Új gyógyszerek a skizofrénia kezelésére! Az intracelluláris terápiás társaságot, a Caplyta-t (lumateperone) az USA FDA hagyta jóvá

Az intracelluláris terápiák (ICT) olyan biofarmakon gyógyszergyártó vállalat, amely a központi idegrendszer (CNS) betegségeire irányuló innovatív terápiák kifejlesztésére összpontosít. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) jóváhagyta a Caplyta-t (lumateperone) skizofrénia felnőtt betegeinek kezelésére. A társaság azt várja, hogy 2020 első negyedévének végén piacra dobja a Caplyta-t.

A gyógyszeres kezelés szempontjából a Caplyta ajánlott adagja napi egyszeri 42 mg, étellel bevéve, és nincs szükség dózismódosításra. Meg kell jegyezni, hogy a Caplyta gyógyszere címkéjén fekete kockás figyelmeztetés található, amely jelzi, hogy a demenciával összefüggő pszichózisban szenvedő betegek fokozott halálozási kockázatot mutatnak, ha antipszichotikumokkal kezelik őket. A Caplyta nem engedélyezett demenciával összefüggő pszichiátriai betegek kezelésére.

A Caplyta 42 mg hatékonyságát két placebo-kontrollos vizsgálatban bizonyították, amelyek statisztikailag szignifikáns különbségeket mutatnak az elsődleges végpont, a pozitív és a negatív tünet skála (PANSS) átlagértékében. A Caplyta ajánlott adagjának leggyakoribb káros hatása a placebóval összehasonlítva. (≥ 5% és kétszer olyan gyakori, mint a placebónál) magában foglalta az álmosságot / szedációt (24% vs. 10%) és a szájszárazságot (6% vs. 2%).

A rövid távú vizsgálatok összegyűjtött adatai szerint a Caplyta és a placebo csoportban a súlygyarapodás, az éhomi glükóz, trigliceridek és az összes koleszterin szintje hasonló volt az alapszint átlagos változásaihoz. Az extrapylicus tünetek előfordulása 6,7% volt a Caplyta csoportban. és 6,3% a placebo csoportban.

Az ICT elnöke és Dr. Sharon Mates vezérigazgatója elmondta: "Biztosak vagyunk abban, hogy a Caplyta új, biztonságos és hatékony kezelési lehetőséget biztosít az egészségügyi szolgáltatók számára, amely skizofréniaban szenvedő felnőttek millióinak segítséget nyújt. A jóváhagyás évekig tartó tudományos kutatás csúcspontját jelöli. különösen hálásak azoknak a betegeknek, gondozóiknak és az egészségügyi szakembereknek, akik hozzájárultak a Caplyta fejlődéséhez. "

A skizofrénia egyfajta súlyos mentális betegség, amely körülbelül 2,4 millió amerikai felnőttnél szenved. A skizofrénia az akut pszichiátriai tünetek különféle klinikai megnyilvánulásainak jellemzői, ideértve a hallucinációkat és téveszméseket is, gyakran kórházba kell helyezni, hogy kezeljék ezt a betegséget krónikus és egész életen át tartó, gyakran depresszióval, társadalmi funkciókkal és kognitív képességekkel fokozatosan romlott a skizofrénia betegek gyakran mellékhatások, például súlygyarapodás és mozgási rendellenességek miatt, és a kezelés leállítása.

A Caplyta hatóanyaga a lumateperon, az első osztályú kismolekulájú gyógyszer, amely szelektíven és egyidejűleg szabályozhatja a szerotonint, a dopamint és a glutamátot, a súlyos betegségekben részt vevő három neurotranszmitter útvonalat. A létező skizofrénia gyógyszerektől eltérően, a lumateperon egy dopamin receptor foszfát protein modulátor (DPPM), amely ACTS mint presynapticus parciális agonista és posztszinaptikus antagonista a D2 receptoron.

Ez a mechanizmus, valamint az 5-ht2a receptorokkal, szerotonin transzporterekkel és D1 receptorokkal való lehetséges kölcsönhatások, valamint a közvetett glutamát szabályozás hozzájárulhat a lumateperone hatékonyságához pszichiátriai tünetek sokféleségében, jobb pszichoszociális funkcióval és jó toleranciával. A vegyület számos neuropszichiátriai rendellenességgel és neurodegeneratív betegséggel járó betegek számára hasznos.

lumateperon szerkezeti képlet

Az Egyesült Államokban az FDA 2017 novemberében gyorsított lumateperon státust adott a skizofrénia kezelésére. A szkizofrénia mellett az ICT más pszichiátriai rendellenességek kezelésére is fejleszti a lumateperont, ideértve a demenciában szenvedő betegek viselkedési rendellenességeit, az Alzheimer-kórt, a depressziót. és egyéb neuropszichiátriai és neurológiai rendellenességek.

Júliusban a lumateperon volt a két III. Fázisú klinikai vizsgálat (401. vizsgálat, 404. vizsgálat) első vonalbeli eredménye az I. bipoláris rendellenesség vagy a bipoláris ii-vel összefüggő súlyos depresszió kezelésére alkalmazott egyetlen gyógyszeres kezelés. Az adatok azt mutatták, hogy a 424 mg lumateperon elérte a depresszió javításának elsődleges végpontját (p <0,001) és="" a="" depresszió="" súlyosságának="" javításához="" szükséges="" másodlagos="" végpontot="" (p=""><0,001) a="" 404="" vizsgálatban="" a="" placebo="" csoporthoz=""> A 401 vizsgálatban azonban a lumateperon mindkét adagja (42 mg és 28 mg) nem érte el az elsődleges végpontot, mivel a placebo-csoportban magas a klinikai válasz. A lumateperon biztonságosságát és tolerálhatóságát 2 vizsgálatban mutatták ki.