DaxibotulinumtoxinA fázis 3 klinikai vizsgálat sikeres volt, és Fosun Pharma vezették be Kínában a fejlődés!

A Revance Therapeutics egy biotechnológiai vállalat, amely innovatív esztétikai és terápiás termékekre összpontosít. A közelmúltban a vállalat bejelentette a fázis 3 ASPEN-1 klinikai vizsgálat pozitív top-line eredményeit. Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollált, párhuzamos csoport fázis 3 vizsgálat, amely értékeli a hatékonyságát és biztonságosságát Daxibotulinumtoxin A botulinum toxin (RT002) a kezelés a méhnyak dystonia. A nyaki dystonia krónikus, legyengítő neurológiai betegség, amely befolyásolja a nyakizmait.

Ez a pivotális vizsgálat 301 vizsgálati alanyt vont be 60 klinikai helyre az Egyesült Államokban, Kanadában és Európában. A vizsgálatban az alanyokat véletlenszerűen 3:3:1 arányban osztották csoportokba, és egyszeri, 125 egységből, 250 adag DaxibotulinumtoxinA-t és placebót kaptak, majd 36 hétig követték őket.

Az eredmények azt mutatták, hogy a DaxibotulinumtoxinA mindkét adagja elérte az elsődleges hatásossági végpontot: klinikailag szignifikáns javulás a méhnyakdisztónia tüneteiben és jeleiben a 4. A specifikus adatok a következők: A placebo- csoporthoz képest azok a betegek, akik 125 egységet és 250 egység DaxibotulinumtoxinA- t kaptak, statisztikailag szignifikáns változásokat hoztak a Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) összpontszámában a kiindulási értékhez képest. (12,7, illetve 10,9 vs. 4,3, p<0.0001 and="" p="0.0006)." according="" to="" the="" calculation="" of="" the="" median="" time="" to="" 80%="" of="" the="" peak="" therapeutic="" effect="" disappeared,="" the="" median="" duration="" of="" the="" therapeutic="" effect="" of="" the="" 125="" unit="" dose="" group="" and="" the="" 250="" unit="" dose="" group="" were="" 24.0="" weeks="" and="" 20.3="" weeks,="" respectively.="" in="" the="" study,="" daxibotulinumtoxina="" is="" generally="" safe,="" the="" two="" doses="" are="" well="" tolerated,="" and="" the="" safety="" is="">

A Revance arra számít, hogy az ASPEN-OLS egy másik párhuzamos, nyílt, hosszú távú biztonságossági klinikai vizsgálat eredményei várhatóan 2021-ben állnak majd rendelkezésre, és 354 vizsgálati alanyt vontak be a vizsgálatba.

Dr. Joseph Jankovic, a vizsgálat vezetője és alapítója és igazgatója a Parkinson-kór Központ és Dyskinesia Klinika Baylor College of Medicine, azt mondta: "Nagyon örülök, hogy a mértéke és időtartama elengedése DaxibotulinumtoxinA betegeknél az ASPEN-1 vizsgálatban. A legtöbb méhnyakdisztóniában szenvedő betegnek évente 3-4 alkalommal kell kórházba mennie injekciókra, ami súlyos terhet ró a beteg idejére és ütemezésére. Ha egy gyógyszer nyújthat hosszabb hatást, ezáltal csökkentve az éves injekció azt hiszem, a betegek talál ez nagyon hasznos."

Reavices elnök-vezérigazgatója Mark Foley azt mondta: "Nagyon örülünk, hogy számoljon be ezeket a pozitív eredményeket a ASPEN-1 Fázis 3 vizsgálat, mert ez a cég második sikeres Fázis 3 projekt, amely bizonyítja a meghosszabbított időtartama DaxibotulinumtoxinA. Most spanning 2 különböző kezelési kategóriák-esztétika és a terápiás. Amellett, hogy lefektette az alapjait a kezelés franchise, ezek az eredmények növelik a benne rejlő lehetőségeket más izommozgás és a fájdalom rendellenességek. Nyaki dystonia hosszabb hatékonysággal A kezelési terv képes arra, hogy a betegek nek egy értelmes, hosszan tartó tünetmentességet nyújtson, miközben meggyőző farmakoökonómiai funkciót is biztosít. Bízunk benne, hogy továbbra is hasznosítani a differenciált teljesítményét DaxibotulinumtoxinA a globális neuromodulátor piacon.

Rt002 egy hosszú hatású neuromodulátor (neuromodulátor) alapján kifejlesztett Revance Therapeutics szabadalmaztatott technológiai platform Peptide Companion Technology (TransMTS). Hatóanyaga a Daxibotulinumtoxin A típusú botulinum toxin, és készítménye nem tartalmaz emberi vérből származó anyagot vagy állati eredetű fehérjét, amely 2 évig hűtés nélkül képes fenntartani a stabilitást. A befejezett preklinikai és klinikai vizsgálatok eredményei szerint az RT002 kozmetikai javallatok, például a közepesen súlyos vagy súlyos szemöldökvonalak megszüntetése céljából használható; és kezelési indikációk, mint például a méhnyaki dystonia.

Összehasonlítva a jelenleg általánosan használt botulinum toxin injekció termékek (onabotulinumtoxinA), a hosszú távú hatása a legnagyobb jellemzője RT002, és ez a funkció származik a szabadalmaztatott peptid technológia TransMTS, ami rendkívül pozitív töltésű peptidek és a " Daxi " (150kD hatóanyag; BoNT/A molekula) nem kovalens kötést képez, helyesen vezeti a hatóanyagot a célterületre, és megakadályozza a hőmérséklet által okozott aggregációt, így fontos szerepet játszik a hatóanyag stabilizálásában.

2018 decemberében a Fosun Pharmaceutical Industry, a Fosun Pharmaceutical Holdings leányvállalata és a Revance Therapeutics együttműködési engedélyt kötött a DaxibotulinumtoxinA kizárólagos használatára, importálására, értékesítésére és egyéb kereskedelmi forgalomba hozatalára (a gyártást nem beleértve) a régióban és a területen. Az engedélyezett alkalmazási területek közé tartozik a szépség A jelzések és a kezelési jelzések, Fosun Pharmaceutical Industry utasította Revance fizetni akár US $ 88 millió engedélyezési díjak és fizetni a megfelelő értékesítési mérföldköveket. Mivel ez év májusában, Fosun Pharma kumulatív K + F beruházás RT002 meghaladta a 200 millió jüan (nem auditált, beleértve az engedélyezési díjak).