Spanyolország sikeresen kifejlesztett egy új típusú nanomedicinát a Fabry-betegség kezelésére

A közelmúltban a spanyol Legfelsőbb Kutatási Tanács (CSIC) alá tartozó barcelonai anyagtudományi intézet (ICMAB-CSIC) kutatói sikeresen kifejlesztettek egy új gyógyszert Fabry kezelésére.

A Fabry-betegség ritka betegség, egy örökletes lizoszomális tárolási betegség, amelyet az α-galaktozidáz A-t (α-Gal A) kódoló GLA gén mutációi okoznak. A betegség kardiovaszkuláris és cerebrovaszkuláris szövődményeket és veseelégtelenséget, valamint súlyos fájdalom epizódokat okozhat. A statisztikák szerint az EU-országokban 10 000 emberre 2,6 ember szenved Fabry-betegségben.

A Xixin által kifejlesztett nano gyógyszer neve&"; nanoGLA"". Tanulmányok kimutatták, hogy az új gyógyszer klinikai hatékonysága jobb, mint a Fabry-betegség kezelésére jelenleg engedélyezett enzimpótló terápia. Ugyanakkor előnyei vannak az alacsonyabb költségek és a betegek életminőségének javítása.

A gyógyszer a" Smart4Fabry" projekt indult 2017-ben Európában. A projekt kutatását és fejlesztését 5,8 millió euróval finanszírozták az Európai Unió' s GG; Horizon 2020" program. Jelenleg a gyógyszert az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ritka betegségek gyógyszereinek bizottsága (COMP) engedélyezte.