Az agresszív limfóma FDA kezelése felgyorsítja az első osztályú orális terápia jóváhagyását

Ma, Karyopharm Therapeutics bejelentette, hogy az amerikai FDA gyorsított jóváhagyása a vállalat "első osztályú" orális szelektív nukleáris export fehérje gátló (SINE) Xpovio (selinexor) kiterjesztett jelzések kezelésére relapszus / tűzálló diffúz felnőtt nagy B-sejtes limfóma (DLBCL). Ezek a betegek legalább két szisztémás kezelést kaptak. Ennek a javallatnak a gyorsított jóváhagyása a betegek remissziós arányára vonatkozó adatokon alapul.

Dns-károsodás az egyik tipikus jellemzői a rákos sejteket. Van néhány tumor szupresszor fehérjék a sejtekben. Szerepük az, hogy figyelemmel kíséri az állam a DNS a sejtmagban. Ha a DNS károsodását találják, közvetíthetik a DNS-javítást, vagy apoptózishoz vezethetnek. Azonban, Ezek a tumor szupresszor fehérjék kell elhelyezni a sejtmagban, hogy megfelelően működjön. Az egyik mechanizmus, amellyel a rákos sejtek elkerülni a monitoring tumor szupresszor fehérjék overexpressing nukleáris export fehérje nevű XPO1. Ez lehet szállítani a tumor szupresszor fehérje a sejtmagban, hogy a külső a mag a nukleáris pórusokat, ezáltal eltávolítja a tumor szupresszor fehérje a sejtmagban.

Az Xpovio egy "első osztályú" XPO1-gátló. Az XPO1 működésének gátlásával a tumor szupresszor fehérjék a sejtmagban maradhatnak, és továbbra is működhetnek, ezáltal gátolva a tumorsejtek proliferációját.

Az Xpovio gyorsított jóváhagyása a többkarú, egykaros, 2b fázisú sadal klinikai vizsgálat eredményein alapul, amelyben 134 relapszusos/refrakter DLBCL- ben szenvedő beteg vett részt. A SADAL vizsgálat elérte a teljes válaszarányának elsődleges végpontját (ORR), 29%-os ORR-t, köztük 18 beteget (13%) teljes választ (CR) és 21 beteget (16%) részleges válasz (PR).

"Felgyorsítása jóváhagyását orális Xpovio kezelésére relapszus / tűzálló DLBCL fontos mérföldkő a betegek korlátozott kezelés," mondta Dr. Sharon Shacham, alapítója, elnöke és tudományos vezetője Karyopharm. A betegek, az alkalmazottak, a gondozók és az orvosok osztoznak ebben a nagyszerű eredményben, és az Első felfedezéstől és a klinikai fejlődéstől a mai második FDA jóváhagyásig nem járultak hozzá az Xpovio-hoz."

Ez év májusában a Deqi Pharmaceuticals és a Karyopharm meghosszabbította az együttműködési megállapodást, és megszerezte négy terápiák, mint például az Xpovio fejlesztési és promóciós jogait az ázsiai-csendes-óceáni térségben. A vállalat jelenleg számos regisztrált klinikai vizsgálatot végez Kínában.