Az Egyesült Államok FDA jóváhagyta a Takeda Exkivity-t: az első orális kezelést a tüdőrák kezelésére EGFR exon 20 inszerciós mutációval!--1/2

A Takeda Pharmaceuticals (Takeda) a közelmúltban bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta innovatív tüdőrák gyógyszerét, az Exkivityt (mobocertinib, TAK-788) korábbi platinatartalmú kemoterápia során vagy azt követően fellépő betegség progressziójának kezelésére, az FDA által jóváhagyva. A kimutatási módszerről bebizonyosodott, hogy egy felnőtt beteg, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus nem-kissejtes tüdőrákban (mNSCLC), amely epidermális sejteket hordoz. növekedési faktor receptor (EGFR) exon 20 inszerciós mutációja (EGFRex20ins). A jóváhagyás az általános válaszarányon (ORR) és a válasz időtartamán (DOR) alapul. Ennek a javallatnak a későbbi teljes körű jóváhagyása a megerősítő klinikai vizsgálatok során a klinikai előnyök igazolásától és leírásától függ.

Az FDA emellett jóváhagyta a Thermo Fisher Scientific's Oncomine Dx Target Testét, mint egy NGS-kísérő diagnosztikát az EGFR exon 20 inszerciós mutációval (EGFRex20ins) szenvedő NSCLC-s betegek azonosítására. Az NGS-teszt ezeknél a betegeknél nagyon fontos, mert a polimeráz láncreakciós (PCR) vizsgálattal összehasonlítva az NGS-teszttel pontosabb diagnózist lehet elérni, és az EGFRex20ins mutációk PCR-rel történő kimutatási aránya több mint 50%-kal alacsonyabb.

Érdemes megemlíteni, hogy az Exkivity az első és egyetlen olyan orális terápia, amelyet jóváhagytak az EGFRex20ins mutációk specifikus és szelektív megcélzására. Az Exkivityt az Orbis programon (Orbis projekt) hagyták jóvá, és korábban prioritási felülvizsgálatot, áttörést jelentő terápiás kijelölést (BTD), gyorsított terápiás kijelölést (FTD) és ritka betegségek gyógyszermegjelölést (ODD) kapott. Az Orbis-terv célja, hogy keretet biztosítson az onkológiai termékek közös benyújtásához és jóváhagyásához az Egyesült Államok FDA és nemzetközi együttműködési szabályozó ügynökségei számára, felgyorsítsa a felülvizsgálati folyamatot, és elérje a rákgyógyszer-alkalmazások egyidejű jóváhagyását a különböző országokban.

Az Exkivity gyógyszerészeti hatóanyaga azmobocertinib, amely egy új és erős kis molekulájú tirozin kináz gátló (TKI), amelyet az EGFR és a 20. számú humán epidermális növekedési faktor receptor 2 (HER2) megcélzására terveztek, nagy szelektivitású inszerciós mutációkkal. Az Egyesült Államokban és Kínában a mobocertinib áttörést jelentő terápia elnevezést (BTD) kapott az EGFRex20ins mutációval rendelkező NSCLC-betegek kezelésére.

Kínában ez év júliusábanmobocertinibformálisan elfogadta az Országos Gyógyszerészeti Hatóság (NMPA) Gyógyszerértékelő Központja (CDE), és jóváhagyta, hogy bekerüljön a kiemelt felülvizsgálati és jóváhagyási eljárásba. NSCLC-ben szenvedő, EGFRex20ins felnőtt betegek kezelésére szolgál. Az EGFR exon 20 inszerciós (EGFRex20ins) mutációja ritka mutáció az NSCLC-ben. Kínában az EGFRex20ins mutációk előfordulása az összes NSCLC körülbelül 2,3%-át teszi ki. Jelenleg nincs jóváhagyott célzott gyógyszer az EGFRex20ins mutációira.

mobocertinibkémiai szerkezete