Az amerikai FDA jóváhagyta a BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) új javallatát: a Waldenstrom makroglobulinémia kezelését!-1/2

A BeiGene nemrégiben bejelentette, hogy az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyta a BTK -gátló Brukinsa (zanubrutinib) Waldenstrom&39 -es makroglobulinémiában (WM) szenvedő felnőtt betegek kezelésére. Ez jelzi Brukinsa&második indikációs jóváhagyását az Egyesült Államokban és a harmadik globális jóváhagyást a WM számára.

Gyógyszeres kezelés szempontjából a Brukinsa ajánlott adagja naponta kétszer 160 mg, vagy naponta egyszer 320 mg, amelyet éhgyomorra vagy étkezés után lehet bevenni. A Brukinsa adagja a mellékhatásoknak megfelelően módosítható. Ha a beteg súlyos májkárosodásban szenved, és specifikus kölcsönhatásokkal járó gyógyszereket szed, az adag csökkenthető.

Ez a jóváhagyás főként a többközpontú, nyílt, 3. fázisú ASPEN vizsgálat (NCT03053440) hatékonysági eredményein alapul. A vizsgálatot WM -es betegeken végezték, és összehasonlították a Brukinsát a forgalomba hozott BTK -gátló Imbruvica -val (ibrutinib). Az 1. csoportba 201 MYD88 mutációjú (MYD88MUT) beteget vontak be. A vizsgálat elsődleges hatékonysági végpontja a nagyon jó részleges válaszarány (VGPR) a kezelésre irányuló szándék (ITT) populációban, amelyet a Független Felülvizsgáló Bizottság (IRC) értékelt.

Az eredmények azt mutatták, hogy: a Waldenstrom' Makroglobulinémia (IWWM-6) remissziós standardja által felülvizsgált 6. nemzetközi munkacsoport (Treon 2015) szerint a VGPR 28% volt a Brukinsa kezelési csoportban, és 19% a Imbruvica kezelési csoport. Az IWWM-6 remissziós kritériumai szerint (Owen et al 2013) a VGPR 16% volt a Brukinsa kezelési csoportban és 7% az Imbruvica kezelési csoportban.

Az FDA által jóváhagyott Brukinsa címkében a fő hatékonysági eredmény a következőképpen van definiálva: Részleges válasz (PR) vagy jobb válaszarány, amelyet az IRC értékel. Az IWWM-6 remissziós kritériumainak bármelyik változata alapján a remissziós arány a Brukinsa kezelési csoportban 78% volt (95% CI: 68, 85), az Imbruvica csoport pedig 78% (95% CI: 68, {{9 }}); 12 hónapos korban Abban az időben az eseménymentes tartós remisszió aránya a Brukinsa csoportban 94% (95% CI: 86, 98) és 88% (95% CI: 77, 94) volt az Imbruvica csoportban .

Ebben a vizsgálatban a 779 betegből álló összesített biztonságossági populáció alapján a Brukinsa csoport leggyakoribb mellékhatásai (a betegek ≥ 20% -a) voltak; neutropenia, felső légúti fertőzés, thrombocytopenia, kiütés, vérzés és mozgásszervi fájdalom, alacsony hemoglobinszint, véraláfutások, hasmenés, tüdőgyulladás, köhögés.

A WM egy ritka indolen limfóma, amely a non-Hodgkin&39-es limfóma (NHL) betegek kevesebb mint 2% -át teszi ki. A betegség általában idős betegeknél fordul elő, és főleg a csontvelőben található, de a nyirokcsomókat és a lépet is érintheti.

Brukinsa (zanubrutinib) a Bruton [GG #39] tirozin -kináz (BTK) kis molekulájú inhibitora, amelyet a BeiGene tudósai fejlesztettek ki. Jelenleg kiterjedt klinikai vizsgálatok folynak világszerte, egyetlen szerként és más terápiákkal kombinálva A gyógyszereket különféle B-sejtes rosszindulatú daganatok kezelésére használják. Mivel az új BTK folyamatosan szintetizálódik az emberi szervezetben, a Brukinsa&tervezésével a BTK fehérje teljes és folyamatos gátlását érik el a biológiai hozzáférhetőség, a felezési idő és a szelektivitás optimalizálásával. Más jóváhagyott BTK-gátlóktól eltérő farmakokinetikájával a Brukinsa gátolhatja a rosszindulatú B-sejtek proliferációját több betegséggel kapcsolatos szövetben.

2019 novemberében Brukinsa (zanubrutinib) volt az első, aki gyorsított jóváhagyást kapott az USA FDA -tól köpenysejtes limfómában (MCL) szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akik korábban legalább egy kezelést kaptak. Ez a jóváhagyás&"; zéró áttörést &" jelöl; hogy Kína' eredeti rákellenes gyógyszere külföldre kerüljön. Kevesebb mint 2 év alatt a Brukinsa 11 hatósági engedélyt szerzett világszerte. Eddig több mint 30 forgalomba hozatali kérelmet nyújtottak be többféle javallatra, az Egyesült Államokat, Kínát, az Európai Uniót és több mint 20 más országot vagy régiót lefedve.

Kínában, Brukinsa (zanubrutinib) 3 jóváhagyást kapott: (1) 2020 júniusában jóváhagyták az MCL -ben szenvedő felnőtt betegek kezelésének feltételeivel, akik korábban legalább egy kezelést kaptak; (2) 2020 júniusában jóváhagyták. Feltételes jóváhagyás krónikus limfocita leukémiában (CLL)/kis limfocita limfómában (SLL) szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akik korábban legalább egy kezelést kaptak; (3) 2021. június, feltételes jóváhagyás a kezeléshez WM -es felnőtt betegek, akik legalább egy kezelést kaptak a múltban.