Pfizer Hetente egyszer Hosszú hatású gyógyszer Somatrogon 3. fázisú klinikai siker: Jelentősen csökkenti a kezelés terheit!

A Pfizer és az OPKO Health a közelmúltban közösen jelentette be a C0311002 3. fázisú klinikai vizsgálat pozitív eredményeit, amelyekben a heti hosszú hatású emberi növekedési hormon szomatrogont értékelik a növekedési hormonhiányos (GHD) gyermekek kezelésére. A vizsgálatot 3 és 18 év közötti, GHD-s gyermekekkel végezték, és az eredmények azt mutatták, hogy a szomatrogon heti injekciói elérték az elsődleges végpontot a kezelés terheinek javításában, összehasonlítva a Genotropin (szomatropin) humán növekedési hormon napi egyszeri injekciójával. ).

A gyermekkori GHD súlyos és ritka betegség, amelyet az agyalapi mirigy által kiválasztott elégtelen növekedési hormon okoz. A GHD-ben szenvedő gyermekek nemcsak alacsony testalkatúak, hanem anyagcserezavarokkal, pszichoszociális kihívásokkal, kognitív deficitekkel és rossz életminőséggel is rendelkeznek. Évtizedek óta a GHD ellátásának színvonala a hGH szubkután injekciózása naponta egyszer a növekedés és az anyagcsere hatásainak javítása érdekében. A gondozók és a betegek számára a napi injekciók kezelési terhe magas, ami gyenge megfeleléshez vezethet, és csökkentheti a kezelés általános hatását.

A szomatrogon egy új molekuláris egység, amely tartalmazza az emberi növekedési hormon természetes szekvenciáját, és tartalmaz egy példányt az emberi koriongonadotropin (hCG) β-láncú C-terminális peptid (CTP) N-terminálisán és két példányt a C-terminálison. , A CTP meghosszabbíthatja a molekula felezési idejét. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a szomatrogonnak ritka betegségek gyógyszermegjelölését (ODD) adták GHD-ben szenvedő gyermekek és felnőttek kezelésére.

2014-ben a Pfizer és az OPKO globális megállapodást írt alá a szomatrogon kifejlesztéséről és forgalmazásáról a GHD kezelésére. A megállapodás szerint az OPKO felel a klinikai projektek megvalósításáért, a Pfizer pedig a termékek nyilvántartásáért és a forgalmazásért. Mindkét fél megfelelő módon felméri a gyermekek és felnőttek egyéb indikációinak lehetőségét.

A C0311002 egy háromfázisú, randomizált, multicentrikus, nyílt, crossover vizsgálat, amely hetente egyszer és naponta egyszer értékeli a szomatrogonnal történő kezelés terheit 3-18 éves GHD-s gyermekeknél. Összesen 87 randomizált és kezelt beteget vontak be ebbe a crossover vizsgálatba (43 randomizált az 1. sorrendbe [Genotropin-szomatrogon]; 44 a 2. sorrendbe randomizált [somatrogon-Genotropin]). A fő cél minden szomatrogon értékelése. A heti injekciós terv és a napi egyszeri Genotropin injekciós terv közötti kezelési terhet az egyes 12 hetes kezelési tervek utáni átlagos életinterferencia átlagos pontszámának különbségével értékeltük.

A legfelsőbb eredmények azt mutatták, hogy 12 hetes kezelés után, a napi egyszeri Genotropin-kezeléshez (24,13 pont) képest a heti szomatrogon-kezelés javította az átlagos életzavar átlagos pontszámát (8,63 pont), és a kezelési különbség -15,49 (95) % CI: -19,71, -11,27; p&<0,0001), a="" szomatrogon="" javára="" a="" nominális="" 0,05="" szinten.="" ezenkívül="" a="" kulcsfontosságú="" másodlagos="" végpontok="" azt="" mutatták,="" hogy="" a="" heti="" szomatrogon="" adagolási="" ütemterv="" általános="" előnyöket="" mutatott="" a="" kezelési="" tapasztalatok="" szempontjából,="" összehasonlítva="" a="" napi="" egyszeri="" genotropin="" adagolási="">

A két kezelési periódus alatt nem voltak súlyos mellékhatások (SAE). Egy alany abbahagyta a szomatrogon szedését, miután a kezelés során nem súlyos mellékhatásokat (TEAE) észlelt. A TEAE előfordulása a kezelési csoportok között összehasonlítható, és az összes nemkívánatos esemény súlyossága enyhe vagy közepes.

Brenda Cooperstone, MD, a Pfizer globális termékfejlesztési részlegének ritka betegségekért felelős fejlesztési igazgatója elmondta: „Az eddigi kutatások eredményei azt mutatják, hogy a heti szomatrogon képes csökkenteni az életmódbeli zavarokat, támogatni a betegek preferenciáit és javítani a megfelelőséget. Közel 40 éve a GHD-s betegek és hozzátartozóik elviselik a napi növekedési hormon injekciók terheit. Elkötelezettek vagyunk az ellátás jelenlegi színvonalának javítása mellett, hosszú távú, heti kezelési lehetőségek biztosításával a GHD közösség számára."