Jakavi / Jakafi hatékony kezelésében szteroid tűzálló krónikus graft-versus-host betegség (GvHD)!--1/2

A Novartis és partnere, az Incyte a közelmúltban közösen jelentették be a Jakavi/Jakafi orális JAK1/2 inhibitor 3.ruxolitinib) a szteroid-refrakter krónikus graft-versus-host betegség (GvHD) kezelésében A "New England Journal of Medicine" (NEJM) nemzetközi orvosi folyóiratban jelent meg, a cikk címe: Ruxolitinib a glükokortikoid-refrakter krónikus graft-versus-host betegségre.

A REACH3-ot a Novartis és az Incyte közösen támogatja. Ez egy randomizált, nyílt címkés, multi-center fázis 3 tanulmány a gyermekek, akik kifejlesztettek szteroid-tűzálló vagy szteroid-függő krónikus graft-versus-host betegség (GvHD) után kapott allogén őssejt-transzplantáció. (≥12 éves) és felnőtt betegek. Az adatok azt mutatják, hogy összehasonlítva a legjobb rendelkezésre álló terápia (BAT), ruxolitinib jelentősen javítja a prognózis a betegek szteroid-tűzálló / függő krónikus GvHD, beleértve a javulást a kudarcmentes túlélés (FFS) és a beteg által jelentett tünetek. Az új alcsoport-elemzés kimutatta, hogy a kezelés 24. hetében a ruxolitinib az összes fő alcsoportban (beleértve a kiindulási szerv bevonását is) magasabb általános válaszarányt mutatott a BAT-hoz képest.

A krónikus GvHD életveszélyes betegség. Ez egy hosszú távú szövődménye őssejt-transzplantáció, amely hatással lehet több szervet. Körülbelül fele a betegek kapnak első vonalbeli szteroid kezelés alakul ki szteroid tűzálló / függőség. Érdemes megemlíteni, hogy a ruxolitinib az első olyan gyógyszer, amely hatékonyságot mutat a szteroid-tűzálló / függő krónikus GvHD kezelésében nagyszabású randomizált klinikai vizsgálatokban.

ruxolitinibegy úttörő JAK1/JAK2 inhibitor, amelyet az Incyte értékesít az Egyesült Államokban (kereskedelmi név Jakafi), és a Novartis jogosult eladni az Egyesült Államokon kívül (kereskedelmi név Jakavi). A REACH3 tanulmány eredményei szerint az Incyte benyújtott egy kiegészítő új gyógyszeralkalmazást (sNDA) a Jakafi-tól az amerikai FDA-hoz a gyermekek (≥12 éves) és a szteroid-tűzálló krónikus GvHD-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésére. Jelenleg ez az sNDA FDA felülvizsgálaton megy keresztül, és a célhatás dátuma 2021. szeptember 22. A Novartis esetében folyamatban vannak a Jakavira vonatkozó szabályozási beadványok az Akut és Krónikus GvHD Egyesült Államokon kívüli kezelésére.

Dr. Robert Zeiser, a németországi Freiburgi Egyetemi Kórház Hematológiai, Onkológiai és Őssejt-transzplantációs Osztálya a következőt mondta: "A krónikus GVHD-ben szenvedő betegek súlyos és életveszélyes tüneteket tapasztalnak a test különböző szerveiben, ami megnehezíti a betegség kezelését és növeli a rossz prognózist. A REACH3 tanulmány új eredményei révén tisztábban láthatjuk aruxolitinibmint potenciális új ellátási színvonal a krónikus GvHD-ben szenvedő betegeknél, akik nem reagálnak az első vonalbeli szteroidokra."