Az amerikai FDA jóváhagyta a Bayer Lampit (nifurtimox) alkalmazását gyermekkori betegek számára!

Bayer a közelmúltban bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) jóváhagyta a Lampit (nifurtimox) osztott tablettákat gyermekek (0-18 év közötti, ≥ 2,5 kg súlyú) betegek számára a Chagas betegség által okozott Trypanosoma cruzi (T. cruzi) kezelésére ( Chagas-kór).

A Lampit egy új, osztható, könnyen diszpergálható tabletta, amelyet kézzel lehet elválasztani a pontozási vonalon. A tabletta egy új, vízben könnyen diszpergálható készítményt alkalmaz, amely olyan gyermekkori betegek számára hasznos, akiknek nehézsége lehet nyelni vagy fél tablettára van szükségük. A gyógyszeres kezelés szempontjából a Lampit beállítható a beteg&39 súlyának függvényében.

Azon betegek aránya szerint, akiknek immunoglobulin G (IgG) ellenanyaga negatívvá válik, vagy az optikai sűrűség legalább 20% -kal csökken a Trypanosoma cruzi antigén elleni két különböző IgG antitest vizsgálat során, az FDA felgyorsította a Lampit ezen indikációra történő jóváhagyását. Ennek az indikációnak a folyamatos jóváhagyása függhet a megerősítő vizsgálatok során a klinikai előnyök igazolásától és leírásától.

A Chagas-betegség egy fertőző trópusi betegség, amely körülbelül 300 000 embert érint az Egyesült Államokban. Ez a betegség endemikus Latin-Amerika legtöbb részén, ám az Egyesült Államokban ez a betegség egyre inkább egészségügyi problémákat okoz. A gyógyszer gyermekgyógyászati ​​betegek számára történő jóváhagyása fontos mérföldkő.

Aleksandr Vlajnic, MD, a Bayer Americas alelnöke és az orvosi ügyek vezetője elmondta: „A Chagas-betegség bármilyen életkorban előfordulhat, és a korai felismerés és kezelés fontos. A gyermekek kezelésének fontossága a Bayer és az egészségügyi hatóságok közötti együttműködés egyik fő oka. A cél az, hogy növeljük annak esélyét, hogy a Lampit Chagas-betegség kezelésének eszközévé váljanak."

Az FDA&# 39 jóváhagyása a Lampiton a III. Fázisú CHICO vizsgálat eredményein alapul (NCT02625974). Ez a Chagas-betegségben szenvedő gyermekek körében valaha végzett legnagyobb klinikai kezelés III. Fázisának az első része, és az eredmények megerősítették a Lampitot (könnyen elosztható, könnyen eloszlatható, új formula nifurtimox formátumú tablettákkal) gyermekkori Chagas-kór kezelésére. betegség biztonsága és hatékonysága. A CHICO egy prospektív, randomizált, kettős vak, történelmileg ellenőrzött III. Fázisú vizsgálat, amelyet Argentínában, Bolíviában és Kolumbiában 25 kutatóközpontban végeztek 2016 és 2018 között. Összesen 330 szerológiai bizonyítékkal ellátott T. cruzi fertőzés bekerült gyermekbe. mivel a Chagas-kórhoz kapcsolódó kardiovaszkuláris és / vagy gyomor-bélrendszeri tünetek nem voltak, a hatékonyságot, biztonságosságot és farmakokinetikát értékelték. A vizsgálatban a betegeket véletlenszerűen osztottuk el 2: 1 arányban, 60 napos (n=219) vagy 30 napos (n=111) Lampit kezelési tervet kaptak, és a kezelés után egy évig követték őket.

Az eredmények azt mutatták, hogy a 60 napos Lampit-kezelés jobb volt, mint a korábbi placebo-kontroll, a szerológiai válasz szempontjából a kezelés befejezését követő egyéves nyomon követést követően, elérve a vizsgálat elsődleges végpontját. A teljes vizsgálati populációban a 60 napos kezelés a szerológiai válasz szempontjából jobb volt, mint a 30 napos kezelés (nem jóváhagyott adagolási rend). A tanulmányban a Lampit&# 39 testsúly-kiigazított dóziskezelése jó biztonságot mutatott. A vizsgálat a második részrel folytatódik (Lampit-SECURE), ahol a betegeket 3 évig követik nyomon a hatékonyság és a biztonság megerősítése érdekében.

Dr. Jaime Altcheh, a CHICO vizsgálat koordináló kutatója és az argentin Buenos Aires-i Ricardo Gutierrez Gyermekkórház Parasitológiai és Chagas Betegség Osztályának vezetője elmondta: „Valójában minél fiatalabb a beteg, annál nagyobb a esélye a felépülés. Igen. Az új gyermekgyógyászati ​​formula pontosabban kezelheti az újszülötteket és a csecsemőket. Ez az új recepttabletta könnyen felosztható és nagyon gyorsan oldódik vízben. Ez különösen fontos, mivel ezek a nagyon kicsi gyermekek nem képesek lenyelni a szilárd tablettákat, ám ezeket 60 napon belül naponta háromszor kell kezelni. Az új nifurtimox összetétel nagy lépés a fertőzött gyermekek kezelésének célja felé. A fertőzés utáni korai kezelés nagyon fontos a felnőtt betegségek megnyilvánulásainak megelőzése érdekében. A CHICO vizsgálatban a Lampit jó antiprotozoális aktivitást mutatott 0-17 éves gyermekkori betegekben."

A Chagas-betegség elleni védekezés célja a transzmisszió kiküszöbölése, a vektorok ellenőrzése, a fogamzóképes korú lányok és nők kezelése (a transzplacentális transzmisszió elkerülése érdekében) és a vér kipróbálása a transzfúzió előtt. Ezenkívül célja, hogy lehetővé tegye a fertőzött személyek számára orvosi védelmet a betegség minden szakaszában.

A Chagas-kór kezelése csak két nitro-heterociklusos vegyületen, a nifurtimoxon és a benznidazolon alapszik. Eddig a nifurtimox csak 120 mg-os tabletta formájában kapható, amelyet nehéz beadni, különösen kisgyermekek számára. A Bayer kifejlesztett egy 30 mg-os tablettát. Mindkét tabletta most gyorsan diszpergálódó formula, amely könnyen felosztható. Szintén gyorsan feloldhatók vízben, és így szuszpenziót képeznek azoknak a betegeknek, akik nehezen tudják nyelni a tablettákat. Az új készítményt sikeresen alkalmazták a CHICO tanulmányban, javítva a korcsoportok gyermekeinek pontosságát, biztonságát és kezelhetőségét.

Az újonnan megfogalmazott nifurtimox javítja az újszülöttek, csecsemők és gyermekek kezelését, amely a Chagas-kórban szenvedő betegek legsebezhetőbb csoportja, és jelentősen hozzájárul a betegség elleni védekezéshez.

Trypanosoma cruzi (képforrás: WHO)

A Chagas-kórt a trippanosoma cruzi okozza. A fő átviteli vektor a vérszívó rovarok. Dr. Chagas fedezte fel 1908-ban, tehát Chagas-betegségnek is nevezik. Főként Közép- és Dél-Amerikában előforduló, ezért Chagas-kórnak is nevezik. A trippanosoma cruzi az emberek és emlősök vérében és különféle szöveti sejtjeiben él. Az élet története során a piramisok és amasztótok két formája létezik. A conemastigotok a bőr sebfertőzésén keresztül behatolnak az emberi vérbe. A betegség az anyatej, a méhlepény, a vérátömlesztés vagy a fertőző triatomin-ürülék által szennyezett táplálék lenyelésével is fertőzhető. Becslések szerint 20 millió fertőzött ember van Közép- és Dél-Amerikában.

A legtöbb fertőzés tünetmentes. A tüneti esetek csak enyhe influenza-szerű tüneteket mutatnak, amelyek közvetlenül a fertőzés után jelentkeznek. Körülbelül 2 hónappal később a Chagas-betegség krónikus stádiumba lépett be, amely évekig tartott, súlyos szervkárosodást és végül hirtelen szívhalált okozva. Az oktatás, a korai diagnosztizálás és a kezelés a kulcs a Chagas-kór megelőzéséhez.

Jelenleg a elégtelen betegségtudat és a korlátozott kezelhetőség miatt a Chagas-kórral fertőzött betegek kevesebb mint 1% -a kap kezelést. A Bayer elkötelezett amellett, hogy új regisztrációs alkalmazásokkal bővítse a nifurtimox megszerzését és használatát, és új készítményeket biztosítson a magas betegségterhelésű országokban.