Amerikai FDA nyújtott Tyvaso DPI (treprostinil, száraz por inhalátor) elsőbbségi felülvizsgálat

United Therapeutics nemrég bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer-és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) elfogadta az új drug application (NDA) a Tyvaso DPI (belélegzett treprostinil) száraz por inhalátor és adott elsőbbségi felülvizsgálatot. Ezt a terméket a pulmonális artériás hipertónia (PAH) és az intersticiális tüdőbetegséggel kapcsolatos pulmonális artériás hipertónia (PH-ILD) kezelésére és a beteg mozgásképességének javítására használják.

United Therapeutics benyújtotta a priority review voucher (PRV) a Tyvaso DPI NDA, hogy gyorsítsa fel az FDA felülvizsgálati ciklus. A vállalat arra számít, hogy az FDA 2021 októberében befejezi a felülvizsgálatot. Az FDA azt is kijelentette, hogy nem talált semmilyen lehetséges felülvizsgálati kérdéseket.

A Tyvaso DPI a Tyvaso következő generációs száraz por formulája (treprostinil, inhalációs oldat), amely várhatóan kényelmesebb beadási módot biztosít, mint a hagyományos atomizált Tyvaso terápia.

A Tyvaso inhalációs oldatot először az FDA hagyta jóvá 2009 júliusában pulmonális hipertenzióban szenvedő betegek kezelésére (PAH, WHO 1. csoport) és a testmozgási kapacitás javítására. Ez év áprilisában az FDA jóváhagyta a Tyvaso második javallatát az intersticiális tüdőbetegséggel kapcsolatos pulmonális hipertenzióban (PH-ILD) szenvedő betegek kezelésére; WHO Group 3) az edzésteljesítmény javítása érdekében.

Érdemes megemlíteni, hogy a Tyvaso az első és egyetlen jóváhagyott kezelés a PH-ILD számára az Egyesült Államokban, mérföldkőnek számítva a PH-ILD területén. A PH-ILD súlyos, életveszélyes betegség. A legfontosabb INCREASE vizsgálatban a Tyvaso kezelés jelentősen javította a beteg mozgásképességét.

A treprosztinil kémiai szerkezete

A treprostinil egy szintetikus prostacyclin mimiklon, amely elsősorban a tüdő és a szisztémás artériás ágyak közvetlen tágításával és a vérlemezkék aggregációjának gátlásával fejti ki a pályát.

A Combination Therapeutics számos adagolási formát indított el a treprostinil számára, többek között: Tyvaso (inhalációs oldat), Orenitram (tartósan felszabaduló tabletták) és Remodulin (injekció). Jelenleg a United Therapeutics egy száraz port is fejleszt, a Tyvaso DPI-t, amely a Tyvaso következő generációs szárazpor formulája.

A Tyvaso DPI új gyógyszeralkalmazása (NDA) a BREEZE tanulmány adatait tartalmazza. Az idén januárban közzétett eredmények azt mutatták, hogy a tanulmány elérte az elsődleges végpontot. Az adatok igazolták a Tyvaso (treprostinil) inhalált oldatról a Tyvaso DPI- re áttérő PAH- betegek biztonságosságát és tolerálhatóságát. Ezenkívül egészséges önkénteseken végzett farmakokinetikai (PK) vizsgálatok kimutatták, hogy a Tyvaso DPI és a Tyvaso inhalációs oldatok közötti treprostinil expozíciós egyenértékek összehasonlíthatók.

Jóváhagyás esetén a Tyvaso DPI várhatóan jelentős előrehaladást ér el a belélegzett treprostinil kezelésében, ami a meglévő Tyvaso inhalálható oldathoz képest a kényelmes alkalmazás előnyét biztosítja.