Az amerikai FDA jóváhagyta Jelmyto (mitócin) a teljes elengedési arány 58%

UroGen Pharmaceuticals nemrég bejelentette, hogy az amerikai Food and Drug Administration (FDA) gyorsan jóváhagyott Jelmyto (mitócin) pyelonecal calyces gél készítmény, amely egy első osztályú gyógyszer kezelésére használt alacsony minőségű felnőttek Felső-uroteli karcinóma (LG-UTUC). Jelmyto hagyták jóvá egy kiemelt felülvizsgálati folyamat, és korábban kapott egy áttörés kábítószer-minősítés (BTD). Érdemes megemlíteni, hogy a Jelmyto az lg-UTUC kezelésére jóváhagyott első és egyetlen nem sebészeti kezelési lehetőség.

Jelmyto áll mitomikin (a kemoterápiás gyógyszer) és egy steril gél, segítségével kifejlesztett UroGen szabadalmaztatott lassú felszabadulású RTGel ™ technológia. A gyógyszer célja, hogy tegye ki a húgyúti szövetek mitócin hosszú ideig, lehetővé teszi, hogy kezelje daganatok nem sebészeti eszközökkel.

Ez a mérföldkő-jóváhagyás a III. A vizsgálat azt mutatta, hogy a Jelmyto klinikailag jelentős betegségfelszámolást ért el felnőtt LG- UTUC betegeknél: a teljes válaszadási arány 58% volt, és a válasz medián időtartama (DOR) még nem valósult meg. Ezek az adatok arra utalnak, hogy a ritka és nehezen kezelhető rákos beteg LG-UTUC, Jelmyto nyújt hatékony, vese-megtartó kezelési lehetőség.

A vizsgálat eredményei a következők: (1) A kezelés szándékában és a diagnózis során működésképtelennek ítélt személyek alcsoportjában a teljes válaszarány (CR, elsődleges végpont) 58% volt. (2) A remisszió időtartamának értékelésére szolgáló 12 hónapos időpontban 19 beteg még mindig CR státuszban volt, 7 betegnél volt a betegség kiújult, és 9 beteg folytatta a 12 hónapos remissziós adatok értékelését. (3) A Kaplan-Meier-elemzés által értékelt 12 hónapos remisszió tartós aránya (időközi adatok alapján) 84% volt. (4) A leggyakoribb mellékhatások (> 20%) az ureterális elzáródás, derékfájás, húgyúti fertőzés, hematuria, veseelégtelenség, fáradtság, hányinger, hasi fájdalom, dysuria és hányás. A legtöbb mellékhatás enyhe vagy közepesen súlyos. Meglévő kezelési módszerekkel ellenőrizhető, és nem fordult elő kezeléssel összefüggő haláleset.

LG-UTUC egy ritka rák fordul elő, hogy a felső húgyúti, ureter, és a vesék. Az Egyesült Államokban évente körülbelül 6000-7000 új vagy relapszusos LG-UTUC beteg van. A húgyúti rendszer anatómiájának összetett, és a kezelés nehéz. A jelenlegi szabványok ellátás közé tartozik a többszörös műtétek, és a legtöbb beteg igényel radikális nephroureterectomia, beleértve a medence eltávolítása, vese, ureter, és a húgyhólyag mandzsetta. Bonyolítja a kezelést, hogy az LG-UTUC leggyakrabban látható betegek több mint 70 éves. Ezeka betegek már károsodott vesefunkció, és szenvedtovábbi szövődmények miatt nagy műtét.

Seth Lerner, MD, vezető nyomozó az OLYMPUS vizsgálat és professzora urológia a Baylor College of Medicine Texasban, azt mondta: "Radikális nephroureterectomia társul csökkent veseműködés és egyéb szövődmények. Jelmyto lesz felelős azok számára, akik szükség lehet radikális vese kezelt betegek ureterectomia nyújt új, nem sebészeti kezelés. Ez az új, minimálisan invazív, vese-megtartó kezelés megváltoztathatja a kezelés az alacsony minőségű felső uroteli rák, segít vesikkerülni a betegeket, és a hosszú távú szövődmények kapcsolódó veseveszteség. "

Andrea Maddox-Smith, vezérigazgatója Húgyhólyagrák Érdekvédelmi Hálózat, azt mondta: "Évtizedek óta, a kezelés az alacsony minőségű felső urothelialis carcinoma (LG-UTUC) tett kis előrelépést. A műtétileg eltávolított vesékben szenvedő betegek megváltoztatják a kezelési modellt. Elismerjük az FDA jóváhagyását Jelmyto-ért. Az LG-UTUC súlyosan érinti az idős betegeket. Sokan közülük már küzd a betegség, és mindig is szerettem volna egy nem sebészeti lehetőség. "