Úttörő siRNS koleszterinszint-csökkentő gyógyszer, Leqvio: Jelentősen és tartósan csökkenti az LDL-C-t!--2/2

Érdemes megemlíteni, hogy a Leqvio a világ'. első és egyetlen kis interferáló RNS (siRNS) koleszterinszint-csökkentő (LDL-C) terápiája. A gyógyszer hatóanyaga az inclisran, amely egy új hatásmechanizmussal rendelkező első siRNS a maga nemében. Az RNS-interferencián (RNAi) keresztül hatékonyan és végső soron csökkentheti az atheroscleroticus kardiovaszkuláris betegséget (ASCVD). , LDL-C szintje ASCVD kockázati ekvivalens, heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HeFH) szenvedő betegeknél. Ezek a betegségek a szívinfarktus és a szélütés fő kiváltó okai, és végül halálhoz is vezethetnek.

Az ateroszklerózis a lipidek idővel történő felhalmozódásának felel meg, főként az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) felhalmozódásának az artéria belső falán. Az atheroscleroticus plakk véletlen felszakadása atherosclerotikus kardiovaszkuláris eseményekhez, például szívrohamhoz vagy szélütéshez vezethet. Az ASCVD az összes kardiovaszkuláris halálozás több mint 85%-áért felelős10. Az ASCVD a vezető halálok az Európai Unióban, és az ASCVD terhe az Egyesült Államokban nagyobb, mint bármely más krónikus betegség. Az ASCVD kockázati egyenértéke olyan állapotoknak felel meg, amelyek az ASCVD események hasonló kockázatához vezethetnek (például cukorbetegség, heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia).

A sztatinok széleskörű alkalmazása ellenére a magas kockázatú betegek 80%-a nem éri el az irányelvekben javasolt LDL-C célértéket. A klinikai adatok azt mutatják, hogy a lipidcsökkentő terápia maximális tolerált dózisában részesülő, de emelkedett LDL-C-értékkel rendelkező betegeknél a Leqvio hatékonyan és folyamatosan képes csökkenteni az LDL-koleszterint, és biztonságossága hasonló a placebóéhoz. Egy egyedülálló, évente kétszeri adagolási rendnek köszönhetően a Leqvio zökkenőmentesen integrálható a betegekbe' rendszeres orvosi látogatások, javítva az együttműködést és javítva a betegek prognózisát.

Az Inclisiran az első koleszterinszint-csökkentő terápia az siRNS kategóriában, amely a proprotein konvertáz szubtilizin 9-et (PCSK9) célozza meg, amely a szervezet LDL-C szabályozásának kulcsmechanizmusa. A PCSK9 fehérje csökkentheti a máj azon képességét, hogy eltávolítsa az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterint (LDL-C) a vérből, és az LDL-C a szív- és érrendszeri betegségek (CVD) fő kockázati tényezőjeként ismert. A PCSK9 célpont új kezelési modellt kínál az LDL-C leküzdésére, amely a lipidszint-csökkentő területén a sztatinok (például Lipitor) után a legnagyobb előrelépésnek tekinthető.

Az Inclisiran egyfajta siRNS, amely az emberi RNS interferencia természetes folyamatát használja fel a PCSK9 fehérjét kódoló mRNS-hez való kötődésre, hogy csökkentse az mRNS szintjét és megakadályozza, hogy a máj RNS interferencián keresztül PCSK9 fehérjét termeljen, ezáltal fokozva a máj LDL-C eltávolítási képességét. a vérből, és valósítsa meg az LDL-C szint csökkentését.

Eddig két, a PCSK9 fehérje gátlását célzó monoklonális antitest gyógyszert hagytak jóvá a piacon, ezek az Amgen's Repatha és a Sanofi/Regeneron's Praluent. Ellentétben a monoklonális antitest PCSK9 gátló gyógyszerekkel, RNSi gyógyszerként az inclisiran úgy működik, hogy közvetlenül leállítja a PCSK9 fehérje termelődését a májban.