A Sanofi / Regeneron Dupixent, az Egyesült Államokban jóváhagyva: az első biológiai gyógyszer közepes vagy súlyos atópiás dermatitis kezelésére 6-11 éves gyermekeknél!

Sanofi és Regeneron nemrégiben jelentették be, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) jóváhagyta a Dupixent (dupilumab) készítményt közepesen súlyos vagy súlyos atópiás dermatitiszben (AD) szenvedő 6–11 éves gyermekek kezelésére. A jelzést prioritási felülvizsgálati eljárás keretében hagyták jóvá. Ezt megelőzően az FDA megadta a Dupixent Áttöréses Kábítószer-képesítést (BTD) a 6 hónapos és 11 éves gyermekek súlyos AD kezelésére rosszul szabályozott külső vényköteles gyógyszerekkel.

Érdemes megemlíteni, hogy a Dupixent az egyetlen biológiai anyag, amelyet a közepes vagy súlyos AD gyermekek 6–11 éves korosztályánál hagytak jóvá. A gyógyszer specifikus indikációja: További fenntartó terápiaként külső vényköteles terápiával nem lehet teljesen ellenőrizni. Betegségek, vagy ha ezek a terápiák nem kívánatosak 6–11 éves gyermekekben, közepesen súlyos vagy súlyos AD-vel kezelhetők.

A Dupixent szubkután injekciókészítmény. Gyermekkori (6–11 éves) AD-betegekben létezik 2 adagolási rend a súly előírása szerint (a kezdeti beadagolás után ≥ 15 kg testtömegű gyermekeknek a< értékre történő adagolása; { A {3}} kg hetente egyszer 4 300 mg, a ≥ 30 kg-tól<-ig terjedő gyermekeknek szánt adag; 60 kg 200 mg 2 hét).

A Dupixent egy teljesen humanizált monoklonális antitest, amely gátolja az IL-4 és IL-13 jelátvitelt. A gyógyszer nem immunszuppresszáns. A Dupixent&39 klinikai vizsgálataiból származó adatok azt mutatják, hogy az IL-4 / IL-13 a 2 típusú gyulladás egyik fő mozgatórugója, és kulcsszerepet játszik az atópiás dermatitiszben, asztmában és az orrüregben fellépő krónikus rhinosinusitisben. polipózis (CRSwNP). A globálisan jóváhagyott három indikáció közül több mint 150 000 beteg részesült Dupixent-kezelésben.

Dr. George D. Yancopoulos, a Regeneration egyik alapítója, elnöke és tudományos főigazgatója elmondta:" Ez a jóváhagyás modellező hatékonyságot és biztonságot nyújt a közepesen súlyos vagy súlyos atópiás dermatitiszben szenvedő gyermekek számára. Ezek a fiatal és kiszolgáltatott csoportok küzdenek a bomlás tüneteivel. Folytatjuk a Dupixent potenciáljának vizsgálatát 6 hónaptól 5 éves korig, közepesen súlyos vagy súlyos atópiás dermatitisz és asztma esetén. Ezenkívül a 2 típusú betegségek által okozott egyéb gyulladások kezelését is vizsgáljuk, ideértve az eosinofil nyelőcsőgyulladást, az élelmiszer- és környezeti allergiákat, a krónikus obstruktív tüdőbetegségeket és más bőrbetegségeket."

John Reed, a Sanofi globális kutatási és fejlesztési vezetője elmondta: „Ez az FDA jóváhagyás újabb mérföldkő a Dupixent, mint innovatív bioterápiás eljárás során az atópiás dermatitis és más olyan betegségek kezelésére, amelyeket részben a 2 típusú gyulladás okoz. A súlyos atópiás dermatitiszben szenvedő gyermekek ápolószemélyzete és orvosai ma már bizonyítottan biztonságos első osztályú biológiai szert használhatnak, a biztonsági tényezők gyakran kulcsszerepet játszanak a fiatalabb betegek kezelésében. Ezen túlmenően a Dupixent az első viszketés és a betegség súlyosságának javulását figyelték meg a beadást követő 2 héten belül, és az aktív kezelés ideje alatt továbbra is megfigyelték, ami ezeknek a gyermekeknek és családjaiknak fontos."

