Az EU által jóváhagyott Ontozry (cenobamát): A fokális roham epilepszia adjuváns kezelése felnőtteknél!

Az Angelini Pharmaceuticals, az Angelini Group olasz egészségügyi társaság leányvállalata nemrégiben jelentette be, hogy az Európai Bizottság (EK) jóváhagyta az Ontozry-t (cenobamátot) olyan epilepsziára, amelyet korábban legalább két epilepszia-ellenes gyógyszerrel (AED) kezeltek, de még nem teljesen ellenőrzött. Felnőtt betegek, fokális rohamok (másodlagos generalizált rohamokkal vagy anélkül) epilepszia adjuváns kezelése.

Becslések szerint Európában 6 millió epilepsziás beteg van, és a felnőtt epilepsziás betegek körülbelül 40% -a még mindig az epilepszia ellenőrzése alatt áll, miután két antiepilepsziás gyógyszert (AED) kapott. 2 megfelelő és jól kontrollált klinikai vizsgálatban az Ontozry szignifikánsan csökkentette a fokális rohamok gyakoriságát a placebóhoz képest, és a betegek 20% -a sem érte el a rohamokat a fenntartó periódus alatt.

Az Egyesült Államokban a cenobamát forgalomba hozatalát 2019 novemberében engedélyezték Xcopri márkanév alatt, a felnőttek részleges epilepsziájának adjuváns kezelésére. Az Xcoprit az SK Biopharmaceuticals és annak amerikai leányvállalata, az SK Life Sciences fedezte fel és fejlesztette ki. Korábban, 2019-ben az SK Biopharmaceuticals kizárólagos licencszerződést írt alá az Arvelle Therapeutics GmbH-val a gyógyszer európai fejlesztése és forgalmazása érdekében.

2021 januárjában az Angelini Pharmaceuticals felvásárlási szerződést jelentett be az Arvelle Therapeutics céggel. Ezért az Arvelle kizárólagos engedéllyel rendelkezik a cenobamát forgalmazására az Európai Unióban és az Európai Gazdasági Térség más országaiban. Angelini azt tervezte, hogy az Ontozry-t (cenobamátot) 2021 második negyedévében hozza piacra.

Emilio Perucca, a Nemzetközi Epilepsziaellenes Szövetség korábbi elnöke és a Pavia Egyetem (Olaszország) klinikai farmakológiai professzora elmondta:" Az elmúlt három évtizedben bevezetett epilepszia-ellenes gyógyszerek javították képességünket a kezelési lehetőségek megválasztásában. a betegek egyéni igényeire, de ezeket nehéz kezelni. Az epilepsziás rohamokban szenvedő betegek csekély hatással vannak a rohamok kimenetelére. A cenobamát különbözik ezektől a gyógyszerektől, mert alkalmazása példátlan zéró rohamokhoz vezetett ezeknél a betegeknél. Ez nagyon fontos, mert a betegek csak a rohamok elkerülésével térhetnek vissza a normális és teljes termeléshez és élethez."

Az Európai Unióban az Ontozry' hatósági jóváhagyása 3 klinikai vizsgálaton alapul, amelyekben több mint 1900 beteg vett részt. A fő vizsgálatot (017-es tanulmány) a&idézett cikkben (The Lancet Neurology GG) publikálták. Ez egy több központú, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat. Az Xcopri hatékony kezelési lehetőség kontrollált fokális rohamú epilepsziában szenvedő felnőtt betegek számára.

A 12 hetes fenntartási periódus alatt az Xcopri összes dózisa szignifikánsan magasabb válaszarányt mutatott (a betegek százaléka, akiknél a rohamok gyakorisága ≥50% -kal csökkent) a placebóhoz képest. A 100 mg / nap, 200 mg / nap és a 400 mg / nap csoportok válaszaránya 40% (p=0,036), 56% (p&<0,001), 64%=""><0,001) volt,="" ill.="" a="" placebo="" csoport="" 25%="" volt.="" ezenkívül="" a="" fenntartó="" időszak="" alatt="" 100%,="" 200="" mg="" és="" 400="" mg="" xcopri-t="" kapó="" betegek="" 4%="" -a="" (nincs="" szignifikáns="" különbség,="" p="0,369)," 11%="" (p="0,002)" és="" 21%=""><="" 0,001)="" kezelések,="" illetve="" a="" rohamok="" gyakorisága="" (100%="" -os="" rohammentes)="" 100%="" -kal="" csökkent,="" szemben="" a="" placebo="" csoport="" 1%="">

A cenobamát molekuláris szerkezete (kép forrása: mechemexpress.cn)

Európában körülbelül 6 millió ember szenved epilepsziában, és a fokális eredetű epilepsziában szenvedő felnőttek körülbelül 40% -a továbbra is rohamot szenved, még két AED-kezelés alkalmazása után is, rámutatva az új kezelési lehetőségek szükségességére. A rohamok általában rövid távú rendellenes elektromos tevékenységek az agyban, amelyek ellenőrizetlen mozgásokat, rendellenes gondolkodást vagy viselkedést és rendellenes érzéseket okozhatnak. A mozdulatok erőszakosak lehetnek, és a beteg elveszítheti eszméletét. A fokális rohamok az agy korlátozott területén kezdődnek.

Az Ontozry / Xcopri hatóanyaga a cenobamát, amely nátriumion-csatorna blokkoló. Jelenleg a cenobamate&# 39 terápiás hatásának pontos mechanizmusa nem világos, de az SK Biopharmaceuticals úgy véli, hogy a gyógyszer csökkenti az ismétlődő idegsejt-kisülést azáltal, hogy gátolja a feszültségtől függő nátriumáramot. A gyógyszer egyben gamma-aminovajsav (GABAA) ioncsatorna is. A pozitív alloszterikus modulátor.

Az Egyesült Államokban az Xcopri már a piacon van. A gyógyszer hat adagolási erősségű, és naponta egyszer veszi be: 12,5mg, 25mg, 50mg, 100mg, 200mg. A gyógyszeres kezelés szempontjából az Xcopri-t naponta egyszer 12,5 mg-mal kell kezdeni, és kéthetente kell titrálni. A gyógyszer beállítási periódusa után az ajánlott fenntartó adag 200 mg / nap, de egyes betegeknél szükség lehet a napi 400 mg-ra, ami a maximálisan ajánlott adag. Az Xcopri alkalmazható más epilepszia elleni gyógyszerekkel kombinálva vagy önmagában.