Az amerikai FDA jóváhagyta az Octagam 10%-át: az első intravénás immunglobulin (IVIg) felnőttkori dermatomyositis kezelésére!

Az Octapharma USA nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta az Octaam 10% -ot (intravénás immunglobulin [humán]), amely az első és egyetlen gyógyszer a felnőttkori dermatomyositis (dermatomyositis, DM) intravénás immunglobulin (IVIg) kezelésére. A dermatomyositis egy ritka, immun által közvetített gyulladásos betegség. Az Octagam 10% egy immunglobulin [humán] intravénás injekciós oldat, amelyet az Egyesült Államokban engedélyeztek a krónikus immun thrombocytopeniás purpura (ITP) kezelésére felnőtteknél.

Az FDA jóváhagyta az Octagam -ot a dermatomyositis kezelésére a 3. fázisú ProDERM klinikai vizsgálat eredményei alapján (ClinicalTrials.gov regisztrációs szám: NCT02728752). Ez egy kulcsfontosságú randomizált klinikai vizsgálat és az első tanulmány, amely az IVIg hosszú távú hatékonyságát és biztonságosságát értékeli a felnőttkori dermatomyositis kezelésében. Ez a prospektív, kettős vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú klinikai vizsgálat 95 beteget vett fel a világ 36 klinikai központjában (köztük 17-et az Egyesült Államokban), és ez a legnagyobb tanulmány, amely értékeli az IVIg-t, mint dermatomyositis kezelési lehetőséget.

Rohit Aggarwal, a PrimDRM kutatási irányítóbizottságának tagja és a Pittsburgh -i Egyetem Orvostudományi Egyetemének Arthritis és Autoimmun Központjának orvosi igazgatója azt mondta:&"; A ProDERM kutatás jelentős hatással lesz a klinikai gyakorlatra, mert az IVIg fontos kezelési lehetőség dermatomyositisben szenvedő betegeknél. Ez a kutatás Több bizalmat ad a klinikusoknak az IVIg hatékonyságában és biztonságosságában, és értékes információkkal szolgál arról, hogy milyen típusú betegek a legalkalmasabbak a kezelésre."

A dermatomyositis egy ritka, ismeretlen eredetű idiopátiás autoimmun betegség, amely körülbelül 10 embert érint egymillió amerikai lakosra. A dermatomyositisben szenvedő betegek általában bőrkiütéstől, krónikus izomgyulladástól és progresszív izomgyengeségtől szenvednek. A betegség általában a 40-60 év közötti felnőtteket és az 5-15 éves gyermekeket érinti. A dermatomyositis szövődményei közé tartozik a dysphagia, az aspirációs tüdőgyulladás, a légzési problémák és a kalcium lerakódása az izmokban, a bőrben és a kötőszövetekben. Az általános népességhez képest a dermatomyositisben szenvedő betegek halálozási aránya több mint háromszorosa.

Flemming Nielsen, az Octapharma USA elnöke elmondta:&"Az FDA'. Jóváhagyása az Octaam® 10% -nak, mint biztonságos és hatékony kezelés a felnőttkori dermatomyositis számára, izgalmas hír azoknak a betegeknek, akik korábban nem jóváhagyott gyógyszerekre támaszkodtak. kezelések. Az Octaharma elkötelezett amellett, hogy életmentő és életjavító terápiákat kínál a ritka betegségekben szenvedő betegek számára. Bízunk benne, hogy együttműködünk a betegszervezetekkel és az orvosi közösséggel, hogy olyan oktatási és egyéb támogatási programokat dolgozzunk ki, amelyek a dermatomyositisben szenvedő betegek számára nyújtanak szolgáltatásokat."

A ProDerm klinikai vizsgálat egy kezdeti 16 hetes, kettős vak, placebo-kontrollos időszakot tartalmazott. A betegeket randomizálták, hogy nagy dózisú Octagam 10% (2 g/kg) vagy placebót kapjanak 4 hetente egyszer. A kezdeti kezelési időszakot egy 24 hetes nyílt kiterjesztési időszak követi. Ha a beteg állapota a vizsgálat során rosszabbodik, megváltoztathatják a kezelési tervet. A tanulmányban a 2016 -os American College of Rheumatology (ACR)/Európai Unió a reuma ellen (EULAR) Myositis Response Standard -ot használták a beteg&39. válaszának mérésére.

Az eredmények azt mutatták, hogy az első 16 hetes kettős-vak kezelési időszakban az Octagam-ot kapott betegek 78,7% -a pozitívan reagált a kezelésre, míg a placebót kapott betegek 43,8% -a pozitívan reagált a kezelésre. A bővítési időszakban az IVIg -re való áttérés után a placebo csoport válaszaránya a 40. héten hasonló volt az Octagam 10% -os csoportéhoz a 16. héten (minimális javulás 70%). Az általános elsődleges végponttal összhangban a másodlagos végpontok (beleértve a teljes javulási skála [TIS] összes alpontját, kivéve az izom enzimeket, a dermatomyositis betegség területét és a súlyossági indexet [CDASI]), összehasonlítva a placebóval, az IVIg kezelés szintén statisztikailag szignifikánsnak bizonyult javulás. A vizsgálatban az IVIg biztonságossága és tolerálhatósága összhangban van az IVIg kezelés korábban közölt biztonságossági eredményeivel.