Az amerikai FDA megadta a ZN-c3 gyorsított minősítést, hogy gátolja a DNS károsodásra reagáló fehérjét a rákos sejtek elpusztítására!

A Zentalis Pharmaceuticals egy klinikai stádiumú biogyógyszerészeti vállalat, amely a rák belső biológiai útvonalait célzó kis molekulaterápiák felfedezésére és fejlesztésére összpontosít. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) ZN-c3 gyorsított kijelölést (FTD) adott visszatérő vagy refrakter méh serózus karcinómában (USC) szenvedő felnőtt női betegek kezelésére.

A ZN-c3 egy potenciálisan első és legjobb a kategóriában orális WEE1 inhibitor, amelyet a Zentalis fejlesztett ki. Ez jelentős klinikai előrelépés a DNS-károsodásra adott válaszban és a szintetikus letalitásban. Jelenleg egy lehetséges regisztrációs fázis 2 klinikai vizsgálatban értékelik. Ez év május 15-i adatai azt mutatják, hogy az USC ZN-c3 kezelésének teljes válaszaránya (ORR) elérte a 43%-ot (n = 3/7, radiológiai válaszértékelés alapján).

A gyorsított képesítés (FTD) célja, hogy felgyorsítsa a gyógyszerfejlesztést és a súlyos betegségek gyors felülvizsgálatát a kulcsfontosságú területeken a súlyos kielégítetlen orvosi igények kielégítése érdekében. A fejlesztés alatt álló gyógyszerek gyorsított képesítésének megszerzése azt jelenti, hogy a gyógyszeripari vállalatok gyakrabban léphetnek kapcsolatba az FDA-val a kutatási és fejlesztési szakaszban. A marketingbekérelem benyújtását követően gyorsított jóváhagyásra és elsőbbségi felülvizsgálatra jogosultak, ha megfelelnek a vonatkozó szabványoknak. Emellett jogosultak a gördülő felülvizsgálatra is.

Dr. Anthony Sun, a Zentalis elnök-vezérigazgatója elmondta: "Az USC egy pusztító endometriális rák, amelyet alacsony túlélési arány és magas ismétlődési arány jellemez. A ZN-c3 ftd-nek való odaítélése fontos mérföldkő, mivel hangsúlyozza, hogy új és hatékony kezelésekre van szükség az agresszív és gyakran halálos betegség esetében. Nagyon hálásak vagyunk a lehetőségért, hogy gyakrabban léphetünk kapcsolatba az FDA-val, mivel továbbra is gyorsan haladunk előre ezt az ígéretes megközelítést a rászoruló betegek számára Jelöltfejlesztés."

ZN-c3 hatásmechanizmus

A méh serózus karcinóma (USC) az endometrium rák agresszív változata, amely az összes endometriális rák kevesebb mint 10% -át teszi ki, de az endometrium rák okozta halálesetek 80% -át teszi ki. Az Egyesült Államokban évente mintegy 6500 nőt diagnosztizálnak USC-vel, és körülbelül 70% -uk III. vagy IV. stádiumú betegségben szenved a diagnózis idején. Jelenleg az USC kezelésének szabványa a szakaszos műtét, valamint a kemoterápia vagy sugárterápia; azonban a műtét utáni kiújulási arány rendkívül magas, ami alacsony beteg túlélést eredményez. Az USC alapvető biológiai útvonalainak transzformatív terápiái még mindig sürgős orvosi szükségletet jelentenek.

A ZN-c3 egy potenciálisan első osztályú és kategóriájában legjobb orális WEE1 inhibitor, amelyet jelenleg előrehaladott szilárd daganatok kezelésére fejlesztenek ki. A WEE1 egy DNS-károsodásra reagáló fehérje, amelynek gátló hatását úgy tervezték, hogy elegendő DNS-károsodást okozzon a rákos sejtekben, ami sejthalálhoz vezet, ezáltal megakadályozva a tumor növekedését és esetleg tumor regresszióhoz vezet.

A ZN-c3 széles potenciállal rendelkezik, mint a monoterápia és a kombinációs terápia. Jelenleg a Zentals számos folyamatban lévő és tervezett klinikai vizsgálatban értékeli a ZN-c3-at, köztük két lehetséges regisztrált monoterápiás vizsgálatban a Dél-Kaliforniai Egyetemen, egy biomarker-vezérelt vizsgálatban és egy kombinációs terápiás vizsgálatban , beleértve a kombinált kemoterápiát az előrehaladott petefészekrákban szenvedő betegek kezelésére.

Korábban az egyesült államokbeli FDA megadta a ZN-c3 Orphan Drug Designation (ODD) és a Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) jelölést a gyermek osteosarcoma kezelésére, és megkezdte a kombinált kemoterápia 1/2. fázisú vizsgálatát.