Alnylam egy másik RNAi terápia Gets FDA Fast Track minősítés

Alnylam nemrég bejelentette, hogy az amerikai FDA nyújtott vutrisiran gyorsított képesítés (FTD), a kutatás RNAi terápia kezelésére polineuropátia okozta örökletes transthyretin fehérje (hATTR) amyloidosis felnőtteknél.

Az FTD célja, hogy felgyorsítsa a súlyos betegségek gyógyszereinek fejlesztését és gyors felülvizsgálatát a kulcsfontosságú területeken a súlyos, kielégítetlen egészségügyi szükségletek kezelése érdekében. Megszerzése FTD kutatási gyógyszerek azt jelenti, hogy a gyógyszeripari vállalatok kölcsönhatásba léphet az FDA gyakrabban során a K + F fázisban. A forgalomba hozatali kérelem benyújtását követően gyorsított jóváhagyásra és elsőbbségi felülvizsgálatra jogosultak, ha megfelelnek a vonatkozó szabványoknak. Emellett folyamatos felülvizsgálatra is jogosultak.

Amellett, hogy FTD-t kapott, vutrisiran az AtTR amyloidosis kezelésére is megkapta a ritka betegségek gyógyszerstátuszát (ODD) az Egyesült Államokban és az Európai Unióban. Jelenleg az Alnylam két fázis III klinikai vizsgálatot (HELIOS-A, HELIOS-B) végez a vutrisiran biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére. Ezek a vizsgálatok együttesen átfogó klinikai fejlesztési projektet jelentenek annak bizonyítására, hogy a vutrisiran széles körű hatást gyakorol a betegség többrendszerű megnyilvánulására és az ATTR amyloidosisban szenvedő betegek teljes spektrumára.

A HELIOS- A vizsgálatban 164 beteget osztottak be véletlenszerűen vutrisiran vagy Onpattro kezelésére, azzal a céllal, hogy bebizonyítsák, hogy a vutrisiran jobb-e az Onpattro-nál az idegkárosodás kezelésében. A HELIOS- B vizsgálatban 600 kardiomiopátiával rendelkező hATTR amyloidosisban szenvedő beteget rendeltek vutrisiran vagy placebo szedésére, hogy felmérjék a vutrisiran nak a szív- és érrendszeri betegséggel összefüggő, minden ok miatti mortalitásra és kórházi kezelésre gyakorolt hatását. E két vizsgálatból származó adatok várhatóan 2021 elején várhatók.

A Vutrisiran az RNSi terápia kutatáson alapuló, szubkután injekciója az ATTR amyloidosis kezelésére, beleértve az örökletes és vad típusú amyloidosist is. A gyógyszer célja, hogy a cél és a csend adott messenger RNS és blokkolja azt, mielőtt vad típusú és mutáns transthyretin (TTR) fehérjék előállítása előtt. A Vutrisiran-t minden negyedévben szubkután injektálják, ami segít csökkenteni a TTR amiloid lerakódását a szövetekben, elősegíti azok eltávolítását és helyreállítja ezeknek a szöveteknek a működését. Vutrisiran használta az Alnylam következő generációs szállítási platform-Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc konjugátum szállítási platform fejlesztését. Jóváhagyásesetén tovább erősíti az Alnylam vezető pozícióját a hATTR amyloidosis kezelési piacon.

Az Alnylam vezető szerepet tölt be az RNSI terápiák fejlesztésében. Az első termék, Onpattro (patisiran), hagyta jóvá az FDA augusztusban 2018, lett az első RNAi gyógyszer, hogy jóvá kell hagyni a marketing a 20 év óta az RNAi jelenség fedezték fel. 2019 novemberében a vállalat másik gyógyszerét, a Givlaari-t (givosiran) az FDA jóváhagyta akut májporfíriában (AHP) szenvedő felnőtt betegek számára, és a világ második RNAi gyógyszere lett.

Jelenleg, Alnylam két másik RNAi terápiák felülvizsgálat alatt a szabályozó ügynökségek, és mindkettő várhatóan jóvá kell hagyni a tőzsdei ebben az évben. Ezek közül az egyik a lumasiran, kezelésére használt elsődleges hyperoxaluria típusú 1 (PH1); a másik inclisiran, a hypercholesterinaemia kezelésére használják. Ezen túlmenően, vannak 6 RNSi terápiák a cég csővezeték, amelyek a késői klinikai fejlesztés.

Ezt megelőzően a TMC és az Alnylam licencia- és együttműködési megállapodást írt alá az inclisiran globális fejlesztési és kereskedelmi jogainak megszerzésére. 2019 novemberében a Novartis 9,7 milliárd dollárért megvásárolta a TMC-t, és inclisirant is tartalmazott. A megállapodás alapján az Alnylam jogosult a Novartis-tól a globális eladások 20%-át kiegészen imbanyi többszintű jogdíjakra.

Jelenleg, van két koleszterinszint-csökkentő gyógyszerek célzó PCSK9 a piacon, de meg kell beadni minden 2 hét vagy havonta. Az Inclisiran- t 6 havonta egyszer és évente csak kétszer adják be, ami nagyon előnyös a kezelés kényelmét illetően. EvaluatePharma, a gyógyszeripari piackutató ügynökség, azt jósolja, hogy az éves értékesítési csúcs a inclisiran eléri US $ 2.6 milliárd után tőzsdei. Mielőtt Inclisiran szabadalma 2035-ben lejár, az Alnylam több mint 2,2 milliárd dollár jogdíjat tudott szerezni a Novartistól.

Érdemes megemlíteni, hogy mindössze két nappal ezelőtt a Blackstone Group és az Alnylam stratégiai partnerséget ért el. Ebben az együttműködésben a Blackstone 2 milliárd dollárt biztosít a finanszírozásban, hogy segítse az Alnylamot a technológiai innováció előmozdítására és a kereskedelmi folyamat felgyorsítására. Alnylam kijelentette, hogy az együttműködés segíteni fogja Alnylam "elérni a pénzügyi fenntarthatóság refinanszírozás nélkül."