A második generációs orális trombopoietin receptor agonista Doptelet jóváhagyta az Európai Unió!

A svéd ritka betegségek biovitruma (SOBI) svéd gyógyszeripari vállalat a közelmúltban bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EK) jóváhagyta a Doptelet (avatrombopag) alkalmazási körének kiterjesztését olyan elsődleges betegségek kezelésére, amelyek hatástalanok más kezelésekkel (például kortikoszteroidokkal, immunglogulinokkal) szemben krónikus immunthrombocytopeniában (ITP) szenvedő felnőtt betegek.

Az immunthrombocytopenia (ITP) egy autoimmun betegség, amelyet alacsony vérlemezkeszám jellemez, ami a véraláfutások és a vérzés fokozott kockázatához vezet. A becslések szerint 100-ból minden millió ember ITP, és ha a tünetek továbbra is fennállnak több mint 12 hónap, a betegség tekinthető krónikus. Az elsődleges ITP előfordulási gyakorisága a felnőtt populációban évente 3,3 per 100 000 fő. Jelenleg nincs gyógymód az ITP. Ezek a betegek általában relapszus után kapott különböző kezelések, és még mindig szükség van gyógyszerek kockázatának csökkentésére jelentős klinikai vérzés.

A Doptelet hatóanyaga avatrombopag egy második generációs, naponta egyszer orális thrombopoietin receptor agonista (TPO-RA), amely utánozza a TPO hatásait, amely a normál vérlemezke-termelés fő szabályozója.

Az Egyesült Államokban a Doptelet-et az FDA 2018 májusában hagyta jóvá a thrombocytopenia kezelésére krónikus májbetegségben (CLD) szenvedő felnőtt betegeknél, akik műtétet terveznek. 2019 júniusában az FDA jóváhagyta a Doptelet alkalmazási körének kiterjesztését a thrombocytopenia kezelésére krónikus immunthrombocytopeniában (ITP) szenvedő felnőtt betegeknél, akik nem reagáltak a korábbi terápiákra. Az Európai Unióban a Doptelet-et 2019 júniusában engedélyezték olyan felnőtt cld-ben szenvedő betegek esetében, akik súlyos thrombocytopenia kezelésére invazív műtétet terveznek végezni.

Ravi Rao, a SOBI főorvosa és a K+F vezetője a következőket nyilatkozta: "A Doptelet ITP-indikációkhoz való uniós jóváhagyása európa-szerte mérföldkő az ITP-betegek számára. Az ITP-ben jelentős, nem teljesültek orvosi szükségletek állnak fenn. Ez a jóváhagyás nagyon fontos. Ez egy nagyszerű lehetőség számunkra, hogy a betegek egy új kezelési lehetőség. A Doptelet új szájon át történő kezelési tervet biztosít a betegek és az orvosi szakértők számára, az élelmiszertípusok korlátozása nélkül."