Ez a jóváhagyás egy kulcsfontosságú Dupixent Pediatric III fázisú klinikai vizsgálat (NCT 03345914) eredményein alapul. Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely a Dupixent hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálta a szokásos kezelés helyileg alkalmazható kortikoszteroidokkal (TCS) kombinálva súlyos AD-kben (a bőrfelület átlagosan 60% -át lefedő átlagban) ). Összesen {6} 11 {6} súlyos AD beteget vettünk be, akiket a helyi gyógyszerek nem tudtak teljes mértékben ellenőrizni. Összességében a betegek 92% -a szenved legalább egyidejű betegségtől, például allergiás nátha, asztma és ételallergia.

A vizsgálat során az összes beteg TCS-t kapott. Ezeket a betegeket véletlenszerűen három kezelési csoportba soroltuk, és 16 hetes kezelést kaptak: az első csoport 300 mg 4 hétenként 300 mg Dupixent szubkután injekciót kapott (kezdeti adag 600 mg). ; a második csoport 100 mg vagy 200 mg Dupixent szubkután injekciót kapott minden 2 héten (kiigazított testtömeg alapján, a< dózis; 30 kg {{ 4}} mg, ≥ 30 kg dózis 200 mg), a kezdő adag 200 mg, illetve 400 mg; a harmadik csoport subcutan injekciót kapott placebóval 2 hetente vagy 4 hetente. Az elsődleges végpont azon betegek aránya volt, akik elérték a nyomozó általános értékelésének (IGA) pontszámát 0 (törlődik) vagy 1 (majdnem eliminálták), és az {ek} súlyossági index {EARI-} javulása 75% -kal javult (EASI- 75, általános elsődleges végpont az Egyesült Államokon kívül) 16 héten belül.

Az eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat elérte az elsődleges és a másodlagos végpontot. Az adatok azt mutatták, hogy a súlyos AD-ban szenvedő gyermekeknél a TCS-hez képest a Dupixent és a TCS jelentősen javította a betegség általános súlyosságát, a bőr clearance-ét, viszketést és az egészséggel kapcsolatos életminőség mérési eredményeit. Ezenkívül a biztonsági adatok összhangban állnak a ( 12 éves és annál idősebb betegcsoportokban korábban rögzített biztonsági adatokkal, beleértve a numerikusan alacsonyabb bőrfertőzési arányt a placebohoz képest).

A 1 6 hetes kezelés eredményei az alábbiakat tartalmazzák: (1) {{2}}% és {{3}}% az első és a második beteg csoportok, illetve a placebócsoportban az {0} tiszta vagy 1 (majdnem tiszta) és 1 (majdnem tiszta) és 1 1% -os IGA-értéket értek el: p< 0,000="" {="" {1}}="" és="" p="0." 0004).="" (2)="" 70%="" és="" {{1="" 3}}%="" -uk="" az="" első="" és="" a="" második="" csoportban="" a="" {{1="" 4}}%="" -os="" vagy="" annál="" magasabb="" bőrjavulást="" ért="" el="" (easi-75),="" összehasonlítva="" a="" 2="" 7%="" -ával="" a="" placebo="" csoportban="" (mindkettő="">< 0,000="" 1).="" (3)="" az="" első="" és="" a="" második="" csoport="" átlagos="" easi-pontszáma="" 8="" 2%="" -kal="" és="" 78%="" -kal="" javult="" a="" kiindulási="" értékhez="" képest,="" és="" 49%="" -kal="" a="" placebo="" csoportban="" (mindkét="">< 0,000="" 1).="" (4)="" a="" dupixent="" jelentős="" megkönnyebbülést="" mutatott="" a="" viszketéstől="" és="" javította="" a="" betegek="" által="" jelentett="" eredmények,="" például="" szorongás,="" depresszió,="" szülők="" és="" családtagok="" egészségi="" életminőségének="">

A 1 6 - hetes kezelési időszak alatt az első és a második csoportban a nemkívánatos események teljes előfordulása 65% és {{2}}%, és { {3}}% a placebo csoportban. A Dupixent-kezeléssel gyakoribb mellékhatások a kötőhártyagyulladás (7% a 1 csoportban, 1 5% a 2 csoportban, 4% a placebóban), nasopharyngitis (13% a 1 csoportban, 7% a 2 csoportban, 7% a placebóban)), az injekció beadási helyének reakciója (10% az első csoportban 1 1% a második csoportban, {{1 6}}% a placebo csoportban). Egyéb előre meghatározott nemkívánatos események a következők: bőrfertőzések (6% a 1 csoportban, {{2 0}}% a 2 csoportban, 1 3 % placebóban), herpeszvírus-fertőzések (2% a 1 csoportban, 3% a 2 csoportban és 5 a placebóban)%).

Ezen eredmények alapján a Dupixent az első olyan biológiai anyag, amely pozitív eredményeket mutat e gyermek (6-11 éves) AD populációban.

A Dupixent a 2 típusú gyulladás egyik fő mozgatórugóját célozza meg. A gyógyszer egy teljesen humanizált monoklonális antitest, amely specifikusan gátolja két kulcsfehérje, az IL-4 és az IL-13 túlzott aktiválási jeleit. Az IL-4 / IL-13 két gyulladásos tényező, és az allergiás betegségek és más típusú 2 típusú gyulladásos betegségek, köztük az atópiás dermatitisz, asztma, eosinofil nyelőcsőgyulladás, fűallergia, földimogyoró-allergia, belső eredetű gyulladás fő mozgatórugói. stb.

A Dupixent március végén került forgalomba 2017 , mint a&{39 világ első biológiai ágense mérsékelt és súlyos atópiás dermatitis kezelésére. Eddig számos ország és régió jóváhagyta a drogot, köztük az Egyesült Államok, az Európai Unió és Japán. Az Egyesült Államokban a Dupixent jóváhagyásra került a 2 típusú gyulladás által okozott három betegség kezelésére: közepes vagy súlyos atópiás dermatitis (≥ 6 éves betegek), közepes vagy súlyos asztma (≥ {{4} } éves betegek), valamint az orrpolipok orrszarvú-gyulladásos krónikus betegsége (CRSwNP, felnőtt beteg).

Jelenleg Sanofi és Regener kiterjedt klinikai projektet folytatnak a Dupixent értékelésére az allergiák és más típusú 2 gyulladások okozta betegségek kezelésére, ideértve a következőket: gyermekkori asztma (6-11 éves, III. Stádium), gyermekkori atópia Dermatitis (6 hónaptól 5 évig, II / III. Stádium), eozinofil nyelőcsőgyulladás (III. Stádium), krónikus obstruktív tüdőbetegség (III. Stádium), bullous pemphigoid (III. Stádium), nodularis prurigo (III. Szakasz) ), krónikus spontán csalánkiütés (III. szakasz), élelmiszer- és környezeti allergiák (II. szakasz).

A Dupixent egy másik fontos termék, amelyet Sanofi és Regener fejlesztettek ki a PCSK 9 gátló lipidcsökkentő gyógyszer Praluent nyomán, és várhatóan játékmegváltoztató gyógyszerré válik. Jelenleg a Dupixent javallata folyamatosan növekszik. A jól ismert gyógyszerpiac-kutató szervezet, az InstatePharma jósolta, hogy a gyógyszer globális eladása 2024 -ben eléri a 8 milliárd dollárt.