Plazma Kallikrein inhibitor Orladeyo (berotralstat) jóváhagyták az EU-ban!

A BioCryst Pharmaceuticals a közelmúltban bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EB) jóváhagyta az Orladeyo (berotralstat) kapszulát, amely egy orális, napi egyszeri gyógyszer 12 éves vagy annál idősebb gyermekek és felnőtt betegek számára az angioödéma (HAE) örökletes kialakulásának megelőzése érdekében. 2020 decemberében és 2021 januárjában az Orladeyo-t az Egyesült Államokban és Japánban is jóváhagyták ugyanezekre a jelzésekre.

Érdemes megemlíteni, hogy az Orladeyo az első célzott orális terápia, amelyet a HAE támadások megelőzésére hagytak jóvá. A gyógyszer piaci jóváhagyása jelentős előrelépést hozott az orális megelőző kezelési lehetőségekre váró HAE betegek kezelésében, és segít csökkenteni a betegek kezelési terheit.

Az Orladeyo hatóanyaga a berotralstat, amely az emberi plazma kallikrein új, orális, napi egyszeri, erős és szelektív inhibitora, amely a plazma kallikrein aktivitásának csökkentésével működik. A gyógyszert HAE betegek számára fejlesztették ki az angioödéma kialakulásának megelőzésére és kezelésére. Jelenleg a BioCryst két berotralstat készítményt fejleszt, a kapszulákat a HAE támadások megelőzésére fejlesztették ki, és orális folyékony készítményeket használnak akut HAE támadások kezelésére.

A berotralstat kémiai szerkezete (kép forrása: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, a BioCryst elnök-vezérigazgatója elmondta: "Jelenleg a legtöbb európai HAE beteg on-demand terápiát vagy androgéneket használ a betegség kezelésére. Úgy gondoljuk, hogy az Orladeyo szájon át történő, naponta egyszer történő jóváhagyása segít a betegeknek izgalmas új lehetőséget biztosítani a kezelési teher csökkentésére az Orladeyo megelőző kezelésre történő alkalmazásával."

Henrik Balle-Boysen, ügyvezető alelnöke és operatív igazgatója HAE International, a globális non-profit beteg szövetség hálózat elkötelezett életének javítása HAE betegek, azt mondta: "Orladeyo biztosítja az első orális nem-szteroid gyógyszerek HAE betegek és orvosaik Európában. Előzze meg a HAE támadásokat. Ez egy rendkívül fontos és legnépszerűbb előrelépés abban, hogy több rendelkezésre álló kezelési lehetőségeket."

A pivotális Fázis 3 APeX- 2 vizsgálatban az Orladeyo jelentősen csökkentette a HAE epizódokat a kezelés 24. hetében, és ez a csökkenés a 48. hétig folytatódott. Azon HAE- betegek körében, akik 48 hetes kezelést végeztek (150 mg), a HAE- támadási arány az alapvizsgálat során havonta átlagosan 2, 9 támadás volt, és a kezelés 48 hetét követően havonta átlagosan 1, 0 támadásra csökkent. A hosszú távú, nyílt APeX- S vizsgálatban a 48 hetes kezelést (150 mg) befejező HAE- betegek havonta átlagosan 0, 8 rohamot kaptak.

Két kísérletben Orladeyo biztonságban volt és jól tolerálta. A placebo- csoporttal összehasonlítva az Orladeyo- t szedő betegek leggyakrabban jelentett mellékhatásai a gyomor- bélrendszeri reakciók voltak. Ezek a reakciók általában az Orladeyo kezelés megkezdése után korán jelentkeznek, idővel ritkábbak lesznek, és általában önmagukban eltűnnek.

A meglévő HAE megelőző terápiák jelentős kezelési terhet jelentenek. A HAE- rohamok arányának csökkentése mellett az APeX- 2 vizsgálat adatai azt mutatták, hogy azoknál a betegeknél, akik orladeyo- t (150 mg) naponta egyszer szóban szedtek, jelentősen javult az életminőség és az általános betegelégedettség, és jelentősen javult a havi standard ellátás igény szerinti gyógyszeres kezelése.

Marc Riedl, az APeX-2 vizsgálat kutatója és az orvostudomány professzora és a San Diego-i Kaliforniai Egyetem Örökletes Angioödéma Központjának klinikai igazgatója azt mondta: "A betegek és az orvosok egyetértenek abban, hogy a HAE kezelés növeli a beteg életterheit. Napi egyszeri orális kezelési lehetőségként az Orladeyo jelentősen csökkentheti a rohamokat és csökkentheti az injekciókkal és infúziókkal kapcsolatos terheket."