Az amerikai FDA nyújtott Sanofi rilzabrutinib gyorsított minősítést!

Sanofi nemrég bejelentette, hogy az Amerikai Élelmiszer-és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) nyújtott Rilzabrutinib Fast Track kijelölése (FTD) kezelésére immun thrombocytopenia (ITP). A rilzabrutinib egy orális Bruton-tirozin-kináz (BTK) gátló fejlesztés alatt áll. A gyógyszer rendelkezik azzal a potenciállal, hogy lesz az első BTK-gátló kezelésére ITP. 2018 októberében az FDA a ritka betegségek gyógyszereinek megnevezését (ODD) adta meg a rilzabrutinib számára az ITP kezelésére. A fázis 1/2 vizsgálat pozitív eredményeit követően a Sanofi elindított egy fázis III klinikai vizsgálatot a rilzabrutinib ITP-re történő értékelésében.

A ritka betegségek gyógyszerei a ritka betegségek megelőzésére, kezelésére és diagnosztizálására használt gyógyszerekre utalnak, és a ritka betegségek általános kifejezése a rendkívül alacsony előfordulási gyakoriságú betegségek osztálya, más néven "ritka betegségek". Az Egyesült Államokban a ritka betegségek olyan betegségekre utalnak, amelyekkevesebb mint 200 000 betegnél fordulnak elő. Ösztönzők a ritka betegségek gyógyszerek fejlesztése közé tartozik a különböző klinikai fejlesztési ösztönzők, mint például az adójóváírások kapcsolatos klinikai vizsgálati költségek, FDA felhasználói díj csökkentése, és a klinikai vizsgálatok. Az FDA segítséget a tárgyalás design és a 7 éves piaci kizárólagossági időszak a jóváhagyott jelzések után a gyógyszer elindul.

A gyorsított kvalifikáció (FTD) célja, hogy felgyorsítsa a súlyos betegségek gyógyszereinek fejlesztését és gyors felülvizsgálatát a kulcsfontosságú területeken a súlyos, kielégítetlen egészségügyi szükségletek kezelése érdekében. Megszerzése gyorsított képesítések kísérleti gyógyszerek azt jelenti, hogy a gyógyszeripari vállalatok kölcsönhatásba léphet az FDA gyakrabban során a kutatási és fejlesztési szakaszban. A forgalomba hozatali kérelem benyújtását követően gyorsított jóváhagyásra és elsőbbségi felülvizsgálatra jogosultak, ha megfelelnek a vonatkozó szabványoknak. Emellett folyamatos felülvizsgálatra is jogosultak.

A rilzabrutinib kémiai szerkezete (kép forrás: pubchem)

Az immunthrombocytopenia (ITP) egy ritka és súlyos autoimmun betegség, amelyet az immunmediált vérlemezke-pusztulás és a vérlemezke-termelés romlása jellemez, ami alacsony vérlemezkeszámot (thrombocytopenia) és könnyű vérzést eredményez. És káros hatással van a betegek életminőségére. Azoknál az ITP-betegeknél, akik relapszus vagy rezisztencia miatt kortikoszteroid terápiát kaptak, még mindig jelentős kielégítetlen orvosi igény van a gyors és tartós remisszió elérésére.

A Rilzabrutinib egy orális, reverzibilis, kovalens, BTK inhibitor, amely klinikai fejlesztés alatt áll az immunmediált betegségek kezelésére. BtK részt vesz a veleszületett és adaptív immunválasz, és egy jel molekula immunmediált betegségek. A kutatási adatok azt mutatják, hogy a rilzabrutinib blokkolhatja a gyulladásos immunsejteket, kiküszöbölheti az autoantitestek destruktív jeleit, és megakadályozhatja az új autoantitestek termelését anélkül, hogy lelenneb b-sejtek. A Rilzabrutinib potenciálisan a betegség patogenezisét célozza meg, és nem mutatták ki, hogy megváltoztatná a vérlemezke-aggregációt. E mechanizmusok klinikai jelentőségét jelenleg vizsgálják, és biztonságukat és hatékonyságukat egyetlen szabályozó ügynökség sem vizsgálta felül.

Az ITP mellett a rilzabrutinib jelenleg a pemphigus fázis 3 klinikai kezelésében van, amely egy immunmediált betegség, amelyet a nyálkahártyán és a bőrön lévő hólyagok jellemeznek. Ezen túlmenően, rilzabrutinib is megkezdte fázis 2 klinikai vizsgálatok kezelésére autoimmun betegségek IgG4 betegségek.