Az EU jóváhagyta az Aspaveli-t: a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) kezelését

Az Apellis Pharmaceuticals és a svéd Orphan Biovitrum AB (Sobi) a közelmúltban bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EB) jóváhagyta az Aspaveli-t (pegcetacoplan) a vérszegénység okozta paroxizmális alvás kezelésére, miután legalább 3 hónapig C5-gátlót kaptak. Szexuális hemoglobinuriában (PNH) szenvedő felnőtt betegek. 2021 májusában a gyógyszert elsőként engedélyezték az Egyesült Államokban Empaveli márkanéven. Alkalmazható olyan felnőtt PNH-betegeknél, akiket korábban nem kezeltek, és olyan PNH-betegeknél is alkalmazható, akik C5-gátlókról (Soliris és Ultomiris) váltottak át kezelést. A pegcetacoplan forgalomba hozatali engedélyezése várhatóan javítja a PNH ellátás színvonalát és újradefiniálja a PNH kezelését.

Érdemes megemlíteni, hogy a pegcetacoplan az első és egyetlen C3 célzott terápia, amely hatósági engedélyt kapott. Az elmúlt évtizedben a PNH kezelésére az egyetlen lehetőség a C5-gátlók volt, de sok beteg továbbra is tartós hypohemoglobinopathiát tapasztal, ami gyakran gyenge fáradtsághoz és gyakori vérátömlesztéshez vezetett. A klinikai vizsgálatok során a pegcetacoplan kiterjedt szabályozást biztosíthat a PNH felett, javítja a PNH-betegek életét a hemoglobinszint növelésével és a vérátömlesztés szükségességének csökkentésével.

A pegcetacoplan megkapta a hatósági engedélyeket az Egyesült Államokban és az Európai Unióban, egy 3. fázisú PEGASUS-vizsgálat (NCT03500549) eredményei alapján (lásd: PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation). A vizsgálat elérte az elsődleges végpontot, bizonyítva, hogy a pegcetacoplan jobb, mint a Soliris, a PNH standard ápolószere: a 16. héten a hemoglobinszint változásában a kiindulási szinthez képest jobb, mint a Soliris, és a korrigált hemoglobinszint 3,84-gyel nőtt. g/dl átlagosan (o<0.0001) .

Ezen túlmenően a pegcetacoplan a Soliris-hez képest nem alacsonyabb szintű eredményt ért el a vértranszfúziós végpontok elkerülésében. A pegcetacoplan-kezelési csoportban a betegek 85 százalékának nem volt vérátömlesztése 16 héten belül, szemben a Soliris-kezelési csoport 15 százalékával. Ugyanakkor a Soliris-kezelési csoportba tartozó betegekkel összehasonlítva a pegcetacoplan-kezelési csoportban a kulcsfontosságú hemolízis markerek normalizálódási aránya magasabb, és a FACIT-fáradtság pontszám klinikailag szignifikáns javulást mutat. Ebben a vizsgálatban a pegcetacoplan ugyanolyan biztonságos, mint a Soliris.

pegcetacoplan hatásmechanizmus

A pegcetacoplan az első olyan terápia, amely jobb hemoglobinszintet mutat, mint a Soliris, és a pegcetacoplannal kezelt betegek 85 százaléka nem részesül vérátömlesztésben. A jelenleg Soliris-kezelésben részesülő PNH-betegek többsége tartós vérszegénységben szenved. A PEGASUS tanulmány eredményei azt mutatják, hogy a pegcetacoplan potenciálisan a PNH-ban szenvedő betegek ellátásának új standardjává válhat.

A Pegcetacoplan egy célzott C3-inhibitor, amelyet a komplement túlzott aktiválódásának szabályozására terveztek, ami számos súlyos betegség kialakulásának és kialakulásának oka. A Pegcetacoplan egy szintetikus ciklikus peptid, amely kötődik egy polietilénglikol polimerhez, és specifikusan kötődik a C3-hoz és a C3b-hez. Jelenleg a pegcetacoplant számos betegség, köztük a PNH, a földrajzi atrófia (GA) és a C3 glomerulopathia kezelésére fejlesztik. Az Egyesült Államokban az FDA megadta a pegcetacoplan gyorsított minősítését a PNH és a GA kezelésére.

Jelenleg nincs gyógyszer a GA kezelésére. Az Apellis azt tervezi, hogy 2022-ben új gyógyszer iránti kérelmet nyújt be pegcetacoplan intravitrealis injekciójára az időskori makuladegeneráció (AMD) másodlagos GA kezelésére.