A Reblozyl az Egyesült Államokban és Európában kiterjesztett javallatokra vonatkozik: transzfúziófüggesztés-független β-thalassemia kezelésére!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) elfogadta a Reblozyl (luspatercept-aamt) kiegészítő biológiai terméklicenc-kérelmét (sBLA), és elsőbbségi felülvizsgálatot kapott: a gyógyszer első osztályú) vörösvérsejt-érési szer (EMA), amelyet nem transzfúziófüggő (NTD) β-thalassemia (β-thalassemia) felnőtt betegek kezelésére használnak. Az FDA 2022. március 27-re tűzte ki az sBLA vényköteles gyógyszer felhasználói díjról szóló törvényének (PDUFA) céldátumát. Ezenkívül az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) elfogadta a Reblozyl ii. osztályú változás iránti kérelmét NTDβ thalassában szenvedő felnőtt betegek vérszegénység kezelésére.

Az NTD béta-thalassemia olyan betegek leírására szolgál, akik nem igényelnek rendszeres, egész életen át tartó vörösvértest-transzfúziót (RBC) a túlélés fenntartása érdekében, bár alkalmanként vagy enyhén gyakori transzfúziót igényelhetnek, általában egy előírt időn belül. Az NTD béta-thalassémiában szenvedő betegek krónikus vérszegénységet és vas túlterhelést tapasztalnak, ami számos klinikai szövődményhez vezethet, és sürgős kezelési lehetőségekre van szükség. A klinikai vizsgálati adatok azt mutatják, hogy NTD-ben szenvedő felnőtt betegeknél β thalassémiában szenvedő felnőtt betegeknél, függetlenül a kiindulási hemoglobinszinttől, a Reblozyl növelheti a beteg hemoglobinszintjét és javíthatja a beteg életminőségét.

A Reblozylt eredetileg a BMS és az Acceleron Pharmaceuticals fejlesztette ki. Miután a Merck nemrégiben 11,5 milliárd dolláros felvásárlást hajtott végre az Acceleron-nal, a Reblozyl-t most a BMS és a Merck közösen fejleszti és forgalmazzák. A Reblozyl az első vörösvértest érési szer (EMA), amelyet β-thalassemia és nagyon alacsony/alacsony/közepes kockázatú myelodysplasiás szindróma (MSD) kezelésében alkalmaznak hatósági jóváhagyással. A jogosult betegcsoportok közül a Reblozyl fontos kezelési kategóriát képvisel. Meg kell jegyezni, hogy azoknál a betegeknél, akiknek azonnal ki kell javítaniuk a vérszegénységet, a Reblozyl nem alkalmas a vörösvértestek transzfúziójára.

A Reblozyl hatóanyaga a luspatercept, amely egy első osztályú vörösvértest érési szer (EMA), amely szabályozhatja a késői vörösvértestek érését. A luszpatercept egy oldható fúziós fehérje, amelyet az emberi IgG1 Fc-doménjének és az Activin IIB receptor (ActRIIB) extracelluláris doménjének fúziója hoz létre. Ligand csapdaként célzott kötéssel szabályozhatja a késői RBC érlelést. Az átalakító növekedési faktor (TGF)-β bizonyos ligandumok szupercsaládja csökkenti az Smad2/3 jelátviteli útvonal aktiválását, javítja az érvénytelen RBC termelését, elősegíti a késői RBC vörösvértestek érését és növeli a hemoglobinszintet.

A Reblozyl sBLA és a II. osztályú változási alkalmazások a pivotális 2 BEYOND vizsgálat biztonságossági és hatásossági eredményein alapulnak. A vizsgálatot NTD béta-thalassémiában szenvedő felnőtt betegeken végezték, és a Reblozyl-t a legjobb szupportív ellátással (BSC) kombinálva értékelték. A 2021 júniusában közzétett adatok azt mutatták, hogy a Reblozyl+BSC kezelési csoport betegeinek 77,1%-a emelkedett hemoglobinszintet ért el (≥1,0 g/dl), míg a placebo+BSC csoport 0% volt. Ezenkívül a placebo csoporthoz képest a Reblozyl-csoportban a betegek is jobb eredményekről számoltak be.

Dr. Noah Berkowitz, a Bristol-Myers Squibb hematológiai fejlesztésének alelnöke elmondta: "A nem transzfúziótól függő béta-thalassémiában szenvedő betegeknek nincs szükségük egész életen át tartó vérátömlesztésre a túléléshez, de hatékony kezelési lehetőségekre van szükségük, mert krónikus vérszegénységgel és vasterheléssel szembesülnek. A Reblozyl által okozott klinikai szövődmények. A reblozyl számos ország (köztük az Egyesült Államok és az Európai Unió) által jóváhagyott fontos kezelés a β-thalassémiával és az alacsony kockázatú myelodysplasiás szindrómával kapcsolatos vérszegénység kezelésére. Mi és a Merck elkötelezettek vagyunk a Reblozyl Project klinikai gyakorlatának további előmozdítása mellett, és alig várjuk, hogy szorosan együttműködjenek az FDA-val a felülvizsgálati folyamat során, hogy új kezelési lehetőséget hozzunk létre ebben az alulszolgált betegcsoportban."