A Bayer széles spektrumú, célzott rákellenes szerét, a Vitrakvi-t Japán jóváhagyta

A Bayer nemrégiben bejelentette, hogy a japán Egészségügyi, Munkaügyi és Jóléti Minisztérium (MHLW) jóváhagyta a Vitrakvi (larotrektinib) precíziós onkológiai gyógyszert, amely orális TRK inhibitor, kifejezetten a daganatok neurotróf tirozinreceptorainak kezelésére. NTRK génfúzióval előrehaladott vagy áttétes szolid tumorokban szenvedő gyermekek és felnőttek. Jelenleg a Vitrakvi-t a világ számos országában és régiójában engedélyezték, beleértve az Egyesült Államokat, az Európai Uniót és az Egyesült Királyságot. A pályázatok más régiókban folyamatban vannak vagy tervezettek.

A Vitrakvi remissziója magas, tartós remissziója és jó biztonsága van a felnőtt és gyermek TRK fúziós rákos megbetegedéseiben. Elsődleges központi idegrendszeri (CNS) daganatokban és központi idegrendszeri áttétekben szenvedő betegeknél a kezelés remisszióját és a betegség magas kontrollszámát is megfigyelték.

A Vitrakvi forgalomba hozatali jóváhagyása a japán betegek és orvosok számára rendkívül szelektív terápiát biztosít felnőtt és gyermek TRK fúziós rákos megbetegedések esetén. A daganat típusától vagy a beteg életkorától függetlenül jelentősen javíthatja a kezelési eredményeket. Korábban a rákellenes szereket főként a test egy bizonyos részében használták a rák ellen, és a Vitrakvi-t kifejezetten a TRK fúziós rákos betegek kezelésére fejlesztették ki, függetlenül attól, hogy a daganat a testben keletkezett-e. A Vitrakvi fontos előrelépés a ritka rák elleni küzdelemben, mivel helyettesíti azokat a drága kezeléseket, amelyek nem kifejezetten az ilyen típusú rák kezelésére irányulnak, és amelyek nem bizonyítottak hatékonyságát és biztonságosságát az ilyen típusú betegek körében.

Scott Z. Fields, MD, a Bayer Pharmaceuticals vezető alelnöke és onkológiai fejlesztési vezetője elmondta:" A terápiás gyógyszerek, amelyek közvetlenül a tumor növekedését vezérlő genomiális rendellenességeket célozzák meg, mint például a Vitrakvi, értéket nyújthatnak a japán betegek és orvosok számára, daganattípustól vagy betegtől függetlenül. Életkortól függetlenül jelentősen javulhat a kezelési eredmények. Ez a jóváhagyás tovább hangsúlyozza a magas színvonalú és könnyen hozzáférhető genomiális vizsgálatok fontosságát annak érdekében, hogy pontosabban azonosítsák azokat a betegeket, akiknek a legnagyobb valószínűséggel hasznát veszik a daganatok NTRK génfúziós kezelésében. Támogatja a klinikusokat a megfelelő betegeknek a megfelelő, hatékony és biztonságos kezelésben, a megfelelő időben."

Japánban a Vitrakvi jóváhagyott I. fázisú vizsgálata felnőtt betegeknél, a II. Fázisú NAVIGATE vizsgálat felnőtteknél és serdülőknél, valamint az I / II. Fázisú SCOUT vizsgálat gyermekgyógyászati ​​betegeknél 125 beteg adatait összesítette. Ezekben a vizsgálatokban a Vitrakvi-t több mint 20, különböző szövettanú szilárd daganattal vizsgálták, köztük tüdőrák, pajzsmirigyrák, melanoma, gyomor-bél stromális tumor, vastagbélrák, kolangiokarcinóma, lágyrész szarkóma, nyálmirigy rák és csecsemők fibrosarkóma stb.

Az eredmények azt mutatták, hogy a Vitrakvi kezelés magas remissziót, gyors és tartós remissziót mutatott. A konkrét adatok a következők: (1) A NAVIGATE kísérleti betegpopuláció elemzési adatai azt mutatták, hogy az általános válaszarány (ORR) 65,2% volt, ebből a teljes válaszarány (CR) 16,9%; (2) A SCOUT vizsgálat adatai azt mutatták, hogy az ORR 88,9%, CR 22,2%. A NAVIGATE vizsgálatban 116 beteg és a SCOUT vizsgálat 73 beteg biztonsági adatai azt mutatták, hogy a Vitrakvi jó biztonságot mutatott.

Viktarvy' a TRK fúziós vezérelt rák kezelése felnőtteknél és gyermekeknél klinikailag jelentős javulást mutat a betegek életminőségében. Két globális multicentrikus klinikai vizsgálatban a felnőtt betegek 60% -a számolt be az EORTC QLQ-C30 globális egészségügyi pontszámának javulásáról. Gyermekgyógyászati ​​betegeknél a betegek 76% -a javulásról számolt be a PedsQL összpontszámában.

Larotrectinib molekuláris szerkezete

A TRK fúziós rákok általában ritkák, gyermekeket és felnőtteket is érinthetnek, és különböző daganattípusokban különböző gyakorisággal fordulnak elő. Amikor egy NTRK gént egy másik, nem rokon génnel fuzionálunk egy megváltozott TRK fehérje előállításához, TRK fúziós rák fog bekövetkezni. A megváltozott fehérje vagy a TRK fúziós fehérje konstitutívan aktívvá vagy túlexpresszálttá válik, kiváltva a sejtek közötti jelátviteli kaszkád aktiválódását. Ezek a TRK fúziós fehérjék az onkogének hajtó tényezőjeként működnek, és elősegíthetik a daganatok terjedését és növekedését, függetlenül attól, hogy a tumor milyen eredetű.

A Vitrakvi úttörő orális TRK inhibitor. Aktív gyógyszerészeti összetevője, a larotrectinib, erős, orális és szelektív tropomyosin receptor kináz (TRK) inhibitor, amelyet úgy terveztek, hogy közvetlenül a TRK-t (beleértve a TRKB-t, TRKB-t) és a TRKC-t is megcélozza, lezárja a jelátviteli utat, amely a TRK fúziós tumor növekedéséhez vezet. A TRK fúziós vezérelt daganatok a test különböző részein előfordulhatnak, és a hagyományos kezelési lehetőségek (például műtét, kemoterápia, sugárterápia stb.) Általában nem képesek kielégítő kezelési eredményeket elérni.

A Vitrakvi egy szövettanifüggetlen kezelési módszer, amelyet kifejezetten az NTRK génfúziót hordozó daganatok kezelésére fejlesztettek ki, függetlenül attól, hogy a tumor a testben hol keletkezett. TRK fúziós daganatokban szenvedő gyermekeknél és felnőtt betegeknél a Vitrakvi erős gyógyító hatással bír, beleértve az elsődleges központi idegrendszeri (CNS) tumorokat és az agyi áttéteket is, magas remissziót és tartós remissziókat biztosítva, függetlenül a beteg korától és a tumor szövettanától.

2018. november végén a Vitrakvi megnyerte a világ első&# 39 sorozatát az Egyesült Államokban, ezzel lett az első orális TRK inhibitor a történelemben, és egyben az első GG; korlátlan ráktípus, széles spektrumú" célzott rákellenes gyógyszer, amelynek semmi köze a tumor típusához. . Jelenleg a Vitrakvi a világ számos országában és régiójában, köztük az Európai Unióban is jóváhagyásra került.