banner
Termékkategóriák
Lépjen kapcsolatba velünk

Kapcsolatba lépni:Errol Zhou (Úr.)

Tel: plusz 86-551-65523315

Mobil/WhatsApp: plusz 86 17705606359

QQ:196299583

Skype:lucytoday@hotmail.com

Email:sales@homesunshinepharma.com

Hozzáadás:1002, Huanmao Épület, No.105, Mengcheng Út, Hefei Város, 230061, Kína

Hírek

Bardoxolone, egy új orális Nrf2 aktivátor, az EU-ban való bevezetésre vonatkozik!

[Nov 19, 2021]


A Reata Pharma egy klinikai stádiumú biogyógyszerészeti vállalat, amely innovatív terápiák kifejlesztésére törekszik a sejtmetabolizmust és a gyulladás szabályozását magában foglaló molekuláris utakon keresztül súlyos vagy életveszélyes betegségek kezelésére. A közelmúltban a cég bejelentette, hogy forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet (MAA) nyújtott be a bardoxolon-metil (bardoxolon) vonatkozásában az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA): Alport-szindróma okozta krónikus vesebetegség (CKD) kezelésére. Ez év áprilisában az Egyesült Államok FDA elfogadta a bardoxolon új gyógyszer iránti kérelmét (NDA), és jelenleg a standard felülvizsgálati ütemterv szerint vizsgálja felül az NDA-t. A vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) céldátuma 2022. február 25.


A Bardoxolone egy vizsgálati, napi egyszeri, orális Nrf2 aktivátor. Az Nrf2 egy transzkripciós faktor, amely többféle molekuláris utat indukálhat, amelyek helyreállítják a mitokondriális funkciót, csökkentik az oxidatív stresszt és gátolja a gyulladást elősegítő jeleket, valamint elősegíti a gyulladás visszafejlődését. Az Egyesült Államokban a bardoxolont az Alport-szindróma és az autoszomális domináns policisztás vesebetegség (ADPKD) kezelésére ritka betegségek gyógyszerként (ODD) minősítették; az Európai Unióban a bardoxolon szintén megkapta az ODD-t az Alport-szindróma kezelésére.


Az Alport-szindróma egy örökletes nephritis, amely elsősorban a veséket érinti. A betegség életveszélyes, és még nincs jóváhagyott kezelés. Ha jóváhagyják, a bardoxolon lesz az Alport-szindróma első kezelési módja. Az EvaluatePharma gyógyszerpiackutató ügynökség év elején kiadott előrejelzési jelentése szerint a bardoxolon korai eladásai várhatóan nagyon csekélyek lesznek, de 2024-ben gyorsan eléri a nehézsúlyú (1 milliárd USD) státuszt. becsült árbevétele 1,12 milliárd USD, 2026 Az év folyamán tovább gyorsul 2,5 milliárd USD-ra.


Warren Huff, a Reata elnök-vezérigazgatója elmondta:"Jelenleg a bardoxolon NDA és MAA felülvizsgálata folyik az Egyesült Államok és az európai szabályozó ügynökségek által. Fontos lépést tettünk afelé, hogy a bardoxolont az Alport-szindróma által okozott CDK-ban szenvedő betegek körében is eljusson. Fontos lépést tettünk. Várakozással tekint az FDA-val és az EMA-val való együttműködés folytatása elé a felülvizsgálati folyamat során. Az Alport-szindróma a CKD egyik leggyorsabban növekvő típusa, és valóban pusztító betegség a betegek és családjaik számára. Ha jóváhagyják, a bardoxolon lehet az első. Az Alport-szindróma kezelésére alkalmazott gyógyszer lassíthatja a betegek vesebetegségének progresszióját."

bardoxolone methyl

bardoxolon-metil molekuláris szerkezete


A bardoxolone MAA a CARDINAL 3. fázisú klinikai vizsgálat hatékonysági és biztonságossági adatain alapul. Ez egy kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált vizsgálat, amelybe 157, Alport-szindróma által okozott CKD-ben szenvedő beteget vontak be az Egyesült Államokban, Európában, Japánban és Ausztráliában, körülbelül 50 vizsgálati helyszínen. A vizsgálatban a betegeket véletlenszerűen 1:1 arányban osztották be, és naponta egyszer kaptak orális bardoxolont vagy placebót. A vizsgálat második évének elsődleges végpontja a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) változása volt a kiindulási értékhez képest 100 hetes kezelés után. A legfontosabb másodlagos végpont az eGFR változása a kiindulási értékhez képest a 104. héten (4 héttel az utolsó adag után a kezelés második évében).


Az eredmények azt mutatták, hogy a 100. és a 104. héten a bardoxolon-kezelési csoportba tartozó betegek vesefunkciója statisztikailag szignifikánsan javult az eGFR-mérés alapján a placebo-csoporthoz képest. Ebben a vizsgálatban a bardoxolont jól tolerálták, és biztonsági profilja hasonló volt a korábbi vizsgálatokban megfigyeltekhez. A jelentett mellékhatások (AE) általában enyhék vagy közepesen súlyosak voltak. A placebóval kezelt betegekkel összehasonlítva a bardoxolonnal kezelt betegeknél a leggyakoribb mellékhatások az izomgörcsök és az emelkedett transzaminázszintek voltak.


Az Alport-szindróma egy ritka örökletes CKD, amelyet a IV-es típusú kollagént kódoló gén mutációi okoznak. A IV-es típusú kollagén a vese glomerulus alapmembránjának fő szerkezeti összetevője. Az Alport-szindróma gyermekeket és felnőtteket érint. A páciens veséi fokozatosan elvesztik a salakanyagok kiszűrésének képességét a vérből. Ez végstádiumú vesebetegséghez (ESKD) vezethet, amely krónikus dialíziskezelést vagy veseátültetést igényel. A legsúlyosabb betegségtípusban szenvedő betegek körében a dialízis aránya 25 éves korban körülbelül 50%, 40 éves korban körülbelül 90%, 60 éves korban pedig körülbelül 100%. Az Alport Syndrome Foundation (Alport-szindróma) szerint Alapítvány), az Alport-szindróma körülbelül 30 000-60 000 embert érint az Egyesült Államokban. Jelenleg nincs jóváhagyott gyógyszer az Alport-szindróma által okozott CKD kezelésére.


Jelenleg az Egyesült Államok és az európai szabályozó ügynökségek felülvizsgálják a bardoxolon marketing alkalmazását az Alport-szindróma által okozott CKD kezelésére. A CARDINAL 3. fázisú vizsgálaton kívül a bardoxolon jelenleg a FALCON 3. fázisú vizsgálatban szereplő ADPKD-betegek kezelését, valamint a MERLIN 2. fázisú vizsgálatban a gyors előrehaladás kockázatának kitett CKD-betegek kezelését értékeli.


Ezenkívül a Kyowa Kirin bardoxolon-engedélyt kapott a Reatától, és ez év júliusában kérelmet nyújtott be az Alport-szindróma kezelésére Japánban. Jelenleg a Concord Kylin a bardoxolont is értékeli a diabéteszes nephropathia (DKD) kezelésében az AYAME 3. fázisú vizsgálatában. Eddig a 2. fázisú bardoxolon vizsgálat az ADPKD, IgA nephropathia, fokális szegmentális glomerulosclerosis és 1-es típusú cukorbetegség által okozott CKD-s betegek kezelésében pozitív eredményeket ért el.