Protalix / Casey hosszú hatású α-galactosidáz A termék pegunigalsidáz alfa felülvizsgálták az amerikai FDA prioritást!

Protalix BioTherapeutics egy biogyógyszerészeti cég elkötelezett a fejlesztés, a termelés és a kereskedelmi rekombináns terápiás fehérjék által termelt saját ProCellEx® növényi sejtfehérje expressziós rendszer. Nemrégiben, a társaság és -a társ Chiesi Világ- Ritka Betegségek, egy leányvállalat -ból Chiesi Csoport, együttesen jelentették be amit a U.S. Étel és Kábítószer Közigazgatás (FDA) birtokol elfogadott pegunigalsidáz alfa (PRX-102)s' biológiai termék engedélyező alkalmazás (BLA) és Prioritás áttekintés volt meghatározott. A gyógyszer egy hosszú hatású, rekombináns, pegylated, kereszt-linked α-galactosidáz A kezelésére felnőtt betegek Fabry-betegségben. 2018 januárjában az FDA pegunigalsidáz alfa Fast Track Status (FTD) minősítést adott.

A BLA-ben nyújtották be az FDA gyorsított jóváhagyási folyamat, és az FDA kijelölte a vényköteles kábítószer-használati díj törvény (PDUFA) cél intézkedés időpontját, mint január 27, 2021. Az FDA kijelentette, hogy jelenleg nem tervezi, hogy összehívja a tanácsadó bizottság ülésén, hogy megvitassák a kérelmet.

Ez a BLA-beadvány a preklinikai, klinikai és gyártási adatok teljes sorozatát tartalmazza, beleértve a pegunigalsidáz alfa- fázisÚ Klinikai Vizsgálatának befejezett fázisú klinikai vizsgálatát, a fázis I/II klinikai vizsgálatot követő kapcsolódó bővítési vizsgálatokat, valamint a FÁZIS III BRIDGE konverziós vizsgálatot Időközi klinikai adatok, a pegunigalsidáz alfa- kezelés 2mg/kg- os vizsgálatának folyamatos értékelése 1 mg/kg- on minden második héten.

A Fabry-betegség egy X-hez kötött örökletes betegség, amelyben a hibás gén az X kromoszóma hosszú karján helyezkedik el. A betegség az α-galaktosidáz gén hibájának köszönhető, ami az α-Galactosidáz aktivitásának hibáját eredményezi a lysoszómában, ami a globotriaosylceramid (Gb3) nevű zsírt eredményezi az erek falán az egész testben.

Fabry-kór egy ritka betegség, érintő egy személy minden 40.000-60.000. A betegnek hibája van az α-galaktosidázban, amely általában felelős a Gb3 lebomlásáért. A Gb3 rendellenes felhalmozódása az idő múlásával nő. Ezért, Gb3 elsősorban felhalmozódik a vér és a vérerek falai. A Gb3 lerakódás végső következményei közé tartozik a fájdalom és a perifériás szenzoros károsodás, a szervi elégtelenség, különösen a vesék, hanem a szív és a cerebrovascularis rendszer is.

A Pegunigalsidáz alfa (PRX-102) a rekombináns α-galactosidáz-A enzim növényi sejttenyészetben kifejezett, kémiailag módosított stabil változata. A fehérje alegységek kémiailag kereszt-linked rövid PEG kovalens kötés alkotnak molekulák egyedi farmakokinetikai paramétereket. A klinikai vizsgálatokban a pegunigalsidáz alfa keringő felezési ideje körülbelül 80 óra. A pegunigalsidáz alfa kialakulásának célja a Fabry betegpopuláció folyamatos kielégítetlen klinikai szükségleteinek kielégítése.

Protalix összpontosít fejlesztése és kereskedelmi forgalomba rekombináns terápiás fehérjék révén szabadalmaztatott növényi sejtexpressziós rendszer ProCellEx®. Protalix az első cég által jóváhagyott us Food and Drug Administration (FDA) termelni fehérje egy növényi sejt szuszpenziós kifejezés rendszer. A Protalix egyedi expressziós rendszere új módot jelent a rekombináns fehérjék ipari léptékű kifejlesztésére.

A vállalat első termékét, a taliglucceráz alfa -t (Elelyso) az amerikai FDA 2012 májusában hagyta jóvá, majd ezt követően más országok szabályozó ügynökségei hosszú távú enzimpótló terápiaként (ERT) hagyták jóvá. 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőttek és gyermekgyógyászati betegek kezelésére. A Protalix a Pfizernek a taliglucceráz alfa globális fejlesztési és kereskedelmi jogait biztosította, és a Protalix minden jogot fenntart Brazíliában.

Jelenleg a Protalix csővezetéke magában foglalja a rekombináns terápiás fehérjék szabadalmaztatott változatait a meglévő gyógyszerpiacon, beleértve: (1) pegunigalsidáz alfa, a rekombináns humán α-galaktosidáz továbbfejlesztett változata, amelyet a Fabry-betegség kezelésére használnak; (2) ) OPRX-106, fehérje orális gyulladáscsökkentő terápia a Fabry-betegség kezelésére; (3) alidornáz alfa, a kezelés a cisztás fibrózis; (4) PRX-115, egy rekombináns polietilén két növényi sejtekben kifejezett alkoholos enzim, köszvény kezelésére. Protalix és Chiesi együttműködnek a pegunigalsidáz alfa fejlesztésében és forgalmazásában az Egyesült Államokban és az Egyesült Államokon kívül.