A Novartis első B-faktor-inhibitora, az Iptacopan innovációs útlevél minősítést kapott az Egyesült Királyságban!

A Novartis a közelmúltban bejelentette, hogy a British Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), a National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) és a Scottish Medical Association (SMC) orális terápiaként iptacopant (LNP023) ítélt oda a C3 glomerulusok kezelésére."Innovációs útlevél" betegségre való minősítés (C3G).

A C3G a primer glomerulonephritis rendkívül ritka és súlyos formája, amelyet a komplementszabályozás zavara jellemez. A betegség éves előfordulása világszerte 1-2 ppm. Az Egyesült Államokban körülbelül 10 000, Európában körülbelül 10 500, Japánban körülbelül 3 200, Kínában pedig körülbelül 32 000 eset van. A C3G-t általában serdülőknél és fiatal felnőtteknél diagnosztizálják. A betegség prognózisa nagyon rossz. A betegek körülbelül 50%-ánál 10 éven belül végstádiumú vesebetegség (ESRD) alakul ki, és a betegek 50-70%-ánál visszaesik a veseátültetés után.

Az Iptacopan egy úttörő orális B faktor inhibitor, amelyet a Novartis Institute of Medicinal Research fedezett fel. A B faktor kulcsfontosságú szerinproteáz a komplementrendszer alternatív útvonalában. Az Iptacopan potenciálisan az első olyan célzott terápia lehet, amely késlelteti a C3G-dialízis előrehaladását.

Az Innovációs útlevél az Innovációs Engedély és Hozzáférés (ILAP) igazolványa. Az ILAP egy új módszer a Brexit után piacra dobott gyógyszerek jóváhagyásának felgyorsítására. 2021 januárjában indították útjára. Célja az innovatív gyógyszerek jóváhagyásának és forgalmazásának felgyorsítása, valamint a betegek népszerűsítése' a drogokhoz való hozzáférést. Az ILAP egyetlen integrált platformot biztosít az MHRA, az orvosi partnerek, köztük a NICE és az SMC, valamint az orvosi fejlesztők együttműködéséhez. Az ezen a csatornán működő gyógyszerfejlesztők több visszajelzést kapnak az MHRA-tól és az érdekelt felektől (beleértve a NICE-t is). Egyetlen innovációs útlevél több jövőbeli javallatra is kiterjedhet ugyanarra a hatóanyagra vonatkozóan. Ezért az ILAP további lépéseiben a gyógyszerek több betegséget is magukban foglalhatnak.

iptacopan kémiai szerkezete

Az iptacopan az első osztályú, orális, erős, szelektív, kis molekulájú és reverzibilis B faktor inhibitor. A B faktor kulcsfontosságú szerinproteáz a komplementrendszer alternatív útvonalában.

Jelenleg az iptacopant számos komplement-vezérelt vesebetegség (CDRD) kezelésére fejlesztik, amelyek jelentős orvosi szükségletekkel rendelkeznek, beleértve a C3G-t, az IgA-nefropátiát, az atípusos hemolitikus urémiás szindrómát (aHUS), a membrános nephropathiát (MN) és a ritka, paroxizmális vérbetegséget. éjszakai hemoglobinuria (PNH).

A közzétett 2. fázisú adatok azt mutatták, hogy: (1) az IgAN iptacopan-kezelése csökkentette a proteinuriát és stabilizálta a vesefunkciót; (2) a C3G-kezelés csökkentette a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) csökkenésének ütemét és stabilizálta a vesefunkciót; (3) A PNH kezelése jelentősen csökkenti az intravaszkuláris és extravascularis hemolízist, lehetővé téve a legtöbb beteg számára, hogy gyors és hosszan tartó javulást érjenek el vértranszfúzió nélkül.

Bár a Novartis 35 éves múltra tekint vissza a veseátültetések kezelésében, az iptacopan a CDRD első kezelése a vesebetegségek kezelésében. A Novartis célja, hogy megváltoztassa a kezelési megközelítést azáltal, hogy megcélozza e ritka és progresszív betegségek egyik kulcsfontosságú hajtóerejét, amely meghosszabbíthatja a CDRD-betegek nem dializált életét.

Chinmay Bhatt, a Novartis Pharmaceuticals UK, Írország és Észak-Európa ügyvezető igazgatója elmondta: „Kiemelt prioritásunk annak biztosítása, hogy gyógyszereinket a leginkább rászoruló betegekhez szállítsák. Büszkék vagyunk arra, hogy az új innováción alapuló licencet fejlesztettünk ki. És olyan gyógyszerekhez való hozzáférés, amelyek innovatív útlevelet kapnak. Nagyon örülünk, hogy kapcsolatba léphetünk az Egyesült Királyság egészségügyi rendszerében érdekelt felekkel ezen az új módon, hogy feltárjuk a lehetőséget, hogy ezt a fejlesztő gyógyszert a lehető leghamarabb eljuttassuk a betegekhez."