Az amerikai FDA jóváhagyta a Livmarlit: az első gyógyszert az Alagille-szindrómával (ALGS) összefüggő kolesztatikus viszketés kezelésére!---1/2

A Mirum Pharma egy biogyógyszerészeti vállalat, amely a ritka májbetegségek kezelésére szolgáló innovatív terápiák kifejlesztésével foglalkozik. Nemrég a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Livmarli (maralixibat) belsőleges oldatot, amelyet naponta egyszer szájon át kell bevenni Alagille-szindrómában (ALGS) szenvedő, 1 évesnél idősebb betegek kolesztázisának kezelésére. Viszkető. Az ALGS egy ritka örökletes májbetegség, amely 2000-2500 gyermeket érint az Egyesült Államokban.

Az ALGS-t abnormális epeutak okozzák, amelyek progresszív májbetegséghez vezethetnek. A kóros vagy szűk epeutak epehólyagot okozhatnak, a májban pedig felhalmozódnak az epesavak, amelyek gyulladáshoz és májkárosodáshoz vezethetnek, és megakadályozzák a máj megfelelő működését. Az ALGS cholestasisa viszketéssel jár. A viszketés az ALGS-hez kapcsolódó egyik leggyakoribb és legsúlyosabb tünet, és az ALGS-ben szenvedő betegek májátültetésének egyik leggyakoribb indikációja.

Érdemes megemlíteni, hogy a Livmarli az első és egyetlen ALGS cholestaticus pruritus kezelésére engedélyezett gyógyszer, amely érdemi változást hoz az ALGS kezelési modelljében. A Livmarlit prioritási felülvizsgálati eljárással hagyták jóvá. Korábban az FDA megadta Livmarlinak a ritka gyermekbetegségek elnevezését (RPDD) és az áttörést jelentő gyógyszerjelölést (BTD) az ALGS kezelésére.

A Livmarli jóváhagyása mellett az FDA egy ritka gyermekbetegségek elsőbbségi felülvizsgálati utalványát (PRV) is kiállította a Mirumnak, hogy jutalmazza a vállalatot a ritka betegségek kezelésére szolgáló új gyógyszerek kifejlesztéséhez nyújtott kiemelkedő hozzájárulásáért. Ez a PRV beváltható bármely későbbi új gyógyszer iránti kérelem elsőbbségi felülvizsgálatára, és eladható vagy átruházható.

A Livmarli belsőleges oldat hatóanyaga a maralixibat, amely minimális felszívódású, szájon át alkalmazott ileális epesav transzporter (IBAT) inhibitor. Az ALGS ritka májbetegség, és nincs elismert kezelés, ezért jelentős és sürgős kielégítetlen orvosi szükséglet áll fenn. A Livmarli forgalomba hozatala az első gyógyszeres kezelési lehetőséget kínálja ennek a pusztító betegségnek, ésszerű kezelési tervet biztosít, és végső soron csökkenti a májátültetés szükségességét.

Az FDA jóváhagyta a Livmarlit az ICONIC kulcsfontosságú tanulmányai és az alátámasztó tanulmányok 5 éves adatai alapján. Ezek az adatok együttesen erős bizonyítékot jelentenek a Livmarli számára az 86 ALGS-betegek kezelésében. Az ICONIC vizsgálat adatai azt mutatták, hogy a Livmarli-kezelést követően a betegek viszketése statisztikailag szignifikánsan csökkent (p<0,0001), és="" a="" cholestaticus="" májbetegség="" egyéb="" markerei="">