Plazma Kallikrein gátló Orladeyo (berotralstat) Jóváhagyták az EU -ban!

A BioCryst Pharmaceuticals bejelentette az Orladeyo (APeX-2) 3. fázisú próbafázisát.berotralstat, kapszula) az örökletes angioödéma (HAE) kezelésére a 2021-es Európai Allergia és Klinikai Immunológiai Társaság (EAACI) online-offline vegyes konferenciáján. Új adatok. Az eredmények azt mutatták, hogy azoknak a betegeknek, akiket a vizsgálat elején véletlenszerűen 150 mg orális Orladeyo-dózisban kaptak naponta egyszer, a havi átlagos rohamarány 80% -kal alacsonyabb volt, mint a kiindulási érték a 25-96. Ugyanebben az időszakban, a 17 hónapból 16 -ban a rohamok medián száma is csökkent a kiindulási havi 2,7 -ről havi 0,0 -ra.

A vizsgálat 1. részéhez (0-24 hét) és 2. részéhez (25-48 hét) képest az Orladeyo jól tolerálható volt, és a kezelés során a 3. részben (49-96 hét) kevesebbet jelentett a gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatásokról. A vizsgálatba belépő betegek 81% -a fejezte be a vizsgálatot.

William Sheridan, a BioCryst tisztifőorvosa elmondta: „A klinikai programunkból származó, 2 évre vonatkozó hosszú távú adatok megerősítették az Orladeyo jelentős és tartós hosszú távú hatékonyságát és biztonságát a HAE epizódok csökkentésében. Ezek az eredmények összhangban vannak azzal a ténnyel, hogy a valós világban sok beteg látta az Orladeyot az Orladeyo bevezetése óta. A tapasztalat következetes. Az Orladeyo kulcsfontosságú hajtóerő a betegek szükségleteinek kielégítésében. Láttuk, hogy a betegek az injekciós megelőző szerekről és az injekciós akut kezelési gyógyszerekről az orális Orladeyo -ra váltanak át naponta egyszer a HAE -rohamok kezelésére."

Az Orladeyo hatóanyag kémiai szerkezeteberotralstat(a kép forrása: probechem.cn)

Az Orladeyo az első célzott orális terápia, amelyet a HAE támadások megelőzésére hagytak jóvá. A gyógyszer egy orális, naponta egyszer használt gyógyszer, amelyet 12 éves és idősebb gyermekek és felnőttek számára használnak a HAE-támadások megelőzésére. 2020 decemberében, 2021. januárjában és 2021. áprilisában az Orladeyot jóváhagyták az Egyesült Államokban, Japánban és az Európai Unióban. A gyógyszer forgalomba hozatalának engedélyezése jelentős előrelépést hozott azoknak a HAE -betegeknek a kezelésében, akik már várták a szájüregi megelőző kezelési lehetőségeket. Segít csökkenteni a betegek kezelésének terheit.

Az Orladeyo hatóanyaga a gyógyszerberotralstat, amely a humán plazma kallikrein új, orális, napi egyszeri, hatékony és szelektív inhibitora, amely a plazma kallikrein aktivitásának csökkentésével működik. A gyógyszert HAE betegek számára fejlesztették ki az angioödéma kialakulásának megelőzésére és kezelésére. Jelenleg a BioCryst két készítményt fejleszt a berotralstatból, kapszulákat fejlesztenek ki a HAE támadások megelőzésére, és orális folyékony készítményeket használnak az akut HAE támadások kezelésére.

berotralstata cselekvés mechanizmusa

Csökkent igény szerinti gyógyszeres kezelés az Orladeyo-val (150 mg) kezelt HAE-betegeknél az APeX-2 vizsgálatban: Azoknál a betegeknél, akik naponta egyszer 150 mg Orladeyo-t kaptak szájon át, és akiknél a görcsrohamok ≥ 50% -kal csökkentek a kiindulási értékhez képest, az igény szerinti gyógyszeres kezelés Az alkalmazott (dózis/hónap) 78% -kal csökkent a kiindulási értékről a 24. hétre. Azoknál a betegeknél, akiknél a görcsrohamok ≥70% -kal csökkentek a kiindulási értékhez képest, az igény szerinti gyógyszerek 85% -kal csökkentek a kiindulási értékről a 24. hétre, és a havi igény szerinti gyógyszerek csökkentek. 2,2 adaggal.

Az Orladeyo-val kezelt, HAE-ben szenvedő serdülők tartósan alacsony támadási arányt mutattak: az APeX-S nyílt biztonsági vizsgálatban a napi egyszeri 150 mg Orladeyo-val kezelt serdülő (12-17 éves) betegek elemzése azt mutatta, hogy a negyedik A heti átlagos rohamszám (SEM) 0,4 -szer/hónap, ami általában a 48. hétig tart. A 48 hetes kezelés során ezen serdülő betegek átlagos rohamaránya havi 0,0 roham volt. A betegek több mint 70% -ánál nem jelentkeztek görcsrohamok a 4. és a 48. hét között. Az Orladeyo-t jól tolerálták az APeX-S vizsgálatban.

Az Orladeyo tartósan alacsony HAE-támadási arányt mutat a COVID-19 alatt: A stressz a HAE-támadások kiváltója, és a közelmúltban közzétett orvos- és betegfelmérési adatok azt mutatják, hogy a betegek a COVID-19-járvány növekedésével összefüggő fokozott stressz miatt jelentettek HAE-támadási gyakoriságot (korábban COVID: 1,5 -ször/3 hónap, COVID alatt: 4,4 -szer/3 hónap). Az APeX-S vizsgálatban a HAE-betegek elemzése, akik naponta egyszer 150 mg orális Orladeyo-kezelést kaptak, azt mutatta, hogy a havi HAE-támadások aránya, beleértve a COVID előtt és a COVID alatt is, mindig alacsony szinten maradt (& lt; 1 alkalommal / hold). Az Orladeyo -val kezelt betegek alacsony rohamrátát tartanak fenn magas társadalmi stressz és zavar idején.