Az Alnylam és a PeptiDream stratégiai együttműködést értek el: fejlesszenek ki peptid-siRNS konjugátumokat, hogy SiRNS-terápiát biztosítsanak az extrahepatikus szövetekhez!

Az iparág vezető RNAi-terápiás vállalata, az Alnylam és az iparág vezető peptid-alapú gyógyszerkutató vállalata, a PeptiDream nemrégiben licenc- és együttműködési megállapodást jelentett be a peptid-siRNS konjugált gyógyszerek felfedezésére és fejlesztésére, ezáltal több lehetőséget teremtve az RNSi-terápia extrahepatikus szövetekbe történő szállítására. Ezen együttműködés révén a két vállalat együttműködik a peptidek kiválasztásában és optimalizálásában, hogy kis interferáló RNS (siRNS) molekulákat juttasson el többféle sejtekhez és szövetekhez a célsejteken expresszálódott receptorokkal való specifikus kölcsönhatások révén.

A két fél nem hozta nyilvánosságra a vizsgálandó betegséget, és a cél az, hogy RNSi -kezelést nyújtson a májon kívüli szövetek számára. Az Alnylamnak 4 stratégiai terápiás területe van: genetikai orvoslás, kardiometabolikus betegségek, fertőző betegségek és központi idegrendszeri/szembetegségek.

A szövetség feltételei szerint az Alnylam receptorokat választ ki a PeptiDream' peptidfeltáró platformjához. A PeptiDream minden receptorhoz kiválasztja, optimalizálja és szintetizálja a peptideket. Az Alnylam ezután peptid-siRNS konjugátumokat fog előállítani, és in vitro és in vivo vizsgálatokat végez a végső peptidszelekció alátámasztására. Ez az együttműködés számos terápiás lehetőséget teremthet a betegségek okozó mRNS-átiratok megcélzásával többféle szövetben.

A megállapodás feltételei szerint a PeptiDream nyilvános előleget kap az Alnylamtól és a kutatási és fejlesztési alapoktól a kutatási együttműködési időszakban. A PeptiDream is jogosult mérföldkő kifizetések fogadására a konkrét fejlesztési, szabályozási és kereskedelmi mérföldkövek elérése alapján, összesen 2,2 milliárd dolláros potenciális összeggel. Ezenkívül a PeptiDream jogosult alacsony vagy közepes egyjegyű jogdíjra is jogosult az Alnylam termékek bármely együttműködésből származó értékesítéséért.

Kevin Fitzgerald, az Alnylam tudományos főigazgatója elmondta:&"; Megoldottuk az RNSi -terápia májba történő célba juttatásának problémáját, és jelentős preklinikai előrelépést tettünk a központi idegrendszerbe, a szembe és a tüdőbe történő bejuttatás terén. Most növeljük szállítási technológiai csomagunkat. Ezek a technológiák képesek hatékonyan eljuttatni az siRNS -t az emberi test szélesebb körű szöveteihez. Nagyon örülünk, hogy elértük ezt az együttműködési kutatási megállapodást a PeptiDream -el, amely a több receptorra irányuló peptidek felfedezése és optimalizálása. Iparági vezető a szervezetben. Ezen együttműködés révén reméljük, hogy azonosítani tudjuk az extrahepatikus szövetek által szállított, erős ligandum-receptor párokat, hasonlóan a GalNAc-ASGPR párhoz, amelyeket úttörő szerepet játszottunk a hatékony májszállításban."

Dr. Patrick C. Reid, a PeptiDream elnöke és képviseleti igazgatója elmondta: „Ez a megállapodás tovább bővíti azt a stratégiánkat, hogy peptideket használunk különböző terápiás terhelések szállítására a beteg sejtekbe/szövetekbe célzott módon (peptid-gyógyszer konjugátumok formájában). Reméljük, hogy ez a partnerség segít innovatív peptid-siRNS konjugátumok létrehozásában különféle betegségekben, és sok új terápiás lehetőséget nyit meg."

A PeptiDream egy Japánban található biofarmakológiai gyógyszeripari vállalat, amelyet 2006-ban alapítottak, és rendelkezik egy szabadalmaztatott Peptide Discovery Platform System (PDPS) rendszerrel, amely egy élvonalbeli, rendkívül diverzifikált felfedezési platform, amely hatékonyan képes előállítani nagyon sokrétű (billió) értéket. A nem szabványos peptidkönyvtár nagy hatékonyságú és szelektív találati peptidek azonosítására használják, majd ezeket a találati peptideket peptidek, kis molekulák vagy peptid-gyógyszer konjugátum (PDC) terápiák alapján lehet kifejleszteni.

A PeptiDream saját PDPS platformjával stratégiai együttműködési és licencszerződést kötött számos gyógyszercéggel. Idén július 27-én a Takeda Pharmaceuticals bejelentette a kutatási együttműködés és a PeptiDream-szel kötött kizárólagos licencszerződés kiterjesztését peptid-gyógyszer konjugátumok (PDC) létrehozására több központi idegrendszeri (CNS) célpont számára. Ezek a célpontok krónikus idegekben vannak. Fontos szerepet játszanak a degeneratív betegségekben. A PeptiDream körülbelül 3,5 milliárd USD összegű kifizetésre jogosult, beleértve az előlegeket és a lehetséges preklinikai, klinikai, marketing- és értékesítés-alapú mérföldkő-kifizetéseket, valamint a jogdíjakat. A Takeda és a PeptiDream kezdetben 2020 decemberében együttműködési kutatási és kizárólagos licencszerződést kötöttek a neuromuszkuláris betegségek PDC létrehozására.

2017 novemberében a PeptiDream és a Bayer 1,1 milliárd dolláros együttműködési megállapodást írt alá, amely peptid alapú terápiák kifejlesztésére irányul több betegség kezelésére. 2017 áprilisában a PeptiDream és a Johnson& A Johnson Janssen Pharmaceuticals 1,15 milliárd dolláros együttműködési megállapodást kötött a PDPS platformtechnológia használatával a makrociklusos peptidek/korlátozott peptidek azonosítására a Janssen által kiválasztott több anyagcsere- és szív- és érrendszeri betegséggel szemben. A találati peptideket terápiás peptidekként vagy kis molekulájú termékekként optimalizálják.