Jelentős előrelépés a radikális akut kezelés tíz éve alatt: A BXCL501 (dexmedetomidin sublingual film) felülvizsgálat alatt áll az Egyesült Államokban!

A BioXcel Therapeutics (BTI) egy klinikai stádiumú biogyógyszeripari vállalat, amely új mesterséges intelligencia-módszerek alkalmazásával foglalkozik transzformatív gyógyszerek kifejlesztésével az idegtudomány és az immun-onkológia területén. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) elfogadta a BXCL501 (dexmedetomidin sublingual film) új gyógyszeres alkalmazását (NDA), amelyet skizofrénia és I bipoláris rendellenesség esetén alkalmaznak. Típusú és II. Típusú agitáció akut kezelése .

A&idézet szerint; A vényköteles gyógyszerek felhasználói díjairól szóló törvény" (PDUFA), az FDA által az NFÜ-vel kapcsolatos határozat meghozatalának dátuma 2022. január 5. Jelenleg az FDA nem tervezi tanácsadó bizottsági ülések összehívását a kérelem megvitatására. Jóváhagyása esetén a BXCL501 jelenti a skizofrénia és a bipoláris rendellenességgel kapcsolatos izgatás akut kezelésének első jelentős előrelépését az elmúlt évtizedben.

A BXCL501 egy kutatás alatt álló, szabadalmaztatott, orálisan oldott dexmedetomidin (dexmedetomidin) filmkészítmény; A dexmedetomidin egy szelektív α2a receptor agonista, amelyet klinikailag intravénás készítményként alkalmaznak, izgatottság és opioid megvonási tünetek kezelésére. A BioXcel úgy véli, hogy a BXCL501 potenciálisan kauzális agitációs mechanizmust céloz meg. Agitációgátló hatásokat figyeltek meg különféle neuropszichiátriai betegségek többféle klinikai vizsgálatában, ideértve a skizofréniával kapcsolatos izgatottságot (I. SERENITY) és a bipoláris rendellenességgel kapcsolatos izgatottságot (SERENITY II), a demenciával kapcsolatos izgatottságot (TRANQUILITY).

Korábban az amerikai FDA a BXCL501-nek áttörő gyógyszerjelölést (BTD) adott a demenciával kapcsolatos agitáció akut kezelésére, és a gyorsított kijelölést (FTD) a skizofrénia, bipoláris rendellenesség és demencia kapcsán fellépő agitáció akut kezelésére.

BXCL501 hatásmechanizmus

Az agitáció gyakori és nehezen kontrollálható tünet, amely különféle neuropszichiátriai betegségekhez kapcsolódik, beleértve a skizofréniát, valamint az I. és II. Típusú bipoláris rendellenességeket. Jelenleg az agitáció még mindig növekvő orvosi teher. Becslések szerint csak ennek a két betegségnek körülbelül 9 millió felnőtt betege van az Egyesült Államokban, és évente több mint 3 millió ember tapasztal izgatottságot. Átlagosan az ilyen betegségekben szenvedő betegek évente több mint egy tucat rohamot tapasztalnak, amelyek többségéhez gyógyszeres kezelés szükséges.

A tünetek fokozódásának és az agresszió megjelenésének elkerülése érdekében elengedhetetlen a korai azonosítás és az időben történő beavatkozás az izgatottság csökkentése érdekében. A szakértői konszenzusra vonatkozó legjobb gyakorlati irányelvek azt sugallják, hogy az izgatottságot kombinálni kell a páciens által önként elfogadott, viselkedési szedációs technikákkal, beszédlazítással és gyógyszerekkel, anélkül, hogy erőltetnék őket, és a farmakológia célja a&szedáció, de nem a túlzott szedáció." Egy nem invazív kezelés, amely a tünetek gyors és tartós enyhítését biztosíthatja, segíthet elkerülni a drága és traumatikus kényszerintézkedéseket, például a fizikai visszatartást és az elszigeteltséget, ami kórházi felvételhez és elhúzódó tartózkodáshoz vezethet.

Dexmedetomidin-kémiai szerkezet (kép forrása: wikidata.org)

A BXCL501 NDA-t 2 randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportú, 3. fázisú vizsgálat adatai támasztják alá (SERENITY I és SERENITY II). Ez a két tanulmány külön értékelte a BXCL501-et a skizofrénia és az I. típusú és a II. Típusú agitáció akut kezelésére. Ebben a két vizsgálatban a BXCL501 jól tolerálható volt, és mind a 120, mind a 180 mikrogramm dózisokkal elérte az elsődleges és a másodlagos végpontot, ami azt jelzi, hogy többszörös agitációs skálán a placebóval összehasonlítva ez statisztikailag szignifikáns és összehasonlította az alapszinttel. Gyors és tartós fejlődés.

Vimal Mehta, a BioXcel vezérigazgatója elmondta:" Az NDA benyújtása fontos mérföldkőnek számít abban a célunkban, hogy új kezelési lehetőségeket nyújtsunk skizofréniában és bipoláris rendellenességben szenvedő betegek millióinak. Úgy gondoljuk, hogy ha a BXCL501 jóváhagyásra kerül, akkor az jelentős javulást jelent ezen betegek agresszív ellátásában és kezelésében, és képes csökkenteni az orvosok és a rokon gondozók terheit. Amíg az FDA felülvizsgálja az NDA-t, folytatjuk átfogó üzleti stratégiánk végrehajtását annak biztosítása érdekében, hogy jól tudjuk vinni a BXCL501-t az Egyesült Államok betegei és egészségügyi szolgáltatói számára a radikális terápia területén felmerülő fontos kielégítetlen orvosi igények kielégítésére."