Az amerikai FDA megadta a CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) minősítést!

A vezető génszerkesztő cég, a CRISPR Therapeutics a közelmúltban bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) megadta a CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) minősítést: ez egy génszerkesztő allogén CAR-T sejt, amely teljes egészében a Therapies cég tulajdonában van. visszaeső vagy refrakter CD19+B sejtes rosszindulatú daganatok kezelésére. A CRISPR Therapeutics a CRISPR/Cas9 génszerkesztő technológiát használja, hogy három génszerkesztést hajtson végre egészséges donoroktól származó T-sejteken, lehetővé téve, hogy CAR-T-sejtjei" off-the-shelf"

A Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) egy gyorsított (gyorsított terápia), amelyet az innovatív regeneratív terápiák fejlesztésének és jóváhagyásának felgyorsítására fejlesztettek ki, amikor az Egyesült Államok felülvizsgálta a" 21st Century Cures Act" regeneratív gyógyszerekkel kapcsolatos rendelkezéseit. ; 2016 decemberében. Csatorna) rendszer. Az RMAT lehet sejtterápia, terápiás szövettechnológiai termékek, emberi sejtek és szövettermékek, vagy más kombinált terápia, amely regeneratív gyógyszertechnológiai termékeket is tartalmaz.

A kutatás alatt álló gyógyszer RMAT minősítésének megszerzéséhez előzetes klinikai kutatási adatokkal kell rendelkezni annak bizonyítására, hogy a gyógyszer pozitív eredménnyel jár egy súlyos vagy életveszélyes betegség kezelésében, késleltetésében, visszafordításában vagy gyógyításában, vagy nem elégíti ki az orvosi igényeket. Az RMAT minősítés magában foglalja a Fast Track Qualification (FTD) és a Breakthrough Drug Qualification (BTD) összes preferenciális szabályzatát, beleértve az FDA-val való korai interakció lehetőségét, a kiemelt felülvizsgálatot és a gyorsított jóváhagyást.

Dr. Samarth Kulkarni, a CRISPR Therapeutics vezérigazgatója a következőket mondta:"Ez az RMAT minősítés az általunk eddig szolgáltatott biztató klinikai adatokon alapul. Ez egy fontos mérföldkő, ami azt jelzi, hogy az FDA elismerte a CTX110-et a hematológiai rosszindulatú daganatok kezelésében. Transzformációs potenciál. Várjuk az FDA-val való szoros együttműködést annak érdekében, hogy folytassuk erőfeszítéseinket, hogy ezt a fontos új kezelést a betegekhez eljuttassuk."

Autológ CAR-T és allogén CAR-T (Kép forrása: crisprtx.com)

A CTX110 egy egészséges donoroktól származó, génszerkesztett allogén CAR-T sejtterápia, amely a CD19-et célozza meg, amely jelenleg a CAR-T fejlesztés népszerű célpontja. A CD19 egyfajta klaszter-differenciálódási antigén, és fontos membránantigén, amely a B-sejtek proliferációjával, differenciálódásával, aktiválásával és antitest-termelésével kapcsolatos.

Jelenleg egy egykarú, többközpontú, nyílt, 1. fázisú klinikai vizsgálat, a CARBON a CTX110 több dózisszintjének biztonságosságát és hatékonyságát értékeli a kiújult vagy refrakter B-sejtes rosszindulatú daganatok kezelésében. A vizsgálatba relapszusos vagy refrakter B-sejtes CD19+ rosszindulatú daganatokban szenvedő felnőtt betegeket vontak be, akik korábban legalább 2 kezelési vonalat kaptak.

Az idén októberben közzétett adatok azt mutatták, hogy a kezelési szándékú (ITT) populációban a nagy B-sejtes limfómában (LBCL) szenvedő betegek teljes remissziója a 2-es dózisszint (DL2: 100x10E6) és az egyszeri adag magasabb szintjei mellett. CTX110 kezelés Az ORR arány elérte az 58%-ot, a teljes remissziós ráta (CR) pedig a 38%-ot. Ezenkívül az LBCL-betegeknél a remisszió hosszan tartó volt, a 6 hónapos CR-arány 21%, és a leghosszabb remisszió az első infúzió után 18 hónappal maradt fenn.

Ebben a kísérletben a CTX110 remissziós aránya és tartóssága hasonló volt az ITT alapján jóváhagyott autológ CD19 CAR-T terápiához. A CTX110 pozitív és differenciált biztonsági jellemzőkkel rendelkezik, nincs 3-as vagy magasabb fokozatú citokinfelszabadulási szindróma (CRS), alacsony a fertőzési arány és az immuneffektor sejtekkel kapcsolatos neurotoxikus szindróma (ICANS) előfordulása.