására összpontosít, amelyek célja a viszketés enyhítése a perifériás kappa-opioid receptorok (KOR) szelektív célzásával. A közelmúltban a vállalat és partnere, a Vifor Pharma közösen jelentette be, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) elfogadta a Korsuva (CR845, difelikefalin) injekcióhoz szükséges új gyógyszeralkalmazást (NDA), és elsőbbségi felülvizsgálatot adott a hemodialízis kezelésére szolgáló gyógyszerről. A beteg&# 39 közepes vagy súlyos viszketése.

Ha jóváhagyják, a Korsuva az első olyan kezelés, amely közepesen súlyos vagy súlyos viszketést kezel hemodialízisben szenvedő betegeknél. Korábban az FDA áttörő gyógyszerjelölést (BTD) adott Korsuvának ezen indikáció kezelésére. Az FDA kijelölte a GG-t; A vényköteles gyógyszerek felhasználói díjairól szóló törvény GG. (PDUFA) céldátum 2021. augusztus 23. Az FDA kijelentette, hogy jelenleg nem tervezi tanácsadó bizottsági ülések összehívását a kérelem megvitatására.

A krónikus vesebetegséghez kapcsolódó viszketés (CKD-aP) olyan betegség, amely krónikus vesebetegségben szenvedő betegeknél fordul elő hemodialízis alatt. Sok dialízisben szenvedő beteg (60-70%) viszketést tapasztal, és az esetek 30-40% -át mérsékelt vagy súlyos állapotban jelentik.

A Korsuva hatóanyaga a difelikefalin, amely a kategóriájában első osztályú KOR agonista, amely hat az emberi perifériás idegrendszerre és bizonyos immunsejtekre.

A difelikefalin kémiai szerkezete (kép forrása: medkoo.com)

A Korsuva NDA két kulcsfontosságú, 3. fázisú klinikai vizsgálat, köztük a KALM-1 és az Egyesült Államokban végzett globális KALM-2 vizsgálat, valamint további 32 klinikai vizsgálat alátámasztott adatain alapul. A 3. fázisú klinikai vizsgálatokban a közepes vagy súlyos CKD-aP-s hemodializált betegek a Korsuva injekció beadása után statisztikailag szignifikáns javulást mutattak a viszketés intenzitásában és az életminőségi mutatókban.

Dr. Derek Chalmers, a Cara Therapeutics elnök-vezérigazgatója elmondta:" Az FDA elfogadta az NDA-t a Korsuva injekcióihoz, és elsőbbségi felülvizsgálatot engedélyezett. Ez fontos mérföldkő a kezelhetetlen és viszkethetetlen viszketést szenvedő hemodialízisben szenvedő betegek számára. A Korsuva képes megváltozni a kezelési modell alapvető megváltoztatásához e súlyos kielégítetlen szükséglet esetén. Várakozással tekintünk az FDA-val való együttműködésre a felülvizsgálati folyamat során, és üzleti partnerünkkel, a Vifor Pharmával együtt továbbra is a Korsuva injekció Egyesült Államokban történő bevezetésének előkészítésére összpontosítunk."

A krónikus vesebetegséggel összefüggő viszketés (CKD-aP) refrakter egész testű viszketés, amely gyakran és intenzíven fordul elő dialízis alatt álló krónikus vesebetegségben szenvedő betegeknél. III-V stádiumú CKD-s dialízis nélküli betegeknél viszketésről is beszámoltak. Átfogó, longitudinális és multinacionális vizsgálatok becslése szerint a CKD-aP súlyozott prevalenciája a végstádiumú vesebetegségben (ESRD) szenvedő betegeknél körülbelül 40%, és a betegek körülbelül 25% -a számol be súlyos viszketésről.

A legtöbb dialízisben szenvedő beteg (kb. 60–70%) viszketésről számol be, ebből 30–40% közepes vagy súlyos viszketést jelent. Az ITCH National Registry Study (ITCH National Registry Study) legfrissebb adatai azt mutatják, hogy a viszketést szenvedő betegek körében a betegek körülbelül 59% -ának minden nap vagy szinte minden nap több mint egy éven át jelentkeznek a tünetei. Tekintettel a CKD / ESRD-vel való kapcsolatára, a legtöbb betegnek hónapokig vagy évekig tartó tünetei vannak, és a jelenlegi antipruritikus gyógyszerek, például az antihisztaminok és a kortikoszteroidok nem tudnak következetes és megfelelő enyhülést biztosítani. A mérsékelt vagy súlyos krónikus viszketésről többször kimutatták, hogy közvetlenül csökkenti az életminőséget, olyan tüneteket okoz, amelyek rontják az életminőséget (például rossz alvási minőséget), és depresszióval társulnak. A CKD-aP a hemodializált betegek mortalitásának független előrejelzője is, amely elsősorban a gyulladás és a fertőzés fokozott kockázatával függ össze.