Az amerikai FDA jóváhagyta a Tyvaso-t (treprostinil): az első gyógyszert az intersticiális tüdőbetegséghez kapcsolódó pulmonális hipertónia (PH-ILD) kezelésére!

A United Therapeutics nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta a Tyvaso (treprostinil) inhalációs oldatot intersticiális tüdőbetegséggel összefüggő pulmonalis magas vérnyomásban szenvedő betegek kezelésére (PH-ILD; WHO 3. csoport), Javítsa az atlétikai képességeket. Ez a második indikáció a Tyvaso számára, amelyet az FDA hagyott jóvá. Ezt megelőzően az FDA 2009 júliusában először jóváhagyta a Tyvasót a pulmonalis hipertóniában szenvedő betegek (PAH, WHO 1. csoport) kezelésére és a testmozgás teljesítményének javítására.

Érdemes megemlíteni, hogy a Tyvaso az első és egyetlen jóváhagyott PH-ILD kezelés az Egyesült Államokban. A Tyvaso piaci jóváhagyása mérföldkövet jelent a PH-ILD kezelésében. A PH-ILD súlyos életveszélyes betegség, az Egyesült Államokban körülbelül 30 000 beteg van, és ezen a területen jelentős kielégítetlen orvosi igények vannak. A sarkalatos INCREASE vizsgálatban a Tyvaso-kezelés jelentősen javította a beteg&# 39-es mozgóképességét.

Dr. Aaron Waxman, az INCREASE kutatási irányítóbizottság elnöke és a Brigham és a Női Kórház tüdőérrendszeri betegségének igazgatója elmondta: „Interstitialis tüdőbetegségben és tüdőhipertóniában szenvedő felnőtt betegek egyidejűleg légszomjban, rossz testmozgásban szenvednek. tolerancia és a megnövekedett mortalitás. A minőség általában gyenge. Eddig az ezeket a betegeket kezelő orvosoknak nem volt jóváhagyott kezelési lehetőségük. A PH-ILD betegek és az ezt a súlyos életveszélyes betegséget kezelő orvosok számára a Tyvaso (inhalációs terápia) A szabályozási jóváhagyások izgalmas hírek. Ez megváltoztatja e betegek kezelésének módját."

Dr. Martine Rothblatt, a United Therapeutics elnöke és vezérigazgatója elmondta: GG; Az FDA' a Tyvaso jóváhagyása a PH-ILD betegek kezelésére mérföldkőnek tekinthető előrelépés ennek a veszélyeztetett betegcsoportnak. Ugyancsak hangsúlyozza elkötelezettségünket a pulmonalis hipertónia területén. Újítások és a betegek számának bővítése, akik részesülhetnek a Tyvaso előnyeiből. Tapasztalataink és kibővített infrastruktúránk felhasználásával tervezzük ezt a biztonságos és hatékony inhalációs terápiát sok PH-ILD-ben szenvedő beteg számára az Egyesült Államokban."

Az intersticiális tüdőbetegség (ILD) a tüdőbetegségek egy csoportja, amelyet a bronchiole és az alveoláris tasakok markáns hegesedése vagy fibrózisa jellemez a tüdőben. Az ILD megnövekedett fibrotikus szövete akadályozhatja az oxigénellátást és a szabad gázcserét a pulmonalis kapillárisok és az alveoláris tasakok között. Ebben az esetben a betegek különféle tüneteket tapasztalnak, többek között légszomjat, nehézlégzést és fáradtságot.

A WHO 3. csoportjának pulmonális hipertóniája (PH) gyakran bonyolítja az intersticiális tüdőbetegségben szenvedő betegek lefolyását, és rossz testmozgáshoz, nagyobb oxigénigényhez, romlott életminőséghez és rosszabb prognózishoz társul. Becslések szerint a PH a korai ILD-ben szenvedő betegek legalább 15% -át érinti (körülbelül 30 000 PH-ILD-beteg az Egyesült Államokban), és a súlyosabb ILD-ben szenvedő betegek 86% -át is érinti.

Az FDA az INCREASE vizsgálat adatai alapján jóváhagyta a Tyvaso' kiegészítő új gyógyszeres alkalmazását (sNDA) a PH-ILD kezelésére. Ez a vizsgálat a legnagyobb és legátfogóbb vizsgálat, amelyet felnőtt betegeknél végeztek PH-ILD-ben. Ez egy multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 16 hetes párhuzamos csoportos vizsgálat, amelybe összesen 326 beteget vontak be.

Az eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat elérte elsődleges végpontját: a Tyvaso-val kezelt betegeknél a 6 perces sétatávolság (6MWD) jelentősen javult. A tanulmány eredményeit a&nemzetközi orvosi folyóiratban közölték; New England Journal of Medicine" (NEJM) és megvitatták a Kombinált Terápia legutóbbi befektetői találkozóján. A vizsgálat eredményei a Tyvaso terápiás hasznát is megmutatták minden kulcsfontosságú alcsoportban, beleértve a PH-ILD okát, a betegség súlyosságát, életkorát, nemét, a kiindulási hemodinamikát és az adagot. Jelentős javulás volt megfigyelhető az egyes másodlagos végpontokban is, ideértve a szív biomarker proBNP csökkenését, az első klinikai rosszabbodási eseményig eltelt időt, a 6MWD csúcs változását a 12. héten és a 6MWD mélység változását a 15. héten. a megfigyelések magukban foglalják a placebo-kiigazított kényszer-életképesség (FVC) javulását és a belső tüdőbetegség jelentős csökkenését a Tyvaso-val kezelt betegeknél. Ebben a vizsgálatban a Tyvaso-kezelést naponta négyszer legfeljebb 12 lélegzéssel jól tolerálták, és biztonságossága összhangban volt a korábbi Tyvaso-vizsgálatokkal és a prosztaciklinnel kapcsolatos ismert mellékhatásokkal.

A Tyvaso hatóanyaga a treprostinil (treprostinil), amely egy szintetikus prosztaciklin utánzó anyag, amely a pulmonalis és a szisztémás artériás érrendszeri ágyak közvetlen kitágításával és a vérlemezkék aggregációjának gátlásával működik.

A United Therapeutics különféle dózisformákat fejlesztett ki a Treprostinil számára, többek között: Tyvaso (inhalációs oldat), Orenitram (nyújtott felszabadulású tabletták) és Remodulin (injekció). Jelenleg a United Therapeutics kifejleszt egy száraz port, a Tyvaso DPI-t is, amely a Tyvaso' következő generációs száraz por formulája, amely várhatóan kényelmesebb beadási módot nyújt, mint a hagyományos atomizált Tyvaso terápia.

Ez év januárjában a Tyvaso DPI-t pulmonalis hypertonia (PAH) kezelésére kiértékelő BREEZE-tanulmány elérte elsődleges végpontját: bebizonyította a Tyvaso (treprostinil) inhalációs oldatból a Tyvaso DPI-be áttérő PAH-betegek biztonságát és tolerálhatóságát. Ezenkívül egészséges önkénteseken végzett farmakokinetikai (PK) vizsgálatok azt mutatták, hogy a Tyvaso DPI és a Tyvaso inhalációs oldat közötti treprostinil expozíció összehasonlítható.

A United Therapeutics 2021 áprilisában egy új gyógyszeralkalmazás (NDA) benyújtását tervezi a Tyvaso DPI-hez az FDA-hoz, amely kiterjed a pulmonalis hipertónia (PAH) és az interstitialis tüdőbetegséggel kapcsolatos (PH-ILD) javallatokra. A társaság a Tyvaso DPI NDA-val szemben elsőbbségi felülvizsgálati utalvány (PRV) benyújtását tervezi az FDA' felülvizsgálati ciklusának felgyorsítása érdekében. Jóváhagyás esetén a Tyvaso DPI várhatóan jelentős előrehaladást fog elérni az inhalált treprostinil kezelésében, ami a kényelmes adagolás előnyét nyújtja a meglévő Tyvaso inhalációs oldathoz képest.