Az amerikai FDA megadta a zandelisib ritka betegségek gyógyszerének minősítését: az általános válaszarány (ORR) 93%-os!

A MEI Pharma és globális partnere, a Kyowa Kirin nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) orális, szelektív foszfatidil-inozitol-3-kináz-delta (PI3K delta) gátló zandelisib (ME-401) kezelésére orphan Drug Qualification (ODD) minősítést adott. Follikuláris limfóma (FL). 2020 márciusában az FDA is megadta a zandelisib Fast Track kijelölését (FTD): a relapszusban vagy refrakter FL-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésére szolgál, akik korábban legalább két szisztémás kezelésben részesültek.

A ritka betegségek gyógyszerei a ritka betegségek megelőzésére, kezelésére és diagnosztizálására használt gyógyszerekre utalnak, a ritka betegségek pedig a nagyon alacsony előfordulási gyakoriságú betegségek osztályának általános megnevezése, más néven"ritka betegségek." Az Egyesült Államokban a ritka betegségek olyan betegségeket jelentenek, amelyeknél kevesebb mint 200 000 beteg van. A ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésére irányuló ösztönzők közé tartoznak a különböző klinikai fejlesztési ösztönzők, például a klinikai vizsgálatok költségeihez kapcsolódó adójóváírások, az FDA használati díjának csökkentése és a klinikai vizsgálatok. Az FDA' segítsége a vizsgálat megtervezésében és a 7 éves piaci kizárólagossági időszakban a jóváhagyott indikációkra a gyógyszer forgalomba hozatala után.

A Fast Track Qualification (FTD) célja a gyógyszerfejlesztés felgyorsítása és a súlyos betegségek gyors felülvizsgálata, hogy a kulcsfontosságú területeken kielégítsék a súlyos kielégítetlen orvosi szükségleteket. A fejlesztés alatt álló gyógyszerek gyorsított minősítésének megszerzése azt jelenti, hogy a gyógyszergyárak gyakrabban léphetnek kapcsolatba az FDA-val a kutatási és fejlesztési szakaszban. A forgalomba hozatali kérelem benyújtását követően jogosultak gyorsított jóváhagyásra és elsőbbségi felülvizsgálatra, ha megfelelnek a vonatkozó szabványoknak. Ezenkívül gördülő felülvizsgálatra is jogosultak.

zandelisib molekuláris szerkezete

A follikuláris limfóma (FL) a leggyakoribb indolens limfóma, amely az összes non-Hodgkin limfóma (NHL) körülbelül 20-30%-át teszi ki. Ez a betegség a B-sejteken is kialakul, a legtöbb esetben krónikus, és lassan halad előre. A legtöbb FL-vel diagnosztizált beteg 65 év feletti. Néha az FL átalakulhat diffúz nagy B-sejtes limfómává (DBLCL), amely egy gyorsan növekvő (invazív) NHL.

A zandelisib (ME-401) egy orális foszfatidil-inozitol-3-kináz (PI3K) delta-gátló, vizsgálat alatt áll. A PI3Kδ inhibitorok általában túlzottan expresszálódnak a rákos sejtekben, és kulcsszerepet játszanak a hematológiai daganatok proliferációjában és túlélésében. A zandelisib nagy szelektivitást mutat a PI3Kδ altípusokkal szemben, és más PI3Kδ inhibitoroktól eltérő gyógyszertulajdonságokkal rendelkezik. Ez a gyógyszer kategóriájában a legjobb PI3Kδ gátlóvá válhat. Klinikai jellemzői arra utalnak, hogy egyetlen gyógyszeres terápiaként vagy más rákgyógyszerekkel kombinálva lehetőség nyílik egy sor B-sejtes rosszindulatú daganat megoldására. Jelenleg a MEI értékeli a zandelisibet különböző B-sejtes rosszindulatú daganatos betegek kezelésére.

2020 áprilisában a MEI és a Concord Kirin globális licencelési, fejlesztési és kereskedelmi megállapodást írt alá a zandelisib továbbfejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára. A MEI és a Concord Kirin közösen fejleszti és népszerűsíti a zandelisibet az Egyesült Államokban, a MEI pedig rögzíti az Egyesült Államokban történő értékesítésből származó összes bevételt. A Concord Kylin kizárólagos kereskedelmi jogokkal rendelkezik az Egyesült Államokon kívül, és az Egyesült Államokon kívüli eladások alapján fokozatosan emeli a jogdíjakat a MEI-nek.

Idén májusban a MEI Pharma és a Concord Kirin bejelentette a relapszusos vagy refrakter FL (r/r FL) kezelésében a zandelisib 1b fázisú klinikai vizsgálatának szakaszos ütemezésű (IS) betegcsoportjának adatait. Az eredmények azt mutatták, hogy azon r/r FL-es betegek körében, akiknél a betegség progressziója (POD24) volt az első vonalbeli kemoterápia után 24 hónapon belül, a zandelisib (rituximabbal és anélkül) kezelés teljes válaszaránya (ORR) 82% volt, és a Az ORR elérte a 93%-ot a nem POD24 betegeknél.