A Valrox felülvizsgálatba kezd az EU-ban: a hemofília A kezelése

A BioMarin Pharmaceuticals a közelmúltban bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) elfogadta a valoktocogene roxaparvovec (valrox, BMN270) forgalomba hozatali engedély iránti kérelmét. A Valrox egy egyszeri génterápia, amely súlyos hemofíliás A felnőtteket egyetlen infúzióval kezeli. A mai elfogadással a MAA felülvizsgálata megkezdődött, és a CHMP véleményét várhatóan 2022 első felében jelentik be.

Valrox megvan a lehetősége, hogy legyen a világ első génterápia a hemofília. A valrox MAA a Fázis 3 GENEr8- 1 vizsgálatba bevont 134 beteg biztonságossági és hatásossági adatait tartalmazza. A valrox kezelés után legalább 1 évig minden beteget nyomon követtek. Ezenkívül a MAA a 6e13vg/kg dózis kohorsz 4 éves, a 4e13vg/kg dózis kohorsz 3 éves fázisú 1/2 dózis eszkalációs vizsgálatának adatait is tartalmazza.

Ez év májusában az EMA jóváhagyta a BioMarin gyorsított értékelés iránti kérelmét. A gyorsított értékelés potenciálisan lerövidítheti az EMA Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerek Bizottsága (CHMP) és a Fejlett Terápiák Bizottsága (CAT) számára a valrox MAA felülvizsgálatának időkeretét. Az EU-ban, ha a CHMP és a CAT úgy véli, hogy a termék nagy jelentőséggel bír a közegészségügy szempontjából, különösen a terápiás innováció szempontjából, a MAA jogosult lesz a gyorsított értékelésre. A MAA értékelése 210 napot vehet igénybe az EMA központosított eljárása szerint, kivéve az óraátállítást, amikor a kérelmezőt további információk megadására kérik fel. Kérésre a CHMP és a CAT 150 napra rövidítheti az időkeretet, feltéve, hogy a kérelmező elegendő indokot szolgáltat a gyorsított értékeléshez, bár az eredetileg gyorsított értékelésre kijelölt kérelmek a felülvizsgálati időszak alatt különböző okokból visszaállíthatók a szokásos eljárásokba. A gyorsított értékelés jóváhagyásáról szóló határozat nincs hatással a CHMP és a CAT végső véleményére arról, hogy jóvá kell-e hagyni a forgalomba hozatali engedélyt.

Hank Fuchs, MD, a BioMarin globális kutatás-fejlesztési vezetője így nyilatkozott: "Bízunk benne, hogy együttműködünk az ügynökséggel a Valrox MAA robusztus adatkészletének EMA-értékelésének folyamatában, és úgy gondoljuk, hogy ezek az adatkészletek megfelelnek az előző MAA felülvizsgálat során meghatározott követelményeknek. Ez a kritikus fázis 3 Kutatás bebizonyította, hogy a valrox fölénye a standard ellátáshoz képest (megelőző VIII- as faktorú helyettesítő terápia). A Valrox kiterjedt adatkészletét a génterápia területén végzett több évtizedes tudományos és klinikai kutatás támasztja alá. Továbbra is hozzájárulunk a tudományos tudásrendszerhez Hozzájárulások, és megosztjuk az 1/2. és 3. fázisú kutatási eredményeinket a 2021-es Nemzetközi Trombózis- és Hemostasis Társaság (ISTH) jövő heti konferenciáján. Úgy gondoljuk, hogy ez a génterápia képes kielégíteni az A típusú hemofília kezelését Kielégítetlen orvosi szükségletekkel."