Xarelto (rivaroxaban) kérelmet nyújtottak be az Egyesült Államokban: gyermekgyógyászati ​​betegek számára

A Bayer nemrég bejelentette, hogy fejlesztő partnere Johnson& A Johnson (JNJ) Janssen Research and Development Company új gyógyszerkérelmet (NDA) nyújtott be az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságához (FDA) az Xarelto (rivaroxaban, Liberty) orális antikoaguláns helyett. Vaxaban) gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésére szolgál.

A Xarelto orális Xa faktor inhibitor. Az NDA két gyermekgyógyászati ​​javallatra kívánja jóváhagyni a Xarelto-t, beleértve az új, kornak megfelelő súlyalapú orális szuszpenziós készítményt: (1) születéstől 18 évesnél fiatalabb gyermekekig, legalább 5 napos parenterális antikoaguláció után, Xarelto a vénás thromboembolia (VTE) kezelésére és a visszatérő VTE kockázatának csökkentésére. (2) A Xarelto -t veleszületett szívbetegségben szenvedő, 2 évesnél idősebb és Fontan műtéten átesett gyermekgyógyászati ​​betegek tromboprofilaxisára használják.

Ha jóváhagyják, a Xarelto lesz az egyetlen orális Xa faktor -gátló gyermekgyógyászati ​​betegek számára az Egyesült Államokban. E két lehetséges indikáció esetén a Xarelto adagja a testsúlytól függ, és a betegek orális szuszpenziót vagy tablettát vehetnek be.

A jelenlegi irányelvek korlátozottak, és standard antikoaguláns terápiát javasolnak trombózisban vagy trombózis kiújulásának kockázatában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknek, amelyek injekciót, étrendi korlátozást és rendszeres laboratóriumi ellenőrzést igényelnek. Jelenleg nincs FDA által jóváhagyott véralvadásgátló terápia veleszületett szívbetegségben szenvedő gyermekkori betegek számára, akik Fontan műtéten estek át.

Az év elején a Xarelto -t Kanadában, az Európai Unióban (beleértve az Egyesült Királyságot is), Japánban és Svájcban engedélyezték: 18 éves vagy idősebb gyermekgyógyászati ​​betegek esetében, akik legalább 5 napos parenterális antikoaguláns terápiát kaptak, a Xarelto alkalmazható VTE és megakadályozzák a VTE megismétlődését. A Bayer azt is tervezi, hogy kérelmet nyújt be a Xarelto gyermekgyógyászati ​​javallatokra trombózismegelőzésre az Európai Unión belüli Fontan műtét után.

Dr. Christian Rommel, a Bayer Pharmaceuticals R& D vezetője és a végrehajtó bizottság tagja elmondta: „A kérelem Egyesült Államokban történő benyújtása fontos lépés a vénás thromboembolia és a biztosítja az orvosok súlyalapú gyógyszeradagolási lehetőségeit gyermekgyógyászati ​​betegeknél. Orális Xarelto A szuszpenzió elkerüli a felnőtt adagolási formák manipulálását, és jelentősen csökkenti a véralvadásgátló kezeléshez és a vérvételhez szükséges injekciók számát."

Ez az alkalmazás a Xarelto felnőtt betegeken végzett megfelelő és jól kontrollált vizsgálatainak bizonyítékain, valamint a Xarelto gyermekgyógyászati ​​betegek két fázisú klinikai vizsgálatának adataion alapul: (1) EINSTEIN-Jr, amelyet korábban VTE-ként diagnosztizáltak gyermekgyógyászati ​​betegek; (2) UNIVERSE, amelyet olyan gyermekgyógyászati ​​betegeknél alkalmaztak, akiknél fennáll a VTE kockázata a közelmúltbeli Fontan műtét után. Érdemes megemlíteni, hogy az EINSTEIN-Jr a legnagyobb klinikai vizsgálat, amelyet eddig végeztek a VTE-ben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésének értékelésére, és az UNIVERSE az első olyan klinikai vizsgálat, amely a NOAC tesztelésére szolgál Fontan utáni thromboembolia megelőzésére veleszületett szívbetegségben szenvedő gyermekeknél.

A VTE minden korosztályt érint. A gyermekeknél a VTE jelenlegi kezelése általában intravénás antikoagulánsokon alapul, és laboratóriumi megfigyelést és az adag módosítását igényli. Jelenleg a gyermekek' véralvadásgátló kezelési programjai elsősorban a megfigyelési adatok és a felnőttek adatainak extrapolációján alapulnak.

Rivaroxabana világon a legszélesebb körben alkalmazható nem K-vitamin antagonista új orális antikoaguláns (NOAC), és Xarelto kereskedelmi néven kerül forgalomba. Eddig a Xarelto -t 9 terápiás javallatra hagyták jóvá, és a javallatok különbözőek a különböző országokban. Más NOAC-khoz képest a Xarelto védelmet nyújthat kiterjedt vénás thromboemboliában (VTE) és artériás thromboemboliában (VAT) szenvedő betegeknek: (1) Nem-billentyűs pitvarfibrilláció (AF) esetén egy vagy több kockázati tényezővel Felnőtt betegek a stroke és a szisztémás betegségek megelőzésére embólia; (2) felnőttkori tüdőembólia (PE) kezelése; (3) felnőtt mélyvénás trombózis (DVT) kezelése; (4) a felnőttkori DVT és PE ​​ismételt előfordulásának megelőzése; (5) Fogadás A vénás thromboembolia (VTE) megelőzése elektív csípőprotézisben részesülő felnőtt betegeknél; (6) a vénás thromboembolia (VTE) megelőzése elektív térdprotézisben részesülő felnőtt betegeknél; (7) az akut koszorúér -szindróma előfordulása esetén A felnőtt betegeknél, akiknél a tünetek után emelkedett a szív biomarkere, használja együtt aszpirinnel vagy + klopidogrél/tiklopidinnel az ateroszklerotikus trombotikus események megelőzésére; (8) magas ischaemiás kockázat esetén krónikus koszorúér -betegségben (CAD) vagy tünetekkel járó perifériás artériás betegségben (PAD) szenvedő felnőtt betegeknél, az ateroszklerotikus trombotikus események megelőzése érdekében; (9) gyermekeknél és 18 év alatti serdülőknél, legalább 5 nappal a kezdeti parenterális beadás után Antikoaguláns terápia után kezelje a vénás thromboemboliát (VTE) és megakadályozza a VTE kiújulását.

Az országok által jóváhagyott indikációkban eltérések lehetnek, de az összes javallat szempontjából a rivaroxabant több mint 130 országban engedélyezték. A 2008 -as bevezetése óta világszerte több mint 86 millió beteg részesült kezelésben.

Rivaroxabana Bayer fedezte fel, és jelenleg a Janssen R&D -vel közösen fejlesztik. A Xarelto® -t a Bayer az Egyesült Államokon kívül jegyzi, a Janssen Pharmaceuticals pedig az Egyesült Államokban. 2020 -ban a Xarelto&globális árbevétele eléri a 7,5 milliárd dollárt